首页 > 文章详情

罗特西普显著改善输血依赖型β-地贫患者的生活质量

04月02日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

摘要：输血依赖型β-地中海贫血（β-TDT）是一种由遗传性β珠蛋白肽链合成障碍引起的血液病，导致无效造血和贫血。对于β-TDT患者，长期定期输注红细胞（RBCTs）可能造成铁过载，从而影响患者的健康相关生活质量（HRQoL）。罗特西普（Luspatercept）能够促进红细胞的生成和成熟。根据既往的BELIEVE研究III期临床试验结果，罗特西普已被证实能够有效减轻输血依赖型成人β-TDT患者的RBCTs负担。

BELIEVE研究的进一步分析表明，罗特西普显著改善了β-TDT患者的生活质量。一项发表在《European Journal of Haematology》上的研究显示，BELIEVE研究中，治疗至第48周时，罗特西普+最佳支持治疗（BSC）组相较于安慰剂+BSC组，更多患者在36项简短健康量表（SF-36）的生理功能领域取得了改善。具体来说，在“24周内RBCT负担减少≥50%”的临床应答者中，罗特西普组生理功能改善的比例为27.1%，而安慰剂组为11.5%（P=0.019）^[1]。

罗特西普减少患者输血负担的同时维持HRQoL

成人β-TDT患者在生理、情绪和社会功能方面的HRQoL评分普遍低于一般人群，而焦虑、抑郁及对治疗的感知障碍，尤其是与治疗相关的困难和经济负担，是β-TDT患者HRQoL的负面预测因素。因此，减轻患者的输血负担，并改善其HRQoL，显得尤为重要。

罗特西普是一种“first-in-class”原研新药，能够刺激红细胞成熟，显著促进晚期红细胞的生成。该药物已在中国获附条件批准，用于治疗需要定期输注红细胞且每24周输注≤15单位红细胞的成人β-TDT患者。基于BELIEVE III期临床试验的结果，罗特西普被证实能够有效减轻成人β-TDT患者的红细胞输注负担，为改善患者的生活质量提供了新的治疗选择。

一项发表在《European Journal of Haematology》上的分析数据揭示了罗特西普对BELIEVE研究中患者HRQoL的影响（HRQoL为BELIEVE研究次要终点）。分析结果表明，在将RBCT负担减少≥33%的患者定义为有临床应答的情况下，罗特西普组应答者和安慰剂组分别有23.6%（25/106）和11.5%（12/104）的患者在SF-36生理功能方面取得了临床意义的改善（OR：2.37，95%CI：1.12-5.01，P=0.025）。在SF-36身体健康总评分方面，罗特西普组应答者和安慰剂组的临床意义改善比例分别为27.4%（29/106）和14.4%（15/104）（OR：2.23，95%CI：1.12-4.47，P=0.023）。当将RBCT负担减少50%以上作为有临床应答的标准时，罗特西普组应答者和安慰剂组在SF-36生理功能方面的临床意义改善比例分别为27.1%（13/148）和11.5%（12/104）（OR：2.85，95%CI：1.19-6.84，P=0.019）。此外，在RBCT负担减少≥50%的情况下，罗特西普组应答者在SF-36身体健康总评分方面取得临床意义改善的比例较安慰剂组更高，但差异未达到统计学显著性（OR：1.98，95%CI：0.84-4.64，P=0.117）。

当将“任意8周脱离输血”视为有临床应答的标准时，罗特西普组应答者在HRQoL方面获得了显著改善，特别是在SF-36生理功能（OR：5.93，95%CI：2.00-17.55，P=0.002）和身体健康总评分（OR：3.68，95%CI：1.27-10.70，P=0.026）方面，与安慰剂组相比，差异十分显著。总体而言，罗特西普治疗不仅能有效减轻患者的输血负担，同时在改善HRQoL方面也表现出显著优势，尤其是对罗特西普有应答的患者而言，从基线开始的48周内，HRQoL的改善得到了进一步加强。

图：当将“任意8周脱离输血”作为临床应答标准时，罗特西普组应答者在SF-36生理功能和身体健康总评分方面与安慰剂组相比差异显著

参考文献

1. Health-related quality of life in patients with β-thalassemia: Data from the phase 3 BELIEVE trial of luspatercept. Eur J Haematol. 2023 Jul;111(1):113-124. doi: 10.1111/ejh.13975. Epub 2023 Apr 24.

2007-CN-2500037

责任编辑：肿瘤资讯-李
排版编辑：肿瘤资讯-niko