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【2025 EBMT亮点前瞻】极高危细胞遗传学MDS亚组异基因造血干细胞移植后预后改善分析

03月27日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2025年3月30日~4月2日，2025年第51届欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会将于意大利佛罗伦萨正式举行。EBMT年会是血液病治疗领域最具影响力的国际会议之一，会议涵盖与造血干细胞移植和细胞治疗研究相关的关键议题，预计由自世界各地的五千余名科学家、医生、护士、药剂师、生物学家等专业人士参会。3月17日，大会官网已公布了摘要入选结果。其中，比利时布鲁塞尔圣吕克大学医院阿尔贝二世研究院的Xavier Poiré教授等人报告了一项关于极高危细胞遗传学骨髓增生异常综合征（MDS）亚组异基因造血干细胞移植后预后改善的研究（摘要号：OS5-02）。【肿瘤资讯】特将该摘要主要内容整理如下，以供大家学习。

标题：SUBGROUP OF MDS WITH VERY POOR-RISK CYTOGENETICS HARBORING A MORE FAVORABLE OUTCOME AFTER ALLOGENEIC STEM CELL TRANSPLANTATION: A STUDY FROM THE CMWP OF THE EBMT

中文标题：根据EBMT慢性恶性肿瘤工作组研究——极高危细胞遗传学MDS亚组异基因造血干细胞移植后预后改善分析

研究背景

MDS是一组异质性疾病，在没有接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的情况下患者通常无法获得治愈。根据修订的国际预后评分系统（IPSS-R），具有非常差风险细胞遗传学特征的MDS患者（定义为存在三种或更多细胞遗传学异常）在allo-HSCT后的预后显著更差。然而，这一群体内部具有高度异质性，因此本研究回顾性地评估了具有非常差风险细胞遗传学特征的MDS患者allo-HSCT后的预后，并评估了个别不良细胞遗传学特征（包括7q、5q、17p、3q26异常，单体核型（MK）以及细胞遗传学异常的总数）的影响。

研究方法

研究从EBMT登记册中确定了2000年~2020年间接受allo-HSCT的成人MDS患者，这些患者来自匹配相关供者或无关供者，并且具有完整的细胞遗传学报告。从这个队列中，研究者筛选出具有非常差风险细胞遗传学特征的患者，并根据特定不良细胞遗传学特征（包括abn7q、abn5q、abn17p、MK和abn3q26）进行分层。

研究结果

研究共确定了580例患者，中位年龄为60岁，中位随访时间为52个月。入组患者从诊断到allo-HSCT的中位间隔为6个月。65%的患者使用了减强度预处理方案，39%的患者选择了匹配相关供者。

研究中的不良细胞遗传学特征的频率如下：MK（n=448，78%），abn5q（n=444，77%），abn7q（n=349，61%），abn17p（n=194，34%）和abn3q26（n=81，14%）。患者的5年总体生存率（OS）和无进展生存率（PFS）分别为21%和19%。其中，abn5q和abn17p均显著与MDS患者较差的OS和PFS相关。

根据细胞遗传学特征对患者进行分层，研究确定了两个不同的亚组：一组具有非常不利的预后特征，定义为存在abn5q、abn17p或abn3q26；另一组具有相对更有利的预后特征。不利亚组的5年OS率为18%，有利亚组为46%（p<0.001）。不利亚组的5年PFS率为16%，有利亚组为43%（p<0.001）。多变量分析证实了这种分层对OS（HR=0.55，p<0.001）和PFS（HR=0.58，p<0.001）的影响。此外，存在6个或更多细胞遗传学异常与较差的OS、PFS和复发率（RI）相关，这一结果在多变量分析中得到证实（HR=1.52，p<0.001）。

结论

在极高危细胞遗传学特征（IPSS-R）的MDS患者中，研究确定了一个在allo-HSCT后预后更佳的亚组，特别是那些不携带abn5q、abn17p或abn3q26，或细胞遗传学异常数量少于6个的患者。

参考文献

OS21-07 SUBGROUP OF MDS WITH VERY POOR-RISK CYTOGENETICS HARBORING A MORE FAVORABLE OUTCOME AFTER ALLOGENEIC STEM CELL TRANSPLANTATION: A STUDY FROM THE CMWP OF THE EBMT

责任编辑：Cherry
排版编辑：Cherry

03月29日

桂兰兰

南通市海门区人民医院 | 肿瘤内科

学习

03月29日

贾原菊

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03月29日

贾原菊

宜城市人民医院 | 肿瘤内科

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