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【2022 CSCO】中国疾控中心主任沈洪兵院士：大数据时代的临床医学研究

2022年11月07日

整理：研值圈

来源：研值圈

在大数据背景下，云计算、分布式存储、自然语言处理等大数据应用技术日趋成熟。以电子病历数据为主的医疗大数据规范应用，结合数据挖掘、智能化分析方法，为临床医学研究有效建立了基于真实世界数据和数据挖掘技术的科研思路和科研方法；以数据为重点赋能临床和管理决策，医疗大数据在临床医学研究中的应用场景不断丰富。

第25届全国临床肿瘤学大会暨2022年CSCO学术年会于11月5~12日以线下与线上相结合的形式举行。在大会首日的全体大会中，中国疾病控制中心沈洪兵院士带来了“大数据时代的临床医学研究”的主题报告。【研值圈】现特此整理相关精粹，以飨读者。

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临床医学研究是以疾病的诊断、治疗、预后和病因为主要研究内容，以患者为主要研究对象，以医疗服务机构为主要研究基地，由多学科人员共同参与组织实施的科学研究活动。

临床医学研究已进入大数据时代

随着互联网、移动智能、可穿戴设备等新技术的快速发展，健康医疗信息化得到广泛应用，在医疗服务、健康保健和卫生管理过程中产生了海量数据。此外，生命组学技术和生物信息大数据为临床精准防诊治带来机遇。如以新一代测序技术和质谱技术为代表的高通量组学技术的突破，推动了基因组、表观遗传组、转录组、蛋白质组、代谢组、微生物组等组学数据的指数级增长，逐步应用于精准预防、精准诊断和精准治疗（生物信息学、数理统计学分析技术）。

同时，基于临床医疗大数据的人工智能技术发展迅速。以机器学习和深度学习为代表的人工智能技术在大数据分析中的应用正呈现爆发式增长。人工智能技术在疾病监测、流行病学调查、病因学研究和临床辅助诊断及预后预测方面具有广阔的应用前景。

多时点、多维度临床医疗大数据将成为可能。例如，将多时点电子病历信息（EMR）、各类组学信息、其他常规数据（如出生登记、死亡登记等）相连接，建立动态的多维度的临床医疗大数据，实现全生命周期的健康医疗大数据管理（如UK Biobank、美国“精准医疗”计划）。

临床医学研究存在问题及应对策略

临床医学研究目前存在的问题：

缺乏明确的临床科学问题；
缺乏具有前瞻性的科学的设计和准确的实施（病例对照？专病队列？实效性随机对照试验？）；
缺乏临床研究的支撑系统，如信息系统HIS、生物样本系统、实验平台系统等，交叉学科科研人员缺乏（前后期整合不够）；
缺乏结构化的数据展示，临床研究的数据采集与医院临床信息系统割裂，临床数据分散在多个应用系统中（如检验、影响、病理），对临床信息的质量控制不够严格，效率低，错误率高；
缺乏患者随访跟踪支持系统，随访不规范、不专业、失访率高；
缺乏与其他发病、死亡报告系统及医保系统的链接；
......

大数据时代临床医学研究面临的挑战：

缺乏医疗和健康大数据来源、收集和管理的共享机制。如何将跨机构、跨领域、跨平台、跨系统的数据库打通共享，是当前大数据使用面临的最大壁垒；
医疗和健康大数据存在选择偏倚、信息偏倚、混杂偏倚，影响分析结果的真实性；
医疗大数据的软硬件平台、大数据存储、传输、高性能计算和云计算等技术以及大数据和生物信息学分析技术尚不成熟，制约着健康医疗大数据的研究和应用；
医疗大数据存在个人信息权、隐私权可能受侵害的风险和数据安全的隐患。如何对健康医疗大数据进行法律和伦理上的规制？
......

大数据时代对面临医学研究的影响：

大数据时代临床的特征和趋势：大样本、多中心、多维度、多时点（如精准医疗，专病队列，动态队列）；
注重临床研究的设计，特别是在注重临床数据数量的同时，更要注重数据质量和标准；
实现以患者为索引的多个维度临床研究数据的收集和整合（宏观和微观、临床信息和生物样本，不同亚型不同的结局等），需要医院信息系统的支撑（智慧医疗）；
助力真实世界研究，大数据可以提供可利用的多源数据和强大的统计分析，保证了数据的多元性、重要性和时效性。

应对策略：

临床医学研究的方法学——临床流行病学

临床流行病学是临床医生在临床研究和医疗实践中，从患者个体的临床诊治入手，将流行病学和统计学的原理和方法应用到临床观察，探讨疾病的病因、诊断、治疗和预后等现象，是多学科交叉结合的临床科研方法学。

核心内容：临床科研设计、测量和评价（DME）

以临床医学为基础，根据临床科学问题如病因、诊断、治疗、预后、生存质量、临床决策等，确立研究课题；
进行科学的设计、选择合适的研究对象、确立最佳的试验与对照性干预措施、选定科学测量的终点指标及其合理的统计分析评价方法等，包括高质量的临床信息系统和生物样本库的建立等；
严格质量控制，制定防止偏倚因素烦扰的方法，以确保研究的真实性和可靠性。

注重临床科研资源积累

正确合理地整合利用临床资源，对于提高临床科研水平和科研效率具有战略性意义。例如，建立临床专病队列、开展专题研究（如研究者发起的临床试验和临床真实世界研究）。

专病队列的独特优势：

高质量的基线数据资料（临床信息+生物样本、多维度检验检测诊断数据），包括疾病亚型数据，回答临床防诊治相关的科学问题；
大样本、多中心、多维度、代表性好、结果外推性好；
长期随访，多种临床表型和结局（整合数据，做成精细队列）；
属于自然诊疗过程，伦理问题较小（类似于真实世界研究）。

研究者发起的临床试验优势（或实效性临床试验，pRCT）：

在真实或接近真实医疗环境下，采用随机、对照的设计比较临床实践中不同干预措施的治疗结果的研究。可以针对已上市的药物或疗法（或配伍），或针对不同的适应证；
随机分组、多中心合作，对照组一般不会是安慰剂；研究对象的纳排标准相对宽松，因此代表性和结果外推性较好；
属于自然诊疗过程，可收集临床信息、生物样本、多维度测量数据，伦理问题较小。

临床真实世界研究：

基于健康医疗大数据，开展真实世界研究：基于临床科学问题，采用IT和AI技术可以进行RWD采集处理、多源数据（包括基因、影像、病理数据等）分析，助力真实世界研究；
创新RWS伦理审查与审批：RWS一定程度上突破“临床研究”与“治疗实践”的传统二分，相关伦理考虑需要适应大数据时代从“个体”走向“群体”，应加强数据来源、知情同意以及RWS综合伦理治理等研究；
推进真实世界研究的透明化：加快推进RWS相关缓解透明化对研究结果的真实性和可靠性至关重要，如RWS方案预注册、统计分析计划发布、数据清洗方案制定、结果报告规范和数据共享等。

大数据时代如何提高临床医学研究水平

建立医疗大数据和多维度数据开放共享机制，实现数据“可用不可见”；
注重临床流行病学和循证医学研究（设计、测量、评价DME）；
以专病队列为目标，注重积累临床信息资源和生物样本（以病人为索引的多维度的整合数据资料，专科临床数据）；
注重真实世界研究，以临床问题和转化应用为导向，与临床诊断、治疗及预后和病因等问题紧密结合；
注重交叉学科平台支撑，充分利用基础研究的最新成果和现代生物技术（基因组、蛋白组、代谢组......）;
注重队伍建设，团队合作（临床医学、基础医学、临床流行病学、生物统计学，基础-临床-预防的整合......）。

参考文献

注：本文根据第25届全国临床肿瘤学大会暨2022年CSCO学术年会中国疾控中心主任沈洪兵院士的《大数据时代的临床医学研究》讲座进行整理，内容未经沈洪兵院士审核。

责任编辑：Mathilda
排版编辑：Mathilda

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