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速递 | 诺华推出新一代CAR-T疗法平台，约24小时完成疗法生产

2021年12月15日

来源：药明康德

日前，在第63届美国血液学会年会（ASH）上，诺华（Novartis）宣布推出用于开发下一代CAR-T细胞疗法的T-Charge技术平台。并且，诺华公布了基于该平台开发的两款CAR-T疗法的1期临床试验早期结果，分别是靶向CD19的YTB323，和靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的PHE885。初始疗效数据显示，在第3个月时，接受较高剂量YTB3231治疗的15例弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者完全缓解率（CRR）达73%（95% CI：44.9，92.2）。此外，接受2种高剂量PHE885治疗的11例多发性骨髓瘤患者，最佳总缓解率（OR）达到100%。

诺华开发的T-Charge技术平台旨在减少CAR-T细胞在体外扩增的时间。由于该平台能够保存T细胞的干细胞特征（自我更新和成熟的能力），当CAR-T细胞输注到患者体内后，可以在患者体内大幅度增殖，并减少T细胞耗竭。与已有CAR-T疗法相比，使用T-Charge平台生产的细胞输注到患者体内的剂量可以减少10~50倍。T-Charge平台有望带来更好与更持久的治疗反应，改善疗效长期结果并降低严重不良事件的风险。T-Charge系统的一个特点是大幅度缩短了CAR-T疗法的生产过程，诺华生物医学研究所总裁Jay Bradner博士表示，只需大约24小时就可以完成疗法的生产。

▲T-Charge技术平台简介（图片来源：诺华官网）

PHE885是一款基于T-Charge平台开发的靶向BCMA的在研CAR-T细胞疗法。其正在进行的剂量递增1期临床试验在复发性/难治性多发性骨髓瘤患者中评估了三种固定剂量，分别为2.5×10^6（n=4）、5×10^6（n=10）和14.3×10^6（n=1）个CAR-T细胞。尽管随访期较短，但PHE885显示出令人鼓舞的初始临床活性，接受5×10^6或14.3×10^6个CAR-T细胞剂量的患者的最佳总缓解率达到了100%，且缓解率随时间推移而升高。在中位随访时间达3.5个月时，15例患者中的8例在数据截止时显示持续缓解。安全性上，所有神经毒性事件（n=4）均为非严重的1-2级。

而同样利用T-Charge平台开发的靶向CD19的在研CAR-T细胞疗法YTB323，其正在进行的1期试验在弥漫性大B细胞淋巴瘤患者中评估了两个剂量水平，给药剂量分别为2.5×10^6（n=4）和12.5×10^6（n=16）个CAR-T细胞。接受较高剂量YTB323治疗后随访至少3个月的15例患者的完全缓解率为73%（95% CI：44.9，92.2），包括2例在接受治疗前处于完全缓解的患者。没有出现新的安全性信号。

“基于T-Charge，我们的目标是开发新型CAR-T细胞疗法，让患者更有可能获得持久应答，具有治愈的终极潜力。”Jay Bradner博士表示。

参考资料：

[1] Novartis announces T-Charge™, next-generation CAR-T platform with first-in-human data at ASH 2021. Retrieved December 14, 2021, from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-t-chargetm-next-generation-car-t-platform-first-human-data-ash-2021?utm_campaign=2021-media-release&utm_medium=social&utm_source=twitter&utm_content=image-square-card-group-none-news

[2] #ASH21: The Jay Bradner interview: 'We're working up a goodly number of deals'. Retrieved December 14, 2021, from https://endpts.com/ash21-the-jay-bradner-interview-were-working-up-a-goodly-number-of-deals/

[3] ASH: Novartis rolls out early data for a pair of 'second-gen' CAR-Ts with more productive cells delivered faste. Retrieved December 13, 2021, from https://endpts.com/ash-novartis-rolls-out-early-data-for-a-pair-of-second-gen-car-ts-with-more-productive-cells-delivered-faster/

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