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【2021EHA抢先看】艾曲波帕改善LR-MDS和CMML相关血小板减少

2021年05月17日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2021年6月09日～6月17日，第26届欧洲血液病协会（EHA）年会受新冠疫情的影响将以虚拟会议的模式召开。作为最重要的血液学会议之一，本次EHA年会共有1700余项研究的最新结果公布。Thibault Comont教授参与的一项真实世界研究显示，艾曲波帕治疗能改善LR-MDS和CMML相关的血小板减少，且治疗作用持久，患者耐受性良好，既往血栓病史是治疗过程中血栓事件的主要危险因素。【肿瘤资讯】现将摘要内容汇编如下，以供学习参考。

26届欧洲血液协会年会21.jpg ELTROMBOPAG FOR MYELODYSPLASTIC SYNDROMES OR CHRONIC MYELOMONOCYTIC LEUKEMIA WITH NO EXCESS BLASTS AND THROMBOCYTOPENIA: A FRENCH MULTICENTER RETROSPECTIVE REAL-LIFE STUDY

摘要号：S156

研究背景

通常贫血是低风险骨髓增生异常综合征（LR-MDS）的主要表现，但10%～15%患者以血小板减少为主要表现，而改善血小板减少的治疗选择极为有限。最近，二种血小板生成素受体激动剂罗米司亭和艾曲波帕（ELT）已在临床研究中评估，对有选择的LR-MDS患者产生30%-50%的血小板治疗反应。目前仅有二项研究采用ELT单药治疗LR-MDS，一项研究采用ELT单药治疗CMML。这项研究的主要目的是在评估真实世界中，与MDS和CMML相关的血小板减少（无原始细胞增多[EB]）采用ELT治疗的有效性和安全性。

研究方法

收集在“Groupe Francophone des Myélodysplasies”（GFM）注册的患者数据，时间为2011年1月-2019年1月，患者为接受过ELT治疗的MDS和CMML。具体纳入标准包括

（1）MDS或白细胞<13G/L的CMML（根据WHO 2016分类）；

（2）骨髓原始细胞少于5%；

（3）在临床研究之外进行的ELT治疗；

（4）ELT开始治疗时血小板计数≤50×10⁹/L。主要终点为血小板反应（HI-P），根据国际工作组（IWG 2006）反应标准。这项研究还报告了其他血液学反应、安全性和耐受性、出血和血栓事件。根据法国数据保护局（MR004， Commission Nationale de l’Informatique et des Libertés, CNIL）的要求，该研究已获得机构审查委员会的批准。

研究结果

38例（76%）MDS患者和9例（82%）CMML患者产生了血小板反应。MDS或CMML患者的中位反应持续时间（IQR）分别为13（4～24）个月和6（4～11）个月。ELT停用6-23个月，3例MDS和3例CMML患者仍有治疗反应。尽管34%MDS和46%CMML患者接受了抗凝治疗，但只有10%患者发生≥3级出血事件（有治疗反应者6%，无治疗反应者21%）。6例（12%）MDS患者发生血栓事件，除1例患者之外，其余患者均有动脉或静脉血栓病史。4（7%）患者进展为AML。

结论

这项研究首次报道了真实生活中ELT治疗血小板减少的LR-MDS和CMML的数据。结果证实，ELT有改善血小板计数的作用，有助于减少血小板输注负担和严重出血，即使停药后治疗作用仍持续存在。没有原始细胞增多的患者对ELT治疗耐受性良好，既往血栓病史是治疗过程中血栓事件的主要危险因素。

参考文献

https://library.ehaweb.org/eha/2021/eha2021-virtual-congress/324564/thibault.comont.eltrombopag.for.myelodysplastic.syndromes.or.chronic.html?f=menu%3D6%2Abrowseby%3D8%2Asortby%3D2%2Amedia%3D3%2Ace_id%3D2035%2Alabel%3D21988%2Aot_id%3D25570%2Amarker%3D1285%2Afeatured%3D17286

责任编辑：Amiee
排版编辑：亚楠