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【大咖“亿”起说】吴德沛教授：首个获批华氏巨球蛋白血症药物伊布替尼，进医保造福更多患者

2021年02月10日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

华氏巨球蛋白血症（WM）是一种少见的、难以治愈的惰性淋巴瘤，其治疗演进历程可以分为三个时代，包括以细胞毒药物为代表的传统化疗时代、以利妥昔单抗为主的新药治疗时代以及BTK抑制剂为代表的靶向药物治疗时代。而伊布替尼作为全球首个上市的BTK抑制剂，目前获得了WM初治和复发两大适应证批准，并且也是近期更新的国家医保目录中唯一获批WM这一适应证的药物。【肿瘤资讯】特邀苏州大学附属第一医院吴德沛教授结合疗效及安全性数据为大家深入剖析伊布替尼在WM中的应用，详情如下。

吴德沛

主任医师、教授、博士生导师

苏州大学附属第一医院血液科主任
国家血液系统疾病临床医学研究中心常务副主任
江苏省血液研究所副所长

苏州大学造血干细胞移植研究所所长

第十三届全国政协委员

中华医学会血液学分会主任委员

中国医师协会血液科医师分会副会长

中国造血干细胞捐献者资料库专家委员会副主任委员

中华医学会内科学分会常务委员

《中华血液学杂志》杂志总编辑

《Journal of Hematology & Oncology》副主编

全球首个BTK抑制剂伊布替尼开创WM治疗新格局，医保覆盖惠及更多患者

吴德沛教授：WM是一种少见的以血清单克隆IgM为主要特征的惰性淋巴瘤，目前治疗以免疫化疗为主，但通常难以治愈，一线治疗后复发率仍然较高。WM患者常伴有IgM相关的神经系统症状，这部分患者应避免使用有潜在神经毒性的药物；还有部分患者出现高黏滞血症、冷球蛋白血症，急需快速降低IgM的治疗方案。

大家熟知的第一个BTK抑制剂伊布替尼的出现开创了WM全新治疗格局。研究显示，伊布替尼治疗初治WM患者，5年ORR为90.5%，并且对利妥昔耐药的患者也非常有效。安全性方面，5年随访期间，仅2例患者发生神经病变进展，5年 3-4级中性粒细胞减少仅 15.9%，5年因不良反应（AEs）停药率为8%。目前伊布替尼的WM适应证也进入医保目录，极大地降低了患者的支付门槛，使得更多WM患者获益。

伊布替尼覆盖初治和复发WM两大适应证，疗效和安全性均优

吴德沛教授：伊布替尼在中国获批上市已逾3年，获批的适应证有慢性淋巴细胞白血病（CLL）、套细胞淋巴瘤（MCL）以及WM，其中WM包含初治及复发两个适应证，为这些患者带来了很好的治疗选择。并且，伊布替尼拥有随时间长达5年的临床研究，在WM治疗中的疗效和安全性久经验证。

在PIVOTAL研究中，共纳入63例经治的WM 患者，给予伊布替尼单药治疗，中位随访59个月，ORR[≥微小反应（MR）]高达90.5%，主要缓解率高达79.4%。在INNOVATE研究中，共纳入31例利妥昔单抗耐药的WM患者，给予伊布替尼单药治疗，中位随访18.1个月， ORR高达90%，主要缓解率高达71%。

同时，梅奥诊所开展了伊布替尼单药治疗WM的真实世界研究，共纳入80例WM患者，其中初治13例，经治67例。中位随访21个月，结果显示ORR达91%，其中初治组高达100%，经治组89%，18个月无进展生存（PFS）为82%，其中初治组高达100%。以上数据充分说明伊布替尼作为随访时间最长的BTK抑制剂，其治疗WM的疗效和安全性在临床和真实世界均得到了验证。

伊布替尼联合利妥昔单抗的IR方案有望提高伴高危基因型的WM患者的疗效

吴德沛教授：在2020年CSCO淋巴瘤指南中，伊布替尼是WM一线治疗中唯一获得1级专家推荐的BTK抑制剂，并且在近期更新的国家医保目录中，伊布替尼是唯一获批WM这一适应证的药物。长达5年的随访数据证实，伊布替尼单药应用于WM患者具有非常好的PFS和总生存（OS）数据，疗效卓越，同时安全性高，并且口服方便。伊布替尼能够为患者提供起效更快，安全性更高的治疗选择。

另外，研究数据表明，伊布替尼联合利妥昔单抗的IR方案可能对伴有高危基因型的患者能起到更好的疗效。我认为，随着研究的不断发展，WM的治疗前景会越来越好。

责任编辑：肿瘤资讯-Amiee
排版编辑：肿瘤资讯-Shelley