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【年度巨制】2020年AML年终盘点——靶向药物涌现不断，合理组合或显神威

2021年01月26日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

近年来，急性髓系白血病（AML）领域新药不断涌现，包括BCL-2抑制剂、FLT3抑制剂、IDH抑制剂、CD33单抗等显著提高了AML患者的预后，挑战了异基因造血干细胞移植在AML中的地位。同时，维持治疗在AML治疗中地位日益提升，使得AML的治疗模式不断演变。新冠疫情的到来为2020年蒙上了灰暗的色调，转眼间新的一年已经到来。回顾2020年，AML治疗领域出现了哪些重磅研究？新药层出不穷，如何组合进一步提高AML患者预后？请跟随小编往下看，本文将特邀中国医学科学院血液病医院魏辉教授盘点2020年度AML领域重磅研究进展。

魏辉

主任医师，博士生导师

中国医学科学院血液学研究所血液病医院白血病诊疗中心主任医师
中华医学会血液学分会委员
白血病淋巴瘤学组副组长
2000年毕业于中国医科大学，获得硕士学位
2006年毕业于中国协和医科大学，获得博士学位
2010年至2013年在美国国立卫生研究院从事博士后工作
主要从事白血病的基础和临床研究

盘点视频

盘点内容精要

化疗

中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）设计的临床研究将AML传统化疗方案中阿糖胞苷剂量增强至中剂量，结果显示中剂量阿糖胞苷HAD方案较标准剂量可显著提高年轻AML患者诱导缓解率，可显著延长无复发生存（RFS）和总生存（OS），同时安全性良好。巩固治疗方案中中剂量阿糖胞苷联合蒽环类药物与大剂量阿糖胞苷组RFS和OS无显著差异。

亚组分析显示中危及高危组患者完全缓解（CR）率明显提升，中危组患者RFS和OS获益明显。分子生物学亚组分析显示NPM1突变AML患者生存无明显差异，AML1-ETO阳性AML（含伴CEBPA双突变AML），尤其是伴CEBPA双突变的AML患者，可以从中剂量IHAD诱导方案中明显获益，RFS和OS明显延长。

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靶向药物

分子靶向药物，包括FLT3抑制剂米哚妥林、Gilteritinib、IDH1抑制剂IvoSidenib、IDH2抑制剂Enasidenib、BCL2抑制剂维奈克拉、CD33单抗GO单抗等显著提高了AML的疗效。

BCL-2抑制剂维奈克拉

维奈克拉联合阿扎胞苷较安慰联合阿扎胞苷将新诊断不适合高强度化疗AML患者的CR+CRi率从28.3%大幅提升至66.4%，中位OS从9.6个月提升至14.7个月。

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维奈克拉联合化疗（“2+5”方案）用于新诊断能耐受化疗老年AML，总反应率（ORR）72%，原发AML患者ORR 97%，继发AML患者ORR 43%。中位OS 11.2个月，原发AML患者中位OS 31.3个月，继发AML患者中位OS 6.1个月。

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维奈克拉联合克拉屈滨、小剂量阿糖胞苷诱导方案用于新诊断老年AML患者同样取得了不俗疗效，CR+CRi率93%，微小残留病灶（MRD）阴性率84%。

维奈克拉联合FLAG、蒽环类药物方案用于新诊断和复发/难治性（R/R）AML同样取得了一定疗效，总ORR 82%，CR（含CRh、CRi）率76%，新诊断AML患者ORR 97%，CR率90%。

FLT3抑制剂

Crenolanib联合化疗（3+7方案）用于伴FLT3突变的年轻AML患者一疗程后CR率78%，诱导治疗后CR率85%。中位随访45个月，45个月OS达74%，达CR后行移植患者与未行移植患者OS无明显差异。Gilteritinib联合化疗（3+7方案）用于伴FLT3突变AML患者同样取得了不错的疗效。

IDH抑制剂

阿扎胞苷分别联合IDH1抑制剂、IDH2抑制剂治疗伴IDH1、IDH2突变的新诊断AML均取得了不错的疗效，ORR达80%以上。

XPO1抑制剂Selinexor

Selinexor联合化疗治疗老年AML取得了不错的的疗效，明显提升了缓解率及总生存。

新药联合

维奈克拉联合Gilteritinib治疗R/R AML取得了不错的疗效，CR率（含CRh、CRi）率50%。

维持治疗

口服剂型阿扎胞苷用于老年AML缓解后维持治疗，显著延长老年AML患者生存，并被写入2021年第2版NCCN AML指南。

图片 1.png 新的药物、新的组合、新的模式将显著改变AML患者的治疗格局和预后。

责任编辑：Amiee
排版编辑：Amiee

注意：PPT截图版权归作者魏辉教授所有。