首页 > 文章详情

重磅！FDA加速批准礼来公司RET抑制剂selpercatinib（LOXO-292）上市

2020年05月09日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

当地时间2020年5月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准礼来（Lilly）公司旗下Loxo Oncology公司开发的RET抑制剂Retevmo（selpercatinib，LOXO-292）上市，用于治疗RET基因改变（突变或融合）的非小细胞肺癌（NSCLC）、甲状腺髓样癌（MTC）和其他类型的甲状腺癌）的患者。Retevmo是第一种被专门批准用于治疗携带RET基因改变癌症患者的精准疗法。

本次Retevmo获批的具体适应证包括：

RET基因融合阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者；
≥12岁的需要接受系统性治疗的RET基因突变晚期或转移性甲状腺髓样癌成人和儿童患者；
≥12岁的需要接受系统性治疗的放射性碘难治性（如果放射性碘是适当的）RET基因融合阳性的晚期或转移性甲状腺髓样癌成人和儿童患者。

1588995495(1).png RET基因变异包括基因融合和激活性点突变，它们可以导致RET信号通路过度激活，细胞生长不受控制。RET基因融合出现在2%的非小细胞肺癌，10～20%的甲状腺癌和少数其它癌症类型中。而激活性RET点突变出现在60%的髓样甲状腺癌患者中。携带RET基因变异的癌症主要依靠这一蛋白激酶的异常激活促进它们的增殖和生长，因此这些癌症对RET抑制剂非常敏感。

Retevmo是一种RET激酶抑制剂，它可以阻断RET的活性，帮助阻止癌细胞生长。开始治疗前，患者必须使用实验室检测确定RET基因出现变异。Retevmo不但可以抑制天然RET信号通路，也可以抑制可能出现的获得性抗性。它已经获得FDA授予的突破性疗法认定和孤儿药资格，其新药申请也获得了优先审评资格。

FDA批准Retevmo上市是基于Ⅰ/Ⅱ期LIBRETTO-001研究结果。在105例既往接受过铂类药物化疗的RET融合阳性NSCLC成人患者中，整体的客观缓解率（ORR）为64%。在获得缓解的患者中，81%的患者缓解持续时间（DOR）至少为6个月。该研究还对39例初治的RET融合阳性NSCLC患者进行了疗效评价，ORR为84%，对于58%获得缓解的患者的DOR至少为6个月。

在≥12岁的携带RET突变的MTC成人和儿童患者中，55例经治患者的ORR为69%，76%获得缓解的患者，其DOR至少为6个月。在88例初治患者中，ORR为73%，61%获得缓解的患者DOR至少为6个月。

在治疗≥12岁的RET融合阳性甲状腺癌成人和儿童患者时，19例接受过放射性碘治疗和至少一种其它疗法治疗的患者的ORR为79%，87%获得缓解的患者DOR至少为6个月。8例只接受过放射性碘治疗的患者的ORR为100%，75%获得缓解的患者DOR至少6个月。

Retevmo最常见的副作用是天冬氨酸转氨酶（AST）和丙氨酸转氨酶（ALT）升高，血糖升高，白细胞计数减少，血液中白蛋白降低，血钙减少，口干，腹泻，肌酐增加，碱性磷酸酶增加，高血压，疲劳，身体或四肢肿胀，血小板计数低，胆固醇增加，皮疹，便秘和血钠减少。

参考资料

FDA Approves First Therapy for Patients with Lung and Thyroid Cancers with a Certain Genetic Mutation or Fusion. Retrieved 2020-05-08,from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-therapy-patients-lung-and-thyroid-cancers-certain-genetic-mutation-or-fusion.

责任编辑：Zack
排版编辑：Zack

领新版指南，先人一步>>

查看详情