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“GIST 新时空”专栏 | 汪明教授:胃肠道间质瘤精准治疗的进展与探索

2020年03月26日
整理:肿瘤资讯
来源:肿瘤资讯

胃肠道间质瘤(GIST)是成人最常见的胃肠道软组织肉瘤,约80%的GIST由c-KIT突变驱动,5%~10%由PDGFRα突变驱动,二者在GIST的发生发展与治疗中至关重要。目前获批治疗GIST的药物包括一线伊马替尼、二线舒尼替尼和三线瑞戈非尼,大大改善了GIST患者的生存与预后,但仍不能满足临床需求。目前开展的关键临床研究,两种新药avapritinib和ripretinib(瑞普替尼)分别在其Ⅰ期和Ⅲ期临床研究中表现出了显著的活性。 

               
汪明
医学博士

上海交通大学医学院附属仁济医院胃肠外科副主任医师
中国临床肿瘤学会(CSCO)胃肠间质瘤专家委员会委员
中国医师协会外科医师分会第一届胃肠道间质瘤诊疗专业委员会委员兼秘书
中国抗癌协会第一届胃肠间质瘤专业委员会委员
中国医师协会外科医师分会第一届胃肠道间质瘤诊疗专业委员会青年委员会副主任委员
上海市胃肠间质瘤诊疗协作组秘书
德国海德堡大学曼海姆医院肿瘤外科访问学者
中华慈善总会GIPAP援助项目注册医师

汪明教授解读

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专家点评

本文是一篇综述,虽然发表在一本影响因子较低的冷门杂志,但是作者之一是GIST领域的著名专家Trent JC,而且本文相当全面地综述了目前GIST领域基于基因型展开精准治疗的现状,值得一读。本文的精华在于作者整理了一个表,列出了大多数基因突变位敏感的靶向药物,当然,表中所列的靶向药物只是作者基于已有的临床研究数据归纳出的敏感性,其中部分证据是相当有限的,除了伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼以外,其他药物并没有治疗GIST的适应证。当然,相信不久的将来Avapritinib和Ripretinib应该就能够登堂入室了。除了这两个新药,本文中提到的另一个药物卡博替尼也值得关注,这是一个靶向c-KIT/MET/AXL/VEGFR的多靶点药物,目前被批准用于治疗晚期肾细胞癌、甲状腺髓样癌和肝细胞癌,在去年的ASCO上公布了一项名为CABOGIST的2期临床研究数据,显示卡博替尼治疗伊马替尼和舒尼替尼失败的GIST取得了80%的疾病控制率,达到研究终点而终止。如此看来,卡博替尼未来也很有可能会加入到晚期GIST多线药物布局中去,值得一提的是,卡博替尼对于神经纤维瘤病-1型相关GIST也有可能有效。

除了上述突变位点,作者在文中也提到GIST中存在的基因融合(FGFR和NTRK)和免疫治疗,并展望了液体活检技术在GIST中的应用。所以总体来说,这是一篇充满正能量的综述,相信在未来有那么多可能可用的靶向药物,GIST患者的预后会越来越好!

参考文献

Florou V, Trent JC,Wilky BA. Precision Medicine in Gastrointestinal Stromal Tumors. Discov Med. 2019; 28(155):267-276.

以上信息涉及尚未在中国获批的产品/适应症。此信息仅作信息分享用途,不应被理解为这些产品/适应症在中国获批或注册                                                         

 ZMCN20200311007

Expire Date 2021/03/11 

 责任编辑:Jelly     
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