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【2019ASH大咖谈】魏辉教授：AML治疗格局发生重大革新，靶向药物疗效可期

2019年12月12日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

急性髓系白血病（AML）是成人最常见的白血病，尽管化疗和支持疗法不断改善，AML的缓解率不断提高，但仍有患者会出现疾病复发，新型药物的出现使AML的治疗格局发生了重大改变。第61届美国血液学会（ASH）年会于2019年12月7日在美国奥兰多隆重拉开帷幕。会议现场，【肿瘤资讯】特邀中国医学科学院血液病医院魏辉教授，围绕本次ASH大会上公布的关于AML的最新研究进展进行采访，详情如下。

魏辉

主任医师，博士生导师

中国医学科学院血液学研究所血液病医院白血病诊疗中心，主任医师，博士生导师
中华医学会血液学分会青年委员副主委，《中华血液学杂志》通讯编委
2000年毕业于中国医科大学，获得硕士学位
2006年毕业于中国协和医科大学，获得博士学位
2010年至2013年在美国国立卫生研究院从事博士后工作
主要从事白血病的基础和临床研究

AML治疗格局发生重大革新

魏辉教授：我将对今年ASH大会上公布的关于AML的最新研究进展做简单介绍，主要从以下三个方面的内容进行分享。第一个方面是AML整体治疗模式的革新。既往AML的巩固治疗依据遗传学进行分层，目前出现了多种治疗AML的新型靶向药物，最新的美国国立综合癌症网络（NCCN）指南推荐AML患者根据遗传学分层进行诱导及巩固治疗的药物选择。今年ASH大会上有一项美国的Beat AML临床试验结果显示，根据遗传学靶点，诱导治疗开始即选择相应靶向药物治疗AML可改善患者的长期生存。

在检测方面，既往AML诊断后即应尽快治疗，今年ASH大会上有一些研究探索了AML诊断后等待一周治疗对疗效的影响，德国的研究组报道了AML（包括成人AML）诊断后等待一周再开始接受治疗不影响疗效。此项研究结果为AML诱导治疗完成遗传学检查，选择靶向治疗药物提供了时间窗，同时这也对国内外的遗传学检测方法、人员及公司提出了新的要求和挑战。

另外一个革新是关于AML的维持治疗。既往维持治疗仅限于急性淋巴细胞白血病（ALL），AML的传统治疗不包括维持治疗。本次ASH大会上有研究报道了，口服阿扎胞苷用于老年AML患者的维持治疗可延长生存期，基于此项临床试验及既往地西他滨和阿扎胞苷的临床试验结果，未来AML可能也会应用维持治疗。另有研究显示，FLT3抑制剂用于伴FLT3突变AML患者移植后的维持治疗也有阳性结果，未来FLT3抑制剂在AML的维持治疗中也有应用前景。

已上市的新药不断向一线治疗推进，以期造福更多患者

魏辉教授：第二方面是已上市的新药，包括BCL-2抑制剂、FLT3抑制剂和IDH抑制剂。前期这些新型药物主要用于治疗复发难治性（R/R）或不能耐受强化化疗的AML患者，在今年ASH大会上，这些新型药物都在向一线治疗推进。如BCL-2抑制剂，既往用于治疗不耐受强化化疗的老年AML患者，本次ASH上多项研究将其与强化化疗联合治疗AML，目前还处于探索安全剂量阶段。IDH抑制剂和FLT3抑制剂既往用于治疗R/R AML患者，本次ASH上报道了将其与强化化疗，如去甲基化药物阿扎胞苷,一线联合治疗初治AML患者的疗效。

研发创新热度不减，两个新型靶向药物疗效可期

魏辉教授：第三方面是AML新药的研发。今年ASH上汇报了两个新药，即以往未出现过或报道较少的药物，一个是靶向TP53的抗肿瘤药APR-246，初步的Ⅰ期和Ⅱ期临床试验结果显示，APR-246联合阿扎胞苷治疗小样本AML患者的缓解率达到50%。由于伴TP53突变的AML患者预后极差，此类患者鲜有有效治疗药物，所以该研究结果十分振奋人心。另一个是免疫治疗领域的新药，既往免疫治疗多应用PD-1抑制剂，而今年ASH上报道了一个新型巨噬细胞抑制剂——抗CD47单抗Magrolimab (5F9)，其与阿扎胞苷联合治疗AML，完全缓解（CR）率为50%，总反应率（ORR）为69%，未来该药物在AML的治疗中也有广阔的前景。

责任编辑：Amiee

2019年12月13日

邢莉民

天津医科大学总医院 | 血液肿瘤科

学习

2019年12月13日

LiDeZhil

陆军军医大学第二附属医院(重庆新桥医院) | 肿瘤科

学习了