一、FDA正式批准卡博替尼作为晚期肾细胞癌的一线治疗
美国食品和药物管理局已经正式批准卡博替尼作为晚期肾细胞癌（RCC）患者的一线治疗。
FDA于2016年批准卡博替尼用于既往接受过抗血管生成治疗的晚期RCC患者，如今将其批准作为晚期RCC患者的一线治疗药物。
该批准基于CABOSUN（NCT01835158）的数据，该研究是一项在157例RCC患者中进行的随机开放2期多中心研究。
患者接受口服卡博替尼60mg每天一次（79例）或口服舒尼替尼50mg每天一次（78例）治疗，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。
卡博替尼组患者的估计中位无进展生存期为8.6个月（95% CI，6.8~14.0），舒尼替尼组为5.3个月（3.0~8.2）（HR，0.48；95% CI，0.31~0.74；P= 0.0008）。
卡博替尼组最常见的不良反应为腹泻、疲劳、恶心、食欲下降、高血压、手掌足底红肿、体重减轻、呕吐、味觉障碍或口腔炎。最常见的3~4级不良反应（发生率≥5%）为高血压、腹泻、低钠血症、低磷血症、手掌足底红肿、疲劳、ALT升高、食欲下降、口腔炎、低血压、晕厥。
此次批准推荐的卡博替尼剂量为口服60mg，每天一次。
卡博替尼也获准用于治疗甲状腺髓样癌，商品名为Cometriq。Cometriq和卡博替尼具有不同的剂型，不可互换。
二、FDA加速审批伯舒替尼用于新确诊的PH CML的治疗
2017年12月19日，美国食品和药物管理局加速审批伯舒替尼用于新确诊为慢性期（CP）费城染色体阳性（Ph）慢性粒细胞白血病（CML）患者的治疗。
该加速审批是基于一项开放标签的随机多中心试验（BFORE，NCT02130557）的数据。该试验的研究对象为487例CP Ph CML患者，患者随机分配至伯舒替尼400mg每天一次或伊马替尼400mg每天一次的组中。
试验的主要有效性结局测量为12个月时的主要分子应答（MMR）。伯舒替尼组和伊马替尼组12个月时的MMR分别为47.2%（95% CI，40.9~53.4）和36.9%（30.8~43.0）（P=0.0200）。
最常见的不良反应（发生率≥20%）为腹泻、恶心、血小板减少症、皮疹、丙氨酸氨基转移酶升高、腹痛、天门冬氨酸氨基转移酶升高。
2012年，FDA首次批准伯舒替尼用于对既往治疗耐药或不耐受的慢性、加速期或急变期Ph CML患者的治疗。
本次批准的伯舒替尼推荐剂量为400mg口服，每天一次，与食物同服。
三、FDA正式批准纳武单抗作为黑色素瘤的辅助治疗
2017年12月20日，美国食品和药物管理局正式批准抗PD1单克隆抗体纳武单抗用于淋巴结受累的黑色素瘤患者或完全切除后肿瘤转移的患者的辅助治疗。
之前，纳武单抗获准用于不可切除或转移性黑色素瘤患者的治疗。
此次批准是基于一项随机双盲试验CHECKMATE-238（NCT02388906）显示的无复发生存期（RFS）的改善。该试验的研究对象为906例完全切除的IIIB/C期或IV期黑色素瘤患者（分期根据第七版AJCC分期手册）。
患者按照1:1的比例随机分配至纳武单抗3mg/kg每2周一次，或伊匹单抗10mg/kg每3周一次共给药4次，然后第24周开始每12周给药一次直到1年。
入组标准为，完全切除黑色素瘤，随机分组前的12周内切缘阴性。
主要有效性结局测量为RFS，其定义为随机分组到首次复发（局部、区域或远处转移）、新的原发性黑色素瘤、全因死亡的时间，以先发生者为准。
纳武单抗组的患者复发/死亡的比例比伊匹单抗组少，分别为34%（154例）和45.5%（206例）（HR，0.65；95% CI，0.53~0.80；P <0.0001）。两组的中位RFS都未达到。
纳武单抗的中位暴露时间为11.5个月，并且74%的接受纳武单抗治疗的患者中位暴露时间高于6个月。
9%的患者因不良反应停用纳武单抗。最常见的不良反应（发生率≥20%）为疲劳、腹泻、皮疹、肌肉骨骼疼痛、皮肤瘙痒、头痛、恶心、上呼吸道感染、腹痛。最常见的免疫相关不良反应为皮疹（16%）、腹泻/结肠炎（6%）、肝炎（3%）。
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