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【ASH 2017】主鸿鹄教授：不施粉黛却惊艳ASH的复方黄黛片

2017年12月17日

编译：月下荷花&Diana

来源：肿瘤资讯

急性早幼粒白血病起病急，出血重，并发症多，是最为凶险、死亡率最高的一种白血病类型，不过自从中国的血液病专家发现了维甲酸和砷剂后，不但改写了该病的治疗指南，而且还使该病一跃成为预后最佳的白血病类型，中国人为急性早幼粒细胞白血病的治疗做出了巨大贡献，同时也行走在国际先进水平的前列。以北京大学人民医院、北京大学血液病研究所所长黄晓军教授为主要PI、联合国内14家中心开展的一项 “口服砷剂联合维甲酸对比静脉砷剂联合维甲酸治疗非高危APL的多中心、随机对照试验”，在2017年ASH上由主鸿鹄主任对临床结果做了口头报告，并引起轰动。【肿瘤资讯】对主鸿鹄主任做了专访，介绍这项研究的概况和意义。

主鸿鹄主任医师，博士

北京大学血液病研究所主任医师，医学博士
国际APL基金会专家委员会委员
中国研究型医院学会生物治疗分会副主任委员
主持国家重点研发计划战略性国际科技创新合作重点专项1项
国家自然科学基金2项
北京首都特色重点项目1项
参与国家科技部863课题5项
作为主编或副主编出版书籍4部
参编书籍7部

肿瘤资讯：主教授，您能向大家介绍一下“口服砷剂联合维甲酸对比静脉砷剂联合维甲酸治疗非高危APL的多中心、随机对照试验”这项研究的情况吗？

主鸿鹄教授在ASH上作口头报告

主鸿鹄教授：静脉砷剂联合维甲酸治疗急性早幼粒细胞白血病的治愈率超过90%，使该病成为唯一无需骨髓移植就可达到根治的急性白血病，大量研究已充分证实其优异疗效，并已成为国际通用的治疗标准。然而我们并不满足于此，除了疗效好，还要追求在不影响疗效的基础上如何样简化治疗，减轻患者负担，提高患者依从性，这就是这项研究开展的初衷。采用口服砷剂代替静脉砷剂是实现这一初衷的手段，如果疗效能得到证实，患者即可由住院治疗转变为家庭治疗。

这是一项三期多中心、随机对照、非劣效研究，招募了109例新诊断的非高危急性早幼粒细胞白血病患者，2：1随机分入复方黄黛片（60 mg/kg）+维甲酸（25 mg/m2）研究组和三氧化二砷（0.16mg/kg）+维甲酸（25 mg/m2）对照组进行诱导治疗，缓解后分别采用复方黄黛片或三氧化二砷与维甲酸交替治疗7个月。随访32个月，研究组和对照组的2年无事件生存分别为97.1%和 94.4%，差值2.7% (95%CI，-5.8%-11.1%)，95%CI的下限高于-10%的非劣效标准，而且两组的复发率和总生存也无差别。结果表明黄黛片+维甲酸治疗非高危急性早幼粒细胞白血病非劣效于三氧化二砷+维甲酸。这次研究达到了预想的结果，通过不化疗的家庭治疗的方式使急性早幼粒白血病根治率达到95%以上，这是非常好的效果。

这项研究最大的亮点是复方黄黛片是中国特色药物，国外没有，相较于ASH上报道的几乎全部由国外研发的新药，复方黄黛片可谓是异军突起。而且这种家庭治疗模式也是国际血液学界的追求，同时也是患者的需求。我们团队现在已获得国家重大专项支持，这将推动以中药复方黄黛片为主的新的治疗方案的发展并走向世界，从而帮助更多的急性早幼粒细胞白血病患者。

国际专家对复方黄黛片的临床疗效兴趣浓厚

肿瘤资讯：这是一项非常成功的研究，能否给大家介绍一下当初研究设计的思路？

主鸿鹄教授：临床研究是现在医学进步的必由之路，因此在设计研究的时候会遵循如下原则：第一，最好的循证医学证据是随机对照研究，因此我们选择进行随机对照研究；第二，可变因素越少越有说服力，因此研究中两组比较的时候只有一个因素可变：静脉砷剂和口服砷剂。在中国做临床研究的优势是患者人数众多，因此很短时间内就入组了109例患者，如果在欧洲可能需要多个国家的长时间合作才可能达到这个入组例数。所以我们一定要利用好这一优势，抓住时机和国际接轨，按照国际最严格的标准做临床研究，这样的数据才有说服力，才能推动中国特色医药的国际化。

肿瘤资讯：目前中国的原研药能够推广到国际上的非常少，复方黄黛片如果要在国际上推广，您认为应该怎样来做？医生在这个过程中又可以发挥哪些作用？

主鸿鹄教授：中国的原研药物，能进行国际推广的非常少，特别是中药。虽然中药是中国的名片，但在国际上能得到认可的中药目前只有青蒿素和三氧化二砷，而且复方中药由于成分比较复杂，质量控制有一定难度，也缺少相应的国际质控标准，因此国际上对复方中药的认可度比较低。要想把复方黄黛片向国际推广，难度一定会很大，首先医生作为很重要的纽带，要和国外医生沟通，让他们先了解复方黄黛片，同时我们也能掌握对方的需求；其次中国的药厂要和国外药检部门联系，进行注册、登记等程序，并按照国际标准执行。当然这些过程非常复杂，有好多基础性工作要做，但只要努力，把基础工作做扎实，复方黄黛片一定会走向国际。

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