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治愈白血病神药刷屏？？先别激动……

2016年08月23日

整理：king

来源：肿瘤资讯

《✌️伟大胜利✌️澳洲抗癌新药终于上市发售！成功治愈白血病等癌症》一文中的主要内容是在介绍名为Venetoclax的新型药品，原文提及其为：有望治愈一些生还希望极低的癌症，包括令人闻风丧胆的白血病。并称其为：此种新药问世后，彻底颠覆了癌症治疗的传统化疗方式！

真的有这么神奇吗？

Venetociax是何方神圣？？

Venetoclax是有罗氏(Roche)与艾伯维（AbbVie）合作开发的一款肿瘤学药物，为一种B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，BCL-2是一种可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）凋亡的蛋白，该因子在发生于淋巴结、批准和免疫系统其他器官中的癌细胞高度表达。Venetoclax旨在选择性抑制BCL-2因子的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，以达到治疗肿瘤的效果。而BCL-2蛋白代表着血液癌症治疗的一个新靶标。

也就是说Venerociax其实是一类靶向药物，那么在《✌️伟大胜利✌️澳洲抗癌新药终于上市发售！成功治愈白血病等癌症》一文中反复强调的信息是如何的呢？

这种新药的临床试验为4年时间，并且在116名患者身上显示出良好的效果，这116名患者包括墨尔本的患者和美国的患者。试验显示，新药可以显著地减少血癌细胞的数量。并且，有79%的慢性淋巴性白血病（CLL）患者对药品呈现出了阳性反应；另外有20%既往接受过治疗但失效的患者，在参加试验后体内竟然完全没有癌细胞的踪影了。

看完这段文字，是否有一种此乃“神药”，可治疗CLL诶！癌细胞消失无踪了！

真有这么神吗？

venetoclax在2015年召开的美国血液学会年会（ASH）上就曾以其出色的疗效令人印象深刻。

M13-982是一项开放标签、单组、多中心II期研究，在携带17p删除突变（del 17p）的复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中开展。数据显示，venetoclax单药治疗使患者癌细胞数量实现临床意义的降低，总缓解率（ORR）高达79.4%，达到了研究的主要终点。此外，有7.5%的患者实现伴有或不伴有骨髓完全恢复（无正常血细胞完全缓解）的完全缓解（CR/CRi）。该研究还对45例患者进行了血液微小残留病（MRD）评估，其中18例实现MRD阴性，意味着在血液中未检测到癌细胞；这18例患者中有10例还进行了骨髓评估，其中6例为MRD阴性。

在研究的一年时，84.7%的所有缓解、94.4%的MRD阴性缓解能够维持。一年无进展生存率和总生存率分别为72%和86.7%。研究中，未观察到与venetoclax相关的意外安全信号。最常见的3/4级不良事件包括白细胞计数低（40%）、红细胞计数低（18%），血细胞计数低（15%）。3级或以上感染发生于20%的患者，实验室肿瘤溶解综合征5例，无临床后果。

除了M13-982研究外，venetoclax单药及组合疗法治疗多种血液肿瘤的临床研究结果，将陆续在ASH年会上公布，包括慢性淋巴细胞白血病（CLL），非霍奇金淋巴瘤（NHL），多发性骨髓瘤（MM），急性髓性白血病（AML）。

今年5月，FDA已授予venetoclax治疗携带17p删除突变的复发或难治CLL的突破性药物资格（BTD），这是罗氏收获的第8个BTD，也是血液学方面的第2个BTD。染色体异常删除突变del 17p与癌症的恶化和耐药性相关，del 17p是指17号染色体部分片段丢失，携带该突变的患者被认为预后最差。据估计，大约30-50%的复发性或难治性CLL患者携带17p删除突变，使得疾病难以治疗，通常平均寿命不到3年。

可以看出，Venetoclax 目前还是针对携带17p删除突变的复发或难治CLL，并不是对于普遍CLL均有效。作者特意查询了本篇新闻英文原文：Cancer drug that ‘melts’ away’ cells in Melbourne trials approved for use in US。原文中也强调了该药是用于17p缺失突变的患者。

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所以，请科学对待这类信息，正确的解读。虽然Venetoclax并不是“神药”，但是在一项由CLL复发患者和抗药性患者参与的临床研究中，患者在使用了venetoclax和Rituxan联合治疗方案后，总体缓解率达到了88%之多，正是基于这些出色数据，FDA才认为venetoclax匹配得上突破性药物这一殊荣。

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