2015年7月22日，药品临床数据自查公告七项内容（第117号）出台，国家食品药品监督管理总局（CFDA）责令所有已申报并在总局待审的药品注册申请人在8月25日之前完成自查，并提交自查报告。如果自查发现临床试验数据存在不真实、不完整等问题，须在8月25日之前做出撤回注册的申请。
日前，刚刚参加2015中国胸部肿瘤协作组年会的中国临床肿瘤学会(CSCO)主任委员、广东省人民医院副院长吴一龙教授接受记者专访时透露，国家食品药品监督管理总局（CFDA）这个文的出台说明我国在药品临床试验上存在许多的问题，“据我所知，自2005年以来，特别是早期阶段，有许多的药品临床试验数据存在问题，如果研究数据不准确，则用于治病救人的药物疗效会大打折扣。国家能够意识到这个问题并下决心解决是好事！”
但更令他忧心忡忡的是，作为一名在临床一线工作30多年的肿瘤专家，他看到目前我国肿瘤药品研发在临床试验与国外的差距正逐渐加大，很多新药无法及时上市，导致部分为救命而“等不起”的肿瘤病人自己想办法购买工业“原料药”救命，因此而出现肝肾中毒病人增加这一残酷现实……
如何才能尽快改变这一局面？吴一龙带领他的中国胸部肿瘤研究协作组成员们正为此而不懈努力。“我们不能消极等待，一定要与时俱进，医学研究才能不落后，要积极做事，用事实证明有些不合理的规定要改变，才能满足病人的需要！”吴一龙强调。
【回顾现状】
近10年我国抗肿瘤药物研制呈现“前期领先、中间同步、后面落后”的状况。
为何目前一些临床上急需的药物，国外早就上市但在我国的上市却滞后？吴一龙认为，这与目前的新药研发管理制度因循守旧有莫大关系。他回顾说，近10多年来，中国在肺癌临床药物研究上对世界做出了非常大的贡献，但目前临床药物研究却呈现出前期领先、中间跟得上、后期落后的状况，而且落后的趋势正在逐渐加大。
1.领先阶段（2003-2008年）
在2003-2008年期间，肿瘤的表皮生长因子受体突变与新药物之间的相关关系被发现，改变了全球治疗肺癌的用药策略，即当发现肺癌患者出现了肿瘤表皮生长因子突变时，即可使用新的靶向治疗药物，这一创新使得肺癌的疗效大大提高。晚期肺癌病人的生存时间由原来8个月左右的时间延长到39个月，这是医学上一个非常大的进步。当时我国在研究上与国际并轨，病例数多，出结果快，能够快速得出大数据的临床研究结果证实新药疗效从而加快新药上市步伐造福病人。
2.同步阶段（2010-2013年）
2007年，一个名为ALK的基因与肺癌之间的关系被发现，此时中国的研究步伐只能勉强跟上国际步伐，但已经处于稍落后的状态，这是因为在中国开展新药临床试验，拿到国家批文的时间跨度较长，一般为一两年，在等待批文期间，其他国家已经开始了研究，这个时间差造成了中国尽管有病例数庞大的优势，但因为启动时间晚，只能在后发阶段尽力追赶，结果是勉强同步。
3.落后阶段（2013—2015年）
近几年，随着世界上治疗癌症最新的免疫治疗法的提出，这种先进的治疗理念即借助免疫哨卡抑制剂将体内免疫力与癌细胞和平共处的情况打破，使人体自身的免疫机制被调动起来，从而对体内的癌细胞发起攻击。从去年到今年5月份，国际上已经发布了很多免疫药物临床研究的数据和试验结果，但中国很多研究还没开始！目前，世界癌症免疫治疗的热度不断攀升，在包括黑色素瘤、肺癌、胃癌、乳腺癌、卵巢癌及结直肠癌在内的几乎所有类型的肿瘤治疗中捷报频传。但是中国在免疫抑制剂的治疗研究上仍然“静悄悄”，至少落后国际5年。按照目前中国的状况，从开始研究到拿到数据，需要3-5年时间，如果这种情况继续下去，未来与国际的差距将拉大到10年左右。
【反思原因】
从先进到落后，原因何在？
为什么短短的10年间，我国抗肿瘤新药临床研究从领先变成落后？新的药物比国外晚3-5年甚至10年在临床上应用，具体原因何在？同时，我国每年癌症患者迅速增长，目前每年新增300万人（肺癌病人约60万），其中可以用新物靶向药治疗的肺癌病人约10万，对新药物的需求量非常大。但是由于在中国买不到这些抗癌药物，因此信息灵的患者为保命而冒着违反法规的风险，买印度的仿制药，更有甚者，一些走投无路的病人，根据药物的化学结构买来工业原料药来代替药物，虽然很多原料药对晚期肺癌的治疗有一定疗效，但其毒性高达70%—90%，病人为救命也顾不上。根据吴一龙教授近期做的一项调查，在其门诊200个肺癌病人中，7%的病人曾购买工业原料药治病。作为我国肺癌新药研究的带头人，吴一龙教授对此心痛不已。他认为我国新药研究落后于国际的主要原因包括如下两方面：
原因1：治癌药物特点变了，国家政策法规和思路却20年不变。
新药上市需要临床试验研究等阶段，在免疫治疗问题上，其他国家的推进速度较快，而中国却守着过去的步伐，仍要花费1年半至2年的时间来申请批文，受到我国政策法规等人为因素的影响，我国药品新药临床研究的步伐落后。现在的中国仍抱着二十多年前制订的新药管理方法来审批，这显然无法跟上时代步伐！
吴一龙进一步分析说，以前的抗癌治疗药物有两大特点：一是有效率低（如化疗药20%-30%）；二是毒性高，70%-80%的病人会体验到3度以上的毒性，这意味着新药试验中随时可能威胁生命，需要改变治疗方案。为减少病人在研究试药过程中被“毒死”的意外风险，在这种情况下，对药物实验审批严格慎重很有必要。但自从10年前肿瘤表皮生长因子及靶向治疗药物的出现，抗癌靶向药物有效率高而毒性低的新特点，新型抗癌药有效性提高到了70%-80%，甚至高达90%，同时，能够致命的毒性（3度以上）下降到很低，每种药物的严重不良反应在患者中发生比例低于10%。此时仍然过严、过慎，将管理化疗药物的方法用于管理靶向药物就没有道理了。
原因2：批准新药研究的政策“严进宽出”人为拉大了与国际差距。
吴一龙认为，“严进宽出”体现在新药的研发管理上，就是只要获得批准，拿到批文，一般就意味着新药成功，很少失败。我国在新药研发管理上的“严进宽出”政策，导致一些民族医药企业在拿到批文后自降标准，不能严格把关药物质量，使得临床药物统计数据出现偏差，从而造成药物实际效果不准确，最近药品临床数据自查公告七项内容的出台正与此现状密切相关。而国外新药研发遵循“宽进严出”的原则，与中国采用政策恰好相反，比如在药物的试验阶段放宽标准，只要有足够资金和完成临床前研究、有前途的化合物，都可以尝试，但要得到上市的批准，需严格考查数据的质量和最后结果，在这种模式下，很多创新性强的药都可以进行尝试，在试验完成后，当数据质量符合标准时才能成功上市，但如果接到投资后马马虎虎地做，那夭折的可能性非常大，能获得批准上市的可能性就会非常小。
因此，在新药的研究上，吴一龙个人认为只有采用“宽进严出”而不是“严进宽出”的管理办法，我国临床上抗肿瘤药研发落后的局面才会有所改观。
【应对措施】
病人眼睁睁等着新药救命，我们可以做什么？
目前，我国肺癌死亡率与30年前相比上升了465%，在所有致死恶性肿瘤中，肺癌高居首位。“面对病人求助的目光，我们不能无所作为，那该怎么办？”
吴一龙表示，目前，成立于2007年的中国胸部肿瘤研究协作组（CTONG），包括全国30家顶尖医院的专家正作为网络组成员，联手开展最新的抗肿瘤药物临床研发。我们提倡“根据基因检测一对一”有效治疗的精准医学方法，一项新的药物研究正在全国开展，即通过获取同一种癌症病人体内的组织，检测出10-20个不同基因，然后根据不同的基因的表达情况将病人同时分配到不同的治疗方案中，用不同的临床药物和不同方法进行治疗试验，这种模式更加“有的放矢”，同时多方面的治疗方案的尝试，能给病人提供了更多的存活机会。同时，为了研究能取得有效证据，很多创新性的工作包括研究方法的设计、检测方法的变革以及数据管理等都要做。吴一龙透露说：“目前我们可同时检测5个基因来配对五种药物研究，我期望用事实说话！我们希望可以从学术研究上创新方法、改变思维，造福病人。”
【专家忠告】
晚期癌症病人，参加临床试验获益更多
作为全国一流的肺癌领域知名专家，吴一龙教授劝告晚期癌症病人，积极参加新药临床试验获益更大。他说，之所以这样说，基于三点理由：一是现在的药物具有两个明显特点：有效率高、毒性低，这使参加临床试验的患者获益可能性更大，延长生存期或提高生活的质量更有把握；二是这对晚期癌症患者来讲是一次很好的求生机会，无药可医时若能把握这个机会是更佳选择；三是即使临床试验的结果万一不理想，也会对后续治疗和其他病人有帮助。
作者：陈映平、李欣
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