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智汇姑苏,浆研致远:非常菁英——血液肿瘤专科医师精英研修计划苏州站圆满落幕

08月14日

整理:肿瘤资讯

来源:肿瘤资讯








近年来,多发性骨髓瘤(MM)等血液肿瘤的诊疗已迈入精准与慢病管理并重的时代。为深度响应《健康中国行动——癌症防治行动实施方案(2023-2030年)》号召,助力基层医院提高血液肿瘤诊疗水平,北京伍连德公益基金会发起“非常菁英——血液肿瘤专科医师精英研修计划”。项目以提升血液肿瘤规范化诊疗与精准治疗能力为核心目标,打破单一授课模式,通过全国重点医院科室参访、临床查房、专家出诊、实验室交流学习、学术分享交流会等多形式结合,构建沉浸式、实操性强的学术交流平台,助力学员实现从理论认知到临床实践的深度转化。






2026年7月29日,“非常菁英——血液肿瘤专科医师精英研修计划”走进姑苏古城苏州。与会学员深度参访了苏州大学附属第一医院血液科,并走进百济神州(苏州)生物科技有限公司研发生产基地,围绕MRD规范化检测与临床实践、浆细胞疾病亚专科临床转化研究、卡非佐米在真实世界中的临床应用等核心议题展开深入研讨,凝聚诊疗共识、拓宽临床思路。本文特对会议主要内容进行整理,以飨读者。


开场致辞: 聚力亚专科,深耕精准全程管理

本次研修由 苏州大学附属第一医院傅琤琤教授担任大会主席并作开幕致辞。傅琤琤教授指出,MM的诊疗正从单纯追求缓解深度走向以MRD为驱动、以患者长期生存获益为目标的精准管理时代。她强调,在AI技术快速发展的背景下,医学决策仍需以人为主,将社会学与医学相结合才能为患者制定最优治疗策略。她勉励与会学员在亚专科精进的同时,注重全程管理与并发症防控,共同推动中国骨髓瘤诊疗水平的整体提升。


实地参访:观摩病区与研发产线

上午研修开场,全体学员参访了苏州大学附属第一医院骨髓瘤病房,实地观摩了无陪护病房管理模式、日间化疗流程及细胞治疗管理体系;同步前往百济神州药品研发生产车间,直观了解靶向药物从原料制备到成品制剂全流程研发质控体系,针对基层病房运营、日间分流、实验室共建、新药可及性等实操问题与院内医护、药企技术人员现场交流。


学术报告一:精测残留,循证分层——MM多模态MRD标准化临床实践

苏州大学附属第一医院颜灵芝教授系统介绍了该中心在MM MRD检测与临床实践中的规范化流程及研究进展。

MRD检测的“四维一体”体系:中心目前采用单管10色二代流式(NGF)和基于LymphoTrack平台的NGS-MRD联合检测,灵敏度分别可达10⁻⁵和10⁻⁶。NGF抗体组合涵盖cyK/cyλ、CD19、CD56、CD117、CD138、CD38、CD27、CD45、CD81,可有效区分正常与异常浆细胞;NGS则通过追踪初诊时IGH重排的独特序列实现克隆监测。影像学采用PET-CT或全身DWI-MRI,以Deauville评分和RAC标准评估代谢缓解状态。中心数据显示,NGF与NGS两种方法结果高度相关(Pearson r=0.86,R²=0.728),联合检测可互为补充。


MRD与预后的强关联性:中心回顾性分析显示,诱导治疗后MRD阴性患者3年无进展生存(PFS)率达100%,显著优于阳性患者的71%(HR=0.06);病程中任意时间点MRD阴性患者3年PFS率为90%,阳性者仅52%(HR=0.15)。MRD阳性/MRD阴性(<12月)/持续性阴性(≥12月)三组的3年PFS率分别为52%,67%和100%。


MRD驱动的治疗策略探索:针对标危NDMM,D-VRd方案治疗8个周期后NGF/NGS-MRD阴性率分别达78.0%和78.4%,显著优于倾向评分匹配的VRd对照组(66.4%和33.9%)。针对高危NDMM(含t(4;14)、del(17p)、1q21扩增等),DKRD四药方案诱导后NGF-MRD阴性率达81.5%,移植/巩固后提升至91.7%,12个月PFS率达88.3%。


MRD转阳干预与停药探索:针对MRD持续阳性或转阳患者,低强度达雷妥尤单抗早期干预可显著延缓进展,其中标危患者转阴率可达90.9%,且持续阴性可超24个月,提示早期干预可有效推迟临床复发。一例伴t(11;14)及1q21+的高危患者,在ASCT联合CAR-T后持续MRD及影像学阴性超4年,停药半年后复查仍为阴性,为MRD驱动的停药策略提供了宝贵实践证据。


在讨论环节, 北京大学肿瘤医院内蒙古医院董欣敏教授、河南省肿瘤医院林全德教授、株洲市中心医院沈婵娟教授、河南科技大学第一附属医院刘 珂教授、湖南省郴州市第一人民医院朱平教授、绍兴第二医院董敏教授、海南医学院第一附属医院符才波教授围绕NGS试剂盒合规、CD38单抗干扰流式圈门、外周血监测可行性、不同实验室结果互认、超高龄患者监测简化方案等问题展开交流,颜灵芝教授结合华东区域实验室质评平台建设经验,介绍全国统一标准化质评申报渠道,为基层机构提供联合送检、共建实验室的可行路径。


学术报告二:库藏致远,转化赋能——浆细胞疾病亚专科临床转化体系建设

苏州大学附属第一医院翟英颖教授系统介绍了该中心自2012年成立以来的亚专科建设与转化研究成果。

大规模数据库与样本库: 中心建立了中国最大的四个MM数据库之一,纳入2004年至2023年住院患者3069人、门诊患者5283人,涵盖MM、华氏巨球蛋白血症(WM)、淀粉样变性、POEMS综合征、Castleman病等全谱系浆细胞疾病。同步建立了1000余例专病样本库,包括骨髓与外周血的血清、血浆、单个核细胞及CD138分选细胞,为精准基因诊断和MRD监测提供支撑。


高危遗传学异常精细分层: 基于大样本数据,中心发现1q21扩增3拷贝与≥4拷贝患者的PFS和OS存在显著差异,≥4拷贝提示预后更差,自体移植可部分克服其不良预后。同时在国内较早建立了1p32.3缺失的FISH检测体系,证实del(1p32.3)与1q21扩增、17p缺失显著相关,且与髓外病变和复杂核型密切相关,ASCT无法完全克服其不良预后影响。


规范化检测引领与MDT拓展: 中心牵头制定了2021年《多发性骨髓瘤应用二代测序监测微小残留病的实验室标准化技术规范专家共识》和2024年《基于骨髓样本的多发性骨髓瘤微小残留病检测中国专家共识》,推动单管10色NGF方案在国内的规范化应用。与心内科合作建立心脏淀粉样变性超声诊断评分模型(CAMS Index),联合LVEF、PASP、心包积液和整体纵向应变四项指标,AUC达0.90;与核医学科合作开发CXCR4示踪剂及CD38单抗造影剂的PET-CT新型显像技术。


新药临床研究布局: 介绍了BCL-2抑制剂索托克拉联合方案治疗伴t(11;14)RRMM的研究(BGB-11417-105研究),ORR达86%,≥CR率38%,6个月PFS率69.3%;以及BTK降解剂BGB-16673在BTKi经治WM中的亮眼数据,ORR达85.7%,12个月PFS为78.3%,提示不同突变状态均可获益。


讨论环节中, 江南大学附属医院刘爱宁教授、郭瑞雪教授、丽水市中心医院赵敏蕾教授、苏州大学附属第一医院王婧教授、贵州省人民医院李哲教授、江阴市人民医院秦茹娟教授、无锡市人民医院王菱菱教授 提出样本库搭建、小中心开展临床研究困难,翟英颖教授介绍多中心标本共享、联合入组IIT研究合作模式,推荐基层优先参与新药真实世界登记、回顾性队列研究,以低成本完成临床科研积累。


学术报告三: 病例实战,循证选药 —— 复发难治MM卡非佐米方案真实世界分享

无锡市人民医院李皎教授 通过四例真实病例,生动展示了卡非佐米在一线及复发难治场景中的临床价值。

不良反应驱动下的方案转换: 第一例69岁高危MM(R2-ISS Ⅲ期,伴p53缺失),VRd方案2.5疗程后出现重度艰难梭菌性肠炎(腹泻达80次/天),评估为PR。转换为含卡非佐米的DKRd方案后,疗效从PR升至VGPR,未观察到心脏不良事件。第二例73岁老年MM,BD方案诱导1疗程后出现急性肠梗阻,换用卡非佐米后疗效从PR升至VGPR直至CR,耐受性良好。


复发难治中的疗效再突破: 第三例伴t(4;14)和1q21扩增的IgA-λ型MM,VRD方案多线治疗后M蛋白持续上升至42.7g/L(PD)。换用KPD方案后M蛋白快速降至11.5g/L,达VGPR。第四例合并肺癌的59岁MM(IgG-λ型,t(11;14)),VD/VRd方案两个疗程后M蛋白仅从74.2g/L微降至71.5g/L;转为KRd方案后逐步降至21.5g/L,展示了卡非佐米在特殊人群中的价值。


循证与剂量选择: 李教授结合ARROW研究及真实世界数据指出,卡非佐米70mg/m²每周一次或56mg/m²每周一次方案均具有良好的疗效与安全性,心血管不良事件在真实世界中低于临床试验报告,但仍需在用药前及治疗中密切监测血压、心电图及心脏超声。


在讨论环节,苏州大学附属第一医院施晓兰教授、江门市中心医院夏平方教授、深圳大学附属南山医院肖建红教授、海南省人民医院潘一洲教授 针对卡非佐米心血管不良反应监测流程、三重耐药后用药选择、老年减量策略、新型药物医保联用限制、自体移植后复发挽救方案展开深度交流,形成贴合基层医保、患者耐受度的标准化换药流程。


会议总结: 以研促行,持续推进浆细胞疾病同质化

在浓厚的学术氛围与热烈的病例讨论中,“非常菁英——血液肿瘤专科医师精英研修计划”苏州站圆满落下帷幕。本次会议聚焦MRD规范化检测与临床实践、亚专科临床转化研究及卡非佐米真实世界应用三大核心议题,以“科室参访+工厂参观+理论授课+互动讨论”的沉浸式模式,为来自全国的血液科医师提供了兼具学术高度与实战价值的交流平台。未来,“非常菁英”项目将继续深耕血液肿瘤领域,助力基层医师能力提升,为践行“健康中国2030”战略持续贡献专业力量。


责任编辑:Mathilda

排版编辑:Chirpy

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