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多发性骨髓瘤是一场需要长期经营的慢病马拉松

08月04日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

在血液肿瘤的家族中，有一种疾病被称为沉默的杀手——它早期症状隐匿，容易被误诊为骨质疏松或肾功能不全；它无法根治，却能让患者在规范治疗下长期带瘤生存；它最需要的可能不是猛药急攻，而是细水长流的全程管理。这就是多发性骨髓瘤（MM），血液内科第二常见的恶性肿瘤。

随着人口老龄化加剧，我国发病率已达1/10万，且呈上升趋势。如今通过自体干细胞移植、CAR-T细胞治疗、双次移植等前沿手段，患者的生存期已大幅延长，很多患者可以活过5年、10年，甚至更久。今天，我们就跟随河北医科大学第二医院乔淑凯教授、王秋怡主治医师，一起读懂这场需要耐心与智慧的慢病马拉松。

为什么多发性骨髓瘤被称为慢性血液肿瘤？

如果把身体比作一座房子，骨髓就是藏在深处的造血工厂。多发性骨髓瘤，简单来说，就是这个工厂里的浆细胞发生了恶性增殖，大量分泌异常的免疫球蛋白，进而引发骨骼破坏、肾功能损伤、贫血和高钙血症等一系列问题。

之所以强调它是慢性病，核心原因在于两点：一是不可治愈性，二是生存期漫长。与急性白血病等进展迅猛的血液肿瘤不同，骨髓瘤的发展相对缓慢，中位发病年龄在60岁左右，男性略高于女性。相当一部分患者在规范治疗下可以获得长期缓解，生存期超过5年甚至10年。这意味着，患者与疾病的相处不是短跑冲刺，而是持久战。

此外，一些特殊人群需要格外警惕：除了中老年人，长期在肾内科就诊的肾病患者，或在风湿免疫科发现单克隆免疫球蛋白增多的人群，都属于高危人群，建议定期筛查，早发现、早干预。

抽一管血、查一次骨髓，就能确诊骨髓瘤么？

很多患者因骨痛、贫血或肾功能异常就诊，最终确诊为骨髓瘤。但确诊并非看一眼那么简单，需要一套组合拳式的全面评估。

首先是血尿免疫固定电泳，通过抽取外周血和留取24小时尿液，检测是否存在异常的单克隆免疫球蛋白，这是诊断的金标准之一。其次是骨髓检查，包括骨髓穿刺涂片、活检、流式细胞术、染色体和FISH检测等，目的是看清恶性浆细胞的比例和遗传学特征。最后是影像学检查，通过X线、核磁或PET-CT评估骨质破坏程度，并排查是否有髓外病灶——有些狡猾的肿瘤细胞会跑到骨髓之外。

拿到这些结果后，医生会根据R-ISS分期系统和梅奥分期系统的危险度分层模型，判断疾病的严重程度。分期和分层不仅决定了治疗难度，更直接影响后续的治疗策略选择。可以说，基线评估越全面，治疗方案就越精准。

不是所有患者都需要马上开战

确诊后，患者和家属最关心的问题往往是：什么时候启动治疗？答案其实是：因人而异。

有一类特殊类型叫冒烟型骨髓瘤，也叫无症状骨髓瘤。这类患者虽然体内已有异常免疫球蛋白升高，但尚未出现典型的CRAB症状（高钙血症、肾功能不全、贫血、骨病）或SLIM特征。对于低中危的冒烟型患者，国际共识建议先不急于治疗，而是定期随访观察，待疾病进展后再干预；只有高危患者才需要尽早启动治疗。这种按兵不动的策略，反而能避免过度治疗带来的副作用。

对于需要治疗的初诊患者，尤其是老年患者，治疗方案更要量体裁衣。乔淑凯教授指出，年龄不是唯一的衡量标准，关键在于虚弱程度评估——包括心肺功能、合并症情况、日常生活能力（如能否做家务、自主打电话）等。有的患者七八十岁，身体硬朗，完全可以耐受三药或四药联合化疗；有的患者虽然才七十出头，但合并心梗、心衰，则属于虚弱状态，可能需要先以对症支持为主，待状态改善后再考虑诱导治疗。这种个体化的精准排兵，是老年骨髓瘤治疗的核心智慧。

移植成功，只是万里长征的第一步

在多发性骨髓瘤的治疗版图中，自体干细胞移植占据重要地位。与异基因移植不同，自体移植不需要寻找供者，不存在排异反应，患者先采集并冻存自己的造血干细胞，经过大剂量化疗清髓后，再将干细胞回输重建造血功能。目前，年龄上限已放宽至65岁左右，但严重肾功能衰竭或严重心脑血管疾病的患者仍需谨慎评估。

然而，很多患者误以为移植完就万事大吉了，这是一个危险的误区。乔淑凯教授特别强调：全程管理是骨髓瘤诊疗的核心。一个标危患者经过诱导治疗达到完全缓解，接受自体移植后，仍需进行2-3年的巩固维持治疗。如果患者在任何阶段掉队（比如省略了维持治疗、推迟复查），可能导致早期复发（如1年内复发），5年生存率将大打折扣。

定期复查同样不可或缺。建议每3-6个月进行一次疗效评估，包括血尿免疫固定电泳和骨髓检查，必要时行PET-CT。临床上曾有这样的案例：患者血液指标显示缓解，但髓外已出现复发，只因未做全面影像学评估而错失早期干预时机。因此，依从性不仅是按时吃药，更是按时检查、全面评估。

与瘤共存，靠的是科学和耐心

多发性骨髓瘤虽然尚无法根治，但早已不是绝症的代名词。从精准的基线评估、个体化的治疗选择，到移植后的长期维持、规律的随访监测，每一个环节都在为患者争取更长的生存期和更高的生活质量。正如乔淑凯教授所言，充分与主管医生配合，通过门诊复查、电话随访或微信群管理保持沟通，才能让这场慢病马拉松跑得更稳、更远。

医学在进步，新药、新疗法层出不穷。对于患者而言，最好的武器不是焦虑，而是知识；不是单打独斗，而是与医疗团队并肩作战。愿每一位骨髓瘤患者都能在科学管理的护航下，活出长度，更活出质量。

责任编辑：肿瘤资讯-May
排版编辑：肿瘤资讯-ZJN