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告别不治之症!多发性骨髓瘤迈入全程管理长期生存新时代

08月03日
整理:肿瘤资讯
来源:肿瘤资讯

在中老年群体中,反复腰酸背痛、莫名乏力、脸色苍白、肾功能异常等症状十分常见,多数人会将其归为衰老、骨质疏松、腰肌劳损等普通问题,殊不知这些看似寻常的不适,可能隐藏着一种高发血液肿瘤——多发性骨髓瘤。

作为血液系统常见恶性肿瘤,多发性骨髓瘤曾因治疗手段匮乏、费用高昂、预后较差,让无数患者心生恐惧。但随着医学技术迭代、医保政策落地、规范化诊疗体系完善,如今多发性骨髓瘤早已告别“绝症”标签,进入精准治疗、全程管理的全新阶段。

中国医学科学院肿瘤医院曹欣欣教授结合国内前沿临床诊疗经验深度拆解多发性骨髓瘤的诊疗新知,帮助大众科学认知疾病、把握治疗关键、实现长期带病生存。

读懂疾病信号:认清多发性骨髓瘤典型症状与高发人群

多发性骨髓瘤是起源于骨髓浆细胞的恶性血液疾病,肿瘤细胞集中在骨髓内发病,高发人群以中老年人为主,年龄越大发病风险越高。数据显示,50岁以上人群M蛋白异常发生率达3%,70岁以上升至5%,而M蛋白异常是多发性骨髓瘤的前期预警信号,年轻人患病概率极低,这也让中老年群体成为疾病筛查的核心重点人群。

临床上,多发性骨髓瘤的典型症状可总结为“CRAB四大核心表现”,对应四类身体异常,大众可据此初步自查。其一为高钙血症,该症状大多无明显体感,仅能通过抽血检查发现,容易被忽视;其二是贫血,也是患者最易感知的症状,表现为常年疲惫乏力、面色苍白、唇色发白,轻微活动后就心慌气短,这是骨髓异常影响造血功能导致;其三是骨髓瘤骨病,区别于普通骨关节疾病,患者会出现不明原因持续腰痛、颈椎痛、全身骨痛,甚至无外力撞击下发生压缩性骨折、病理性骨折,根源是骨髓病变引发的溶骨性骨质破坏;其四是肾功能损伤,患者会出现尿量减少、蛋白尿,严重时直接引发肾功能衰竭。

生活中很多患者出现骨痛后,会优先前往骨科就诊,容易被误诊为普通骨质疏松、腰椎劳损,延误诊疗。临床诊疗经验提醒,中老年人群若出现久治不愈的骨痛,同时伴随乏力、贫血、肾功能异常、体检总蛋白数值偏高,切勿单纯当作骨科疾病治疗,需及时排查血液问题,筛查多发性骨髓瘤。

选对检查手段,避免误诊漏诊

多发性骨髓瘤的诊断讲究循序渐进、精准排查,并非依靠单一检查,需结合症状、实验室检测、影像学检查综合判断,同时不同检查各有优劣,适合自身病情的检查才是最佳选择。初步筛查可依托常规体检项目,肝肾功能、血常规、总蛋白等基础指标异常,是疾病的首要预警信号。若发现总蛋白偏高、肌酐异常、贫血、血钙升高,需立即启动专项筛查。

专项血液、尿液检测是确诊的关键一步,主要包括血尿蛋白电泳、免疫固定电泳、游离轻链检测,核心目的是排查体内是否存在异常M蛋白,这是多发性骨髓瘤的核心致病标志物。

而疾病确诊的“金标准”为骨髓穿刺,通过检测骨髓内异常浆细胞数量,可最终明确诊断结果。

影像学检查主要用于评估病情严重程度,排查全身骨质破坏及髓外病变,常见方式包括X光、CT、核磁、PET-CT。很多患者存在“越贵的检查越好”的误区,临床诊疗理念明确指出,临床检查无需盲目追求高价项目。常规骨质筛查可选择性价比更高的X光片;若怀疑脊髓压迫、神经损伤,核磁的检测精度远超PET-CT;若需要全面评估全身肿瘤病变范围,PET-CT可实现全身全覆盖筛查。患者只需在专业医生指导下,结合自身病情和经济情况选择即可。

多发性骨髓瘤治疗迈入平价精准新时代

近些年,多发性骨髓瘤的治疗实现了跨越式升级,彻底颠覆了以往“副作用大、费用高昂、疗效有限”的困境。上世纪70年代,临床仅能依靠马法兰等传统化疗药治疗,患者需承受脱发、剧烈恶心呕吐、免疫力骤降等严重副作用,生活质量极差。

进入新药时代,靶向药物全面替代传统化疗,彻底规避了化疗的剧烈副作用,患者治疗期间基本无明显不适。近年来国内细胞治疗技术更是跻身世界前列,CAR-T等前沿疗法为难治、复发患者带来新希望。更值得欣慰的是,药物可及性与普惠性实现质的飞跃。

目前临床已形成标准化、个体化的治疗体系,无需手术、极少放疗,以内科药物治疗为核心。临床会根据患者年龄、体能状态,将患者分为移植候选者与非移植候选者两类,制定差异化方案。适合移植的年轻、体能较好患者,首选临床主流的四药联合方案,包含抗CD38单抗、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、激素,经过3-4个疗程诱导治疗后,开展自体造血干细胞移植,后续辅以巩固和维持治疗,最大化控制病情。高龄、体能较弱的非移植候选者,医生会根据患者身体耐受度,灵活选用两药或三药联合方案,长期维持治疗,同时动态监测病情、调整用药,保障治疗安全性。

早筛查早治疗,全程慢病管理是核心

对于多发性骨髓瘤,最佳干预时机永远是“越早越好”。相较于发达国家依托全民体检实现早期筛查,国内多数患者确诊时已处于中晚期,核心原因是大众缺乏专项筛查意识。临床上,从健康状态到确诊骨髓瘤,存在清晰的演变过程:首先是体检发现M蛋白异常,此时为意义未明的单克隆丙种球蛋白血症,并非疾病,无需治疗,仅需每年定期复查即可,每年仅1%的异常人群会进展为骨髓瘤;中间阶段为冒烟型骨髓瘤,属于高危前期病变,此时干预可大幅降低疾病进展风险。

临床普遍建议,50岁以上中老年人群需将M蛋白筛查纳入常规体检,实现疾病早发现、早干预。对于已确诊的患者,无需过度恐慌,多发性骨髓瘤虽无法彻底根治,但已成为典型的可控慢病,如同高血压、糖尿病一般,通过科学全程管理,可实现长期带瘤生存。

全程规范化管理是患者实现长期生存的核心关键,贯穿疾病终身。确诊初期患者病情不稳定,需高频复诊监测病情;病情稳定后逐步延长复诊周期,从每月一次过渡到每季度一次,长期随访。全程管理不仅包含药物治疗、方案调整,还涵盖并发症管控,其中骨髓瘤骨病是最常见且影响生活质量的核心并发症,需长期专项干预。

骨髓瘤骨病是由骨质溶骨性破坏引发,易导致骨痛、病理性骨折、脊髓压迫、高钙血症等骨相关事件,严重影响患者生活质量,甚至危及生命。目前临床有两类成熟、安全的干预药物,分别是地舒单抗和双磷酸盐,可有效抑制骨质破坏,降低骨相关事件发生率。两款药物均可显著改善患者骨质状态,但都需要注意长期使用可能引发下颌骨坏死,因此患者用药前需完善口腔检查,做好口腔清洁护理,降低并发症风险。

小结

多发性骨髓瘤早已摆脱“绝症”标签,治疗从“治标续命”升级为“精准控病、长期生存、保障生活质量”的新阶段。从过去高昂费用、剧烈副作用的传统化疗,到如今平价普惠、安全高效的靶向治疗、细胞治疗,从单一治疗模式到全程慢病管理体系,多发性骨髓瘤的诊疗实现了全方位突破。

对于大众而言,尤其是中老年高危人群,摒弃“骨痛就是老毛病”的误区,做好年度专项体检,早筛查、早预警、早治疗,是抵御疾病的第一道防线。对于确诊患者而言,无需过度焦虑恐惧,多发性骨髓瘤的可控性极强,只要遵循医嘱接受个体化治疗,坚持全程规范化管理,做好并发症防控、定期复诊随访,就能有效控制病情进展,大幅延长生存期,维持良好的生活质量,拥抱长期生存的可能。


责任编辑:肿瘤资讯-May
排版编辑:肿瘤资讯-ZJN



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