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2026 EHA | UCART22用于经多线治疗复发/难治性CD22+ B-ALL疗效显著，安全性良好

05月22日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

Session Type

Oral Presentations

Session Title

Advances in the treatment of lymphoblastic leukemia

摘要号

S114

英文标题

SAFETY AND EFFICACY OF UCART22 IN HEAVILY PRE-TREATED PATIENTS WITH RELAPSED OR REFRACTORY CD22+ B-CELL ACUTE LYMPHOBLASTIC LEUKEMIA (B-ALL): RESULTS OF THE PHASE 1 BALLI-01 TRIAL

中文标题

UCART22用于经多线治疗复发/难治性CD22+ B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者中的安全性与疗效：I期BALLI-01试验结果

讲者

Nitin Jain

讲者机构

MD Anderson Cancer Center, , Houston, United States of America

背景

UCART22是一种同种异体供者来源、靶向CD22的CAR-T细胞产品，采用TALEN®技术敲除TCRα恒定（TRAC）基因以降低移植物抗宿主病（GvHD）风险，并敲除CD52基因以允许联合使用抗CD52单抗进行淋巴清除（LD）。既往数据表明，外部制造的UCART22（P1）（Boissel N, EHA 2023）和Cellectis制造的产品（P2）（Jain N, ASH 2023）均显示出较高的缓解率。本次报告I期最终结果，包括所有接受UCART22 P2治疗患者，并确定II期推荐剂量（RP2D）。

方法

主要终点为安全性及UCART22的RP2D。次要终点包括疗效、UCART22扩增情况以及阿仑单抗对淋巴细胞清除的影响。入组标准包括：年龄15-70岁，CD22表达≥70%，且既往接受过≥2线治疗。在氟达拉滨+环磷酰胺（FC）联合或不联合阿仑单抗进行淋巴细胞清除后，患者按4个剂量水平（1×10⁵ -5×10⁶ 细胞/kg）接受UCART22输注。同时进行评估阿仑单抗基于体重给药的亚组分析。

结果

截至2026年2月，共入组45例患者（安全性分析集），其中43例接受了UCART22输注（P1=18例，P2=25例，疗效分析集）。入组患者既往中位治疗线数（包括贝林妥欧单抗、奥妥珠单抗、造血干细胞移植和CAR-T）为4线。53%的患者既往接受过CD19 CAR-T治疗。32例患者发生细胞因子释放综合征（CRS），其中1级16例，2级14例，3级2例。8例（18%）发生免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），其中1级2例，2级4例，3级2例。2例（4%；2级1例，4级1例）发生免疫效应细胞相关噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（IEC-HS）。所有CRS、ICANS和IEC-HS均缓解。

特别关注的不良事件包括：1例患者发生4级输注相关反应，1例发生2级GvHD，1例发生3级弥散性血管内凝血（DIC）。31例患者（69%）发生严重不良事件，包括细菌感染6例（13%）、真菌感染6例（13%）和发热性中性粒细胞减少症17例（38%）。6例患者发生巨细胞病毒再激活不良事件。

在P1队列中，总缓解率（ORR，包括完全缓解[CR]、血细胞计数不完全恢复的CR[CRi]、部分血液学恢复的CR[CRh]和形态学无白血病状态[MLFS]）为33%，CR/CRi率为28%。在P2队列中，ORR和CR/CRi率分别为64%和36%。在15例接受FC联合阿仑单抗及5×10⁶ 细胞/kg UCART22 P2（RP2D）治疗的患者中，ORR和CR/CRi率分别为73%和40%。在6例达到CR/CRi的患者中，5例（83%）达到微小残留病（MRD）阴性状态。在7例年龄≤50岁、接受阿仑单抗（60 mg）及5×10⁶ 细胞/kg P2治疗的患者（目标II期人群）中，ORR为100%，4/7例（57%）达到CR/CRi（其中3/4例为MRD阴性）。7例患者均接受移植治疗。

结论

BALLI-01试验结果表明，UCART22在经重度治疗患者中实现较高的缓解率，使大多数目标II期患者人群得以进行移植。UCART22总体耐受性良好，与已获批的CAR-T产品相比安全性特征良好。II期试验目前正在招募中（NCT#04150497）。

责任编辑：肿瘤资讯-Elva
排版编辑：肿瘤资讯-Elva