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2026 EHA |以贝林妥欧单抗替代大剂量联合化疗治疗新诊断儿童高危B-ALL可改善疗效与安全性

05月14日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

Session Type

Plenary Abstract Session

Session Title

Plenary Abstracts Session

摘要号

S103

英文标题

REPLACEMENT OF HIGH DOSE COMBINATION CHEMOTHERAPY WITH BLINATUMOMAB IN NEWLY DIAGNOSED PEDIATRIC HIGH-RISK B-CELL ALL IMPROVES EFFICACY AND SAFETY IN THE RANDOMIZED PHASE 3 AIEOP-BFM ALL 2017 TRIAL

中文标题

在随机III期AIEOP-BFM ALL 2017试验中，以贝林妥欧单抗替代大剂量联合化疗治疗新诊断儿童高危B细胞急性淋巴细胞白血病可改善疗效与安全性

讲者

Martin Schrappe

讲者机构

University Medical Center Schleswig-Holstein, Campus Kiel, Pediatric Hematology and Oncology, ALL-BFM Study Group, Kiel, Germany

背景

靶向白血病细胞表面CD19的双特异性T细胞衔接器贝林妥欧单抗，可能为安全降低化疗强度同时提高抗白血病疗效提供一种选择，适用于新诊断的高危B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）儿童患者。

本研究的主要目的是确定，通过用两个28天的贝林妥欧单抗疗程（每周期联合2次鞘内注射甲氨蝶呤）替代两个高强度的传统化疗疗程（HR-2'、HR-3'），是否可将高危急性淋巴细胞白血病儿童的无事件生存率提高至少10%。次要研究目的包括：i) 评估与化疗对照组相比，贝林妥欧单抗组是否能够降低危及生命的治疗相关并发症及死亡率；ii) 确定两个治疗组中基于微小残留病检测结果为应答不足的患者比例。

方法

在诱导、巩固及一个高强度化疗疗程（HR-1'）后，768例符合条件的患者中有92.3%被随机分配至实验组（EA，n=358）或对照组（CA，n=351）。

结果

两组随机分配患者的基线特征均衡。大部分患者存在不良遗传学特征，如亚二倍体或KMT2A重排，或对早期治疗应答不足。总体而言，10%的高危急性淋巴细胞白血病患者因巩固治疗结束时的MRD水平较高，存在首次完全缓解期进行异基因造血干细胞移植的指征。

计划的中期分析（已报告目标事件的74%，中期分析p值边界=0.031）显示，试验组（EA）的4年无事件生存率为83.0%（标准误2.5%），而对照组（CA）为70.3%（标准误3.1%）（意向治疗分析，p值0.0002），实验组与对照组相比的估计风险比为0.51（95%置信区间：0.35-0.73）（中位随访时间2.9年）。

试验组的累积复发率为11.8%（标准误2.2%，n=31例复发），而对照组为21.4%（标准误2.9%，n=57例）。值得注意的是，试验组的孤立中枢神经系统复发率为0.3%（n=1），而对照组为2.5%（n=9）。随机分组前仍为MRD阳性的患者，若接受贝林妥欧单抗治疗，其MRD负荷在76.9%的患者中下降；若接受化疗，则仅有45.8%的患者下降（p值<0.0001）。

贝林妥欧单抗组的治疗相关死亡率为1.1%（n=4），而化疗组为2.3%（n=8）。同样，贝林妥欧单抗组的严重感染发生率（14.5%）显著低于化疗组（27.9%）。

结论

本研究首次在新诊断的急性淋巴细胞白血病治疗中，成功以贝林妥欧单抗替代了高毒性化疗方案，证明了免疫治疗在预后不良的儿童B细胞急性淋巴细胞白血病中具有更安全且更优的抗白血病疗效。