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2026 EBMT | 既往接受过Tisagenlecleucel治疗的儿童、青少年和年轻成人B-ALL患者的异基因干细胞移植

03月18日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

Session Type

Oral Session

Session Title

Oral Session 14 | Graft manipulation and conditioning

摘要号

OS14-08

英文标题

ALLOGENEIC STEM CELLS TRANSPLANTATION IN CHILDREN, ADOLESCENTS AND YOUNG ADULTS PREVIOUSLY TREATED BY TISAGENLECLEUCEL FOR B-CELL PRECURSOR ACUTE LYMPHOBLASTIC LEUKEMIA: A FRENCH RETROSPECTIVE SFGM-TC STUDY

中文标题

既往接受过Tisagenlecleucel治疗的儿童、青少年和年轻成人B细胞前体急性淋巴细胞白血病患者的异基因干细胞移植：一项法国SFGM-TC回顾性研究

讲者

Marie Parreillet

讲者机构

Robert Debré Hospital, Paris, France

背景

抗CD19 CAR-T细胞疗法已改变了儿童、青少年和年轻成人（AYA）复发/难治性（R/R）B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的预后。尽管初始缓解率超过90%，但缓解的持久性仍不确定，超过50%的患者会复发。这些结果要求优化CAR-T细胞治疗后的管理策略，特别是探讨异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）作为巩固治疗的作用。CAR-T细胞治疗后进行allo-HSCT的疗效和毒性报道尚不充分。本文介绍了法国关于R/R B-ALL患者在CAR-T细胞治疗后接受allo-HSCT的儿科和AYA患者经验。

方法

这项全国性SFGM-TC回顾性研究纳入了2016年至2023年间在SFCE或AYA中心因R/R B-ALL接受Tisagenlecleucel治疗后进行allo-HSCT的儿童和AYA患者。数据收集自PROMISE登记库和患者记录。

结果

40例患者在CAR-T细胞输注后中位6.3个月（范围：2–28.5个月）接受了allo-HSCT，移植指征包括：早期失败/复发（n=23）、早期B细胞恢复（BCR）（n=13）以及预先计划的巩固治疗或持续血细胞减少（n=4）。29例患者在CAR-T细胞治疗和allo-HSCT之间接受了桥接治疗（免疫治疗：n=19，化疗：n=10）。

2年无事件生存率（EFS）为46%（95% CI：32–66%），总生存率（OS）为57%（95% CI：43–76%），累积复发率（CIR）为31%（95% CI：16–47%），非复发死亡率（NRM）为23%（95% CI：11–37%）。

不同移植指征组的allo-HSCT毒性无差异，急性移植物抗宿主病（aGVHD）发生率为43%（3级及以上：13%），肝窦阻塞综合征（SOS）发生率为33%（3级及以上：13%），慢性GVHD（cGVHD）发生率为17%。整个队列的2年无GVHD无复发生存率（GRFS）为36%（95% CI：23%–56%）。在18例死亡患者（45%）中，10例死于allo-HSCT并发症，且均处于完全缓解状态，中位死亡时间为移植后1.4个月（范围：0–25.4个月）。

多变量分析显示，早期BCR与更好的OS（77%，95% CI：57–100%；HR = 0.17；p = 0.027）和更低的CIR（16%，95% CI：2–42%）相关。12例患者此前曾接受过第一次allo-HSCT（两次移植中位间隔：29个月，范围：12–100个月）。既往allo-HSCT史并未显著影响移植后生存（2年OS：首次allo-HSCT为58% vs 第二次allo-HSCT为55%）或毒性特征（2年NRM：首次allo-HSCT为25% vs 第二次allo-HSCT为18%）。在11例allo-HSCT后复发的患者中，2年OS为24%（95% CI：9–74%）。2例患者成功接受了后续CD19靶向CAR-T细胞再治疗。

结论

在这项真实世界分析中，与历史上报道的未接受过CAR-T细胞治疗而直接行allo-HSCT的患者结果相比，CAR-T细胞治疗后进行allo-HSCT与较高的NRM相关，即使是首次allo-HSCT也是如此。该结果与一项单中心回顾性分析结果相似，该分析显示移植前接受CAR-T细胞治疗的患者，与仅接受allo-HSCT的患者相比，生存率更差且NRM增加（Chok等人，ASH 2025）。重要的是，allo-HSCT的指征决定了患者的生存预后，为早期BCR患者提供了治愈前景，这进一步明确了CHOP发表的CAR-T细胞后行allo-HSCT的有利结果（Myers等人，Haematologica，2025）。