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2026 EBMT | 奥雷巴替尼介导的深度缓解改善急变期慢性髓系白血病患者异基因造血干细胞移植结局：首个真实世界实践分析

03月18日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

Session Type

Oral Session

Session Title

Oral Session 1 | MDS & MPN

摘要号

OS01-05

英文标题

OLVEREMBATINIB-MEDIATED DEEP REMISSION IMPROVES ALLOGENEIC STEM CELL TRANSPLANTATION OUTCOME IN PATIENTS WITH BLAST CRISIS CHRONIC MYELOID LEUKEMIA: THE FIRST REAL-WORLD PRACTICE

中文标题

奥雷巴替尼介导的深度缓解改善急变期慢性髓系白血病患者异基因造血干细胞移植结局：首个真实世界实践分析

讲者

Xiaoyu Zhang

讲者机构

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College, Tianjin, China

背景

尽管治疗手段不断进步，急变期慢性髓系白血病（BC-CML）的预后仍然较差。长期生存依赖于达到第二次慢性期（CP）并随后进行异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）。本研究旨在探讨，与第一/二代酪氨酸激酶抑制剂（1/2G-TKIs）相比，新型TKI 奥雷巴替尼是否能改善BC-CML患者的治疗反应并优化allo-HSCT结局。

方法

本真实世界实践分析纳入了2021年11月至2025年7月期间在中国医学科学院血液病医院连续入组、接受allo-HSCT的年龄≥14岁的BC-CML患者的数据，包括初发和由慢性期转化的病例。收集的数据包括人口统计学和临床特征、治疗反应以及移植相关结局。完全细胞遗传学反应（CCyR）、主要分子学反应（MMR）和完全分子学反应（CMR）的累积发生率使用Fine-Gray检验计算。分类变量采用Fisher精确检验分析，连续变量采用Mann-Whitney U检验分析。总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）根据Kaplan-Meier法计算。研究方案获得了机构审查委员会（IRB）的批准，符合《赫尔辛基宣言》的要求。

结果

本研究共纳入69例接受移植前TKI治疗的BC-CML患者（中位年龄33岁，范围14-61岁）。在BC诊断时，40.6%（n=28）的患者表现出额外的细胞遗传学异常，其中20例为复杂核型。21例患者（30.4%）携带ABL1突变，主要为E255K和Y253K。6例患者检出T315I突变。35例（50.7%）患者携带额外的基因突变，包括髓系肿瘤相关突变（如ASXL1、RUNX1）和IKZF1缺失。

所有患者在移植前均接受了TKI+化疗治疗，并根据移植前TKI暴露情况进行分层：1/2G-TKI队列（n=43，伊马替尼、尼洛替尼、氟马替尼或达沙替尼）与奥雷巴替尼队列（n=26）。

奥雷巴替尼队列在移植前表现出更优的治疗反应：更高的血液学缓解率（100% vs 81%， p<0.05）和CCyR率（80.8% vs 55.8%， p=0.041）。值得注意的是，奥雷巴替尼实现了显著改善的分子学缓解：MMR率达53.8% vs 16.3%（p<0.001），CMR率达23.1% vs 4.7%（p<0.05）。

单倍体相合移植是主要的HSCT类型（奥雷巴替尼队列80.8% vs 对照组58.1%），未记录到移植失败。两个队列均显示出较高的II-IV级急性移植物抗宿主病（aGVHD）发生率（57.7% vs 79.1%）和感染发生率（23.1% vs 65.1%）。

奥雷巴替尼队列显示出改善的生存结局：1年OS率（89% vs 70.8%）和PFS率（78% vs 68%），更低的非复发死亡率（NRM）（10.6% vs 23%）以及降低的复发率（12.5% vs 14.6%）。

结论

本真实世界分析首次提供了支持奥雷巴替尼在适合移植的BC-CML患者中有效性和安全性的临床证据。与1/2G-TKIs相比，奥雷巴替尼显著提升了移植前分子学反应深度，并与移植后生存改善相关。凭借可控的安全性特征，奥雷巴替尼代表了allo-HSCT前一种有前景的桥接策略，可能重新定义BC-CML的一线治疗格局。