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2026 EBMT | TKI时代儿童慢性髓系白血病的异基因造血干细胞移植：一项EBMT儿科疾病工作组分析

03月18日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

Session Type

Oral Session

Session Title

Oral Session 1 | MDS & MPN

摘要号

OS01-08

英文标题

ALLOGENEIC HEMATOPOIETIC STEM CELL TRANSPLANTATION FOR PEDIATRIC CHRONIC MYELOID LEUKEMIA IN THE TKI ERA: AN EBMT PEDIATRIC DISEASES WORKING PARTY ANALYSIS

中文标题

TKI时代儿童慢性髓系白血病的异基因造血干细胞移植：一项EBMT儿科疾病工作组分析

讲者

Herbert Pichler

讲者机构

St. Anna Children‘s Hospital, Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, Medical University of Vienna, Vienna, Austria

背景

自酪氨酸激酶抑制剂（TKI）问世以来，异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）已不再是慢性期（CP）慢性髓系白血病（CML）的一线疗法。然而，对于多线治疗失败的儿童CML（pCML）患者，allo-HSCT仍然是重要的治疗选择。本研究旨在分析过去二十年pCML患者的allo-HSCT结局。

方法

这项基于注册登记的回顾性分析使用了EBMT儿科疾病工作组的数据。纳入标准包括：allo-HSCT时年龄小于18岁、处于任何疾病分期的pCML患者、在2006年至2022年间接受移植且有足够可用数据。

结果

共分析了209例患者（55.5%为男性）。诊断时的中位年龄为11.3岁（范围：0.2-17.3岁），allo-HSCT时的中位年龄为12.6岁（范围：1.6-17.9岁）。

82%的患者接受了一线TKI治疗。在接受一线TKI治疗的患者（n=179）中，24.0%达到分子学缓解（CP1：26.9%；≥CP2：10.7%；≥加速期[AP]：23.8%）。35.1%的患者接受了二线治疗，主要为TKI（62/72），其中29.5%达到分子学缓解（CP1：25.0%；≥CP2：33.3%；≥AP：40.0%）。在接受三线治疗的患者中（n=27），有23例接受了TKI治疗，其中28.6%达到分子学缓解。

allo-HSCT时，72.2%的患者处于CP1，14.4%处于CP2，1.0%处于>CP2，12.4%处于进展期。随着时间的推移，allo-HSCT时的疾病分期显著向更晚期别偏移（p=0.002）。

预处理方案方面，16.8%的患者采用以全身照射（TBI）为基础的方案。其余患者接受BuCy（50.5%）、BuFlu（4.8%）、BuFluThio（4.8%）、TreoFluThio（4.3%）、FluMelThio（13.0%）或其他联合方案（5.8%）。干细胞来源为骨髓（55.0%）、外周血（39.7%）或脐带血（5.3%）。供者类型为HLA相合同胞（47.0%）、其他相合亲属（2.9%）、不相合亲属（2.9%）或无关供者（47.3%）。7.7%的移植物进行了体外T细胞去除。

第100天时II-IV级急性GVHD的累积发生率为33.5%。中位随访8.9年，8年慢性GVHD发生率为30.2%，其中广泛型为18.1%。8年总生存（OS）率为82.5%，且随着疾病分期进展而下降（CP1：85.5%；≥CP2：77.2%；AP/BP：71.3%）。与CP1相比，>CP2和AP/BP的OS风险比（HR）分别为2.55（p=0.04）和2.15（p=0.09）。8年无进展生存（PFS）率和复发率（RI）分别为68.6%和19.6%，两者均随疾病进展而恶化。8年非复发死亡率（NRM）为11.9%，且与疾病分期无关。

与以白消安为基础的预处理方案相比，以FluMelThio和FluMelTreo为基础的方案与更优的OS相关（HR 0.18；p=0.02），其中FluMelThio方案在2年时OS为100%，8年时NRM为0。与以白消安为基础的方案相比，以TBI为基础的预处理方案与改善的PFS相关（HR 0.37；p=0.03）。

表1. 按预处理方案分组的结局

图片13.png

结论

对于TKI治疗反应不佳的pCML患者，allo-HSCT仍然是一个重要的治疗选择。虽然根据疾病状态确定最佳预处理方案仍需进一步阐明，但FluMelThio方案似乎是一个特别有前景的方法。