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【ASH 2025领航之声】Hanny Al-Samkari教授：早期强化联合治疗——重新定义ITP治疗目标与策略

12月23日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2025年12月6日至9日，第67届美国血液学会（ASH）年会已于美国奥兰多盛大召开。作为全球血液学领域规模最大、影响力最深远的学术盛会之一，ASH 年会始终是前沿研究成果发布、顶尖学术思想碰撞的核心平台，每年吸引着全球数万名血液学专家、研究者及产业界人士参与，其所呈现的研究进展更是深刻引领着全球血液肿瘤诊疗方向的迭代与革新。
在本次会议现场，【肿瘤资讯】特邀美国麻省总医院Hanny Al-Samkari教授，围绕原发性免疫性血小板减少症（ITP）的未满足需求、治疗理念革新及未来方向进行深度解读，详细内容整理如下。

Hanny Al-Samkari

教授

麻省总医院血液肿瘤学特聘教授
哈佛医学院医学副教授
美国国立卫生研究院（NIH）临床研究员
麻省总医院遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）卓越中心联合主任
研究方向：止血、血栓形成和溶血方面，尤其关注HHT、免疫性血小板减少症和溶血性贫血。

ITP治疗的迫切需求：从症状管理转向改变疾病自然病程

Hanny Al-Samkari教授：当前ITP治疗体系中最核心的未满足需求，是开发能够从根本上改变疾病自然病程的疗法。理想的干预策略应能够在疾病早期阶段应用，通过强效免疫调节作用，修正异常的免疫应答过程。其目标是有效控制疾病活动性，将高比例进展为慢性、反复发作的重症病程，转变为一种更稳定、更温和的临床状态，从而减少患者对长期维持治疗的依赖，并降低因病情急性加重或反复发作导致的临床风险。

协同治疗策略的范式转变：早期联合实现深度缓解

Hanny Al-Samkari教授：入选2025 ASH 最新突破摘要（LBA）的VEHIT2 III期研究，为ITP治疗理念带来了重要转变^[1]。该研究前瞻性地在需要二线治疗的早期患者中，探索了固定疗程的强化联合方案，而非局限于后线难治人群。

研究证实，在标准血小板生成素受体激动剂艾曲泊帕的基础上，联合每月一次输注的新型BAFF受体拮抗剂ianalumab（设9 mg/kg与3 mg/kg两个剂量组），能在统计学和临床上显著延长治疗失败时间（TTF），为患者提供了显著的无治疗间期。

同时，联合方案展现出良好的安全性，感染发生率及严重程度与安慰剂组相当，主要不良反应为短暂、可逆的中性粒细胞减少（通常持续数天至一周）以及轻中度的输注反应。这确立了在疾病早期采用有限疗程的免疫靶向联合策略，可在不显著增加风险的前提下，诱导更深层次和更持久的治疗反应，为减少长期用药需求提供了新路径。

未来格局展望：治疗关口前移与追求持久免疫缓解

Hanny Al-Samkari教授：VEHIT2研究首次在III期试验中验证了早期强化干预的治疗潜力，这预示着ITP治疗格局可能向更积极的方向演变。

一方面，治疗策略将更倾向于前移与联合。基于ianalumab联合治疗的成功经验，未来研究将更多探索在一线及二线治疗阶段，早期应用不同作用机制的强效免疫调节剂进行联合治疗，旨在减少糖皮质激素的初始暴露，并降低后续对长期维持治疗的依赖。

另一方面，治疗目标将更为根本和长远。未来研发将聚焦于通过早期、精准的免疫干预，以诱导持久的免疫缓解或功能性治愈为目标，旨在显著降低ITP的慢性化比例，从根本上改善患者的长期预后。为患者提供多种有效且可及的早期联合治疗方案，将成为优化临床结局的重要方向。

参考文献

[1] Hanny Al-Samkari, Adam Cuker, Francesco Zaja, et al. Primary results from VAYHIT2, a randomized, double-blind, phase 3 trial of ianalumab pluseltrombopag versus placebo plus eltrombopag in patients with primary immune thrombocytopenia (ITP)who failed first-line corticosteroid treatment. 2025 ASH. LBA-2.

责任编辑：Grady
排版编辑：Grady

12月23日

马国栋

莒南县人民医院 | 肿瘤内科

VEHIT2研究首次在III期试验中验证了早期强化干预的治疗潜力，这预示着ITP治疗格局可能向更积极的方向演变。