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【2025 ASH大会前瞻】屈晓燕教授深度解读适合移植的原发性浆细胞白血病患者的治疗进展

11月28日

编译：何禾医师
点评：屈晓燕教授

来源：肿瘤资讯

美国血液学年会（ASH）是全球血液学领域最受瞩目的国际学术盛会之一，每年吸引着来自世界各地的专家学者。2025年第67届ASH年会于12月6日～9日在美国奥兰多召开，会议将公布最顶尖的血液学领域研究摘要，分享和探讨全球前沿的研究进展和突破性临床研究成果及宝贵的临床实践经验。摘要一经公布，【肿瘤资讯】第一时间邀请到南京医科大学第一附属医院（江苏省人民医院）屈晓燕教授，就适合移植的原发性浆细胞白血病患者的治疗进展进行点评，内容如下。

屈晓燕

医学博士、副主任医师、副教授、硕士生导师

中华医学会血液学分会第十二届委员会罕见病学组成员
CSCO骨髓瘤专家委员会青年学组第一届委员
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会青年委员
南京医学会血液病专科分会青年委员会副主任委员
江苏省浆细胞疾病协作组副组长
江苏省医学会血液分会淋巴瘤骨髓瘤学组委员
江苏省医学会血液学分会浆细胞疾病学组成员
江苏省研究型医院学会浆细胞病专业委员会委员
江苏省研究型医院学会造血干细胞移植和免疫治疗分会委员
江苏省 “333工程”第三层次培养对象，南京医科大学优秀中青年学科带头人
主持国家自然科学基金（两项），江苏省自然科学基金，江苏省 “333工程”科研项目等多项基金
研究成果获江苏省科学技术奖三等奖1项，江苏省卫生厅医学新技术引进奖2项，南京市科学技术进步奖三等奖2项，上海科技进步奖一等奖1项，中华医学科技二等奖1项，上海医学科技二等奖1项

适合移植的原发性浆细胞白血病患者的治疗：一项意大利真实世界研究

原标题：The treatment of transplant eligible primary plasmacell leukemia patients: An italian real-life Study

摘要号：abs25-2501

作者：Gregorio Barila, Laura Pavan, Francesca Fazio, et al.

研究背景

原发性浆细胞白血病（pPCL）是一种罕见且极具侵袭性的浆细胞恶性肿瘤，预后极差。由于该病罕见，目前仅有少量前瞻性研究，临床治疗决策多依赖于专家共识。既往的真实世界研究常混合了适合移植（TE）与不适合移植（TIE）的患者，且对于以达雷妥尤单抗（Dara）为基础或传统化疗为基础诱导方案的作用尚未明确。

研究方法

本研究是一项在意大利27个中心进行的观察性研究，回顾性及前瞻性地收集了2009年至2025年间143例TE pPCL患者的数据，旨在评估这类患者的一线治疗模式及临床结局。患者根据循环浆细胞比例分为两组（5-19% vs ≥20%），并详细分析了诱导方案（含Dara vs 基于化疗）、干细胞移植策略（单次自体移植/串联自体移植/异基因移植）以及维持治疗对生存的影响。

研究结果

本研究纳入的143例患者中位年龄为60岁，整体呈现出高危疾病特征聚集的特点。具体而言，高达67.2%的患者为ISS III期，53.2%为R-ISS III期，同时57.7%的患者伴有高危细胞遗传学异常，超过半数（56.2%）的患者存在高LDH水平，另有20.5%的患者合并髓外疾病（EMD），这充分反映了pPCL的高度侵袭性。

在治疗模式方面，诱导治疗的选择呈现出多样性：42%的患者接受了含达雷妥尤单抗（Dara）的方案（主要为D-VTD和D-VTD-PACE），41.3%的患者则接受了基于化疗的方案（主要为VT/D-PACE和VTD）。然而，尽管所有患者均被评估为适合移植，但最终仅53.1%的患者在一线成功接受了干细胞移植。在这部分接受移植的患者中，移植策略也各不相同，包括单次自体移植（39.5%）、串联自体移植（43.4%）和异基因移植（17.1%）。在移植后，有43.8%的患者开始了维持治疗，而其余患者则进入观察随访。

在中位随访15个月后，全队列的中位无进展生存期（PFS）为18个月，中位总生存期（OS）为31个月。生存分析进一步识别出高危细胞遗传学、存在多于一种高危异常以及伴有髓外疾病是总生存期的显著独立不良预后因素。然而，循环浆细胞的比例（5-19%对比≥20%）并未对PFS或OS产生显著影响。

对不同治疗策略的深入比较揭示了关键发现。在诱导治疗层面，无论是含Dara方案还是强化化疗方案，都显示出优于其对应“不含”方案（Dara-sparing或Chemo-sparing）的PFS获益趋势，尽管未达统计学显著性；其中，D-VTD-PACE方案的表现尤为突出，其PFS显著优于D-VTD方案（未达到 vs 15个月, p=0.0152）。在移植策略上，接受串联自体移植或异基因移植的患者，其PFS和OS均显著优于仅接受单次自体移植的患者。值得注意的是，串联自体移植与异基因移植之间的生存结局并无显著差异。最后，移植后进行维持治疗带来了明确的生存优势，与仅观察相比，维持治疗组患者的PFS（45个月 vs 18个月, p=0.0019）和OS（未达到 vs 29个月, p=0.0042）均获得显著延长。

结论

本研究报道了迄今最大规模的TE pPCL患者真实世界队列。初步数据证实了含Dara方案和强化化疗方案作为诱导治疗的有效性，其中D-VTD-PACE方案表现尤为突出。最重要的是，研究强有力地支持了在一线治疗中采用强化移植策略（串联AutoSCT或AlloSCT）以及移植后进行维持治疗能够为TE pPCL患者带来显著的生存获益，这与近期EMN指南的建议相一致。

屈晓燕教授点评

这项来自意大利的大样本真实世界研究，为临床处理棘手的适合移植pPCL患者提供了极具价值的循证依据。其核心启示在于三点：

首先，它再次印证了“深度缓解”和“巩固强化”的重要性。无论是采用含Dara的靶向联合方案，还是传统的强化化疗，目标都是为后续移植奠定基础。D-VTD-PACE这类多药联合强化方案展现出的优势，提示对于此类超高危疾病，强效诱导可能至关重要。

其次，研究结果明确挑战了“单次自体移植足以巩固”的传统观念。数据显示，串联自体移植或异基因移植带来了显著的生存提升，这应促使临床医生对符合条件的pPCL患者更积极地考虑强化移植策略。
最后，维持治疗的价值在本研究中得到凸显，确立了其在pPCL整体治疗路径中不可或缺的地位。
当然，本研究作为观察性研究存在局限性，且中位随访时间尚短。我们期待更长时间的随访数据，以及未来前瞻性研究的进一步验证。但毋庸置疑，这项研究为优化pPCL治疗路径、改善患者预后描绘了更清晰的蓝图，是2025年ASH年会上值得关注的重要进展之一。

参考文献

Barila G, Pavan L, Fazio F, et al. The treatment of transplant eligible primary plasmacell leukemia patients: An italian real-life Study. Blood. 2025;146(supplement 1): Abstract abs25-2501.

责任编辑：Grady
排版编辑：Grady

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