2025年12月6日~9日，第67届美国血液学会（ASH）年会将在美国奥兰多隆重召开。作为全球血液学领域最具影响力的学术盛会之一，本届年会汇集了众多前沿研究，全面覆盖基础科学、临床研究与转化医学等多个关键领域。
2025年11月25日（北京时间），ASH官网公布了今年入选的6项Late-Breaking Abstracts（LBA）。此批入选研究以前沿性与影响力为核心，为盛会定下基调。这些研究不仅聚焦于血液疾病的研究热点，更有望引领临床实践新风向，塑造未来的诊疗格局。【肿瘤资讯】特此整理，以飨读者。
新型体内生成抗BCMA CAR-T细胞疗法KLN-1010在RRMM中实现MRD阴性深度缓解：首次人体研究初步结果[1]
标题：Minimal residual disease (MRD)-negative outcomes following a novel, in vivo gene therapygenerating anti–B-cell maturation antigen (BCMA) chimeric antigen receptor (CAR)-T cells in patients withrelapsed and refractory multiple myeloma (RRMM): Preliminary results from inMMyCAR, the first-in-human phase 1 study of KLN-1010
摘要号：LBA-1
发言人：Phoebe Joy Ho
单位：澳大利亚皇家阿尔弗雷德王子医院
研究概要：该项首次人体Ⅰ期研究（inMMyCAR）评估了KLN-1010——一种无需清淋化疗、静脉输注后可在体内直接生成全人源抗B细胞成熟抗原（BCMA）CAR-T细胞的“现货型”疗法——在复发难治多发性骨髓瘤（RRMM）患者中的安全性和疗效。
初步结果显示，入组的3例高危患者（既往中位治疗线数3~4线）均出现CAR-T细胞扩增，扩增峰值见于输注后第13~18天，且无需进行传统的淋巴细胞清除。所有患者在输注后1个月均达到了微小残留病（MRD）阴性状态（灵敏度10-5或10-6），其中1例患者在3个月时仍维持MRD阴性（灵敏度10-6）；所有患者均达到部分缓解及以上，并在3个月时最佳疗效进一步加深至非常好的部分缓解（VGPR）。
安全性方面，不良事件（AE）整体可控，主要集中于输注期和CAR-T细胞扩增期，包括2例患者出现2级细胞因子释放综合征（CRS）。研究者未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征或迟发性神经毒性，血液学毒性（如中性粒细胞减少和血小板减少）程度较轻，且未见治疗相关感染报告。
该研究初步证实了这种新型体内CAR-T细胞疗法在RRMM中的可行性，展现出令人鼓舞的深度缓解潜力与安全性特征。
VAYHIT2 Ⅲ期研究主要结果：ianalumab联合艾曲泊帕显著延长一线糖皮质激素治疗失败的原发性ITP患者的治疗失败时间[2]
标题：Primary results from VAYHIT2, a randomized, double-blind, phase 3 trial of ianalumab plus eltrombopag versus placebo plus eltrombopag in patients with primary immune thrombocytopenia (ITP)who failed first-line corticosteroid treatment
摘要号：LBA-2
发言人：Hanny Al-Samkari
单位：美国麻省总医院
研究概要：VAYHIT2是一项Ⅲ期随机双盲研究，旨在评估靶向BAFF受体的新型全人源单抗ianalumab联合艾曲泊帕在一线糖皮质激素治疗失败的原发性免疫性血小板减少症（ITP）患者中的疗效和安全性。
研究结果显示，在主要终点方面，与安慰剂联合艾曲泊帕相比，两种剂量（9mg/kg和3mg/kg）的ianalumab联合治疗均显著延长治疗失败时间（TTF），风险比（HR）分别为0.55和0.58； 9mg/kg组、3mg/kg组和安慰剂组的中位TTF分别为13.0个月、未达到和4.7个月。在关键次要终点方面，9mg/kg组患者达到6个月持续缓解（SR6）的比例为62.0%，显著高于安慰剂组的39.2%。此外，ianalumab 9mg/kg组在6个月时的总体缓解率和完全缓解率亦更高，患者疲劳症状改善更显著，且在治疗结束后更顺利实现艾曲泊帕的停药。
安全性方面，各治疗组任意级别AE发生率相近，ianalumab组最常见的AE为输注相关反应和中性粒细胞减少，其中9 mg/kg组3级及以上中性粒细胞减少发生率为10%。研究未发现感染风险增高，未发生因AE导致的ianalumab治疗中止。该研究证实，ianalumab联合艾曲泊帕在一线治疗糖皮质激素失败的ITP患者中展现出卓越疗效和良好耐受性，提示其在早期干预阶段具备改变疾病自然病程的潜力。
匹妥布替尼对比苯达莫司汀联合利妥昔单抗（BR）治疗初治CLL/SLL：一项评估非共价BTK抑制剂用于初治患者的Ⅲ期研究首次结果[3]
标题：Pirtobrutinib vs bendamustine plus rituximab (BR) in patients with CLL/SLL: First results from a randomized phase Ⅲ study Examining a non-covalent BTK inhibitor in untreated patients
摘要号：LBA-3
发言人：Wojciech Jurczak
单位：波兰国立克拉科夫肿瘤研究所
研究概要：该项随机、开放标签的Ⅲ期研究（BRUIN CLL-313）首次在初治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者中评估了非共价BTK抑制剂匹妥布替尼对比苯达莫司汀联合利妥昔单抗（BR）的疗效和安全性。
研究结果显示，在中位随访28.1个月时，与BR组相比，匹妥布替尼组显著改善了独立评审委员会（IRC）评估的无进展生存期（PFS），HR为0.199；两组24个月PFS率分别为93.4%和70.7%。该PFS获益在所有预设亚组中均保持一致，包括IGHV突变型和非突变型患者。尽管BR组中有52.9%的患者在疾病进展后交叉接受了匹妥布替尼治疗，本次中期分析仍观察到匹妥布替尼组在总生存期（OS）上呈现有利趋势（HR 0.257）。
安全性方面，匹妥布替尼耐受性良好，其≥3级治疗期间AE发生率（40.0%）低于BR组（67.4%），因AE导致的治疗中止率（4.3%）也显著更低，且房颤/房扑发生率极低（1.4%）。该研究证实，在初治CLL/SLL患者中，匹妥布替尼单药疗法相比BR方案能显著降低疾病进展或死亡风险，并展现出良好的安全性，有望成为该患者群体新的标准治疗选择。
全基因组转录组测序在遗传性骨髓衰竭综合征诊断中的应用：ibmdx研究揭示高诊断率与新致病机制[4]
标题：Whole genome transcriptome sequencing in inherited bone marrow failure syndromes and related diseases–the ibmdx study
摘要号：LBA-4
发言人：Lucy Fox
单位：澳大利亚彼得·麦卡勒姆癌症中心 & 皇家墨尔本医院
研究概要：ibmdx研究旨在系统评估全基因组转录组测序（WGTS）作为一项无偏倚、前沿的分子诊断技术，在疑似遗传性骨髓衰竭综合征（IBMFS）患者中的临床应用价值。
该研究共纳入237例患者，结合非造血来源DNA进行WGTS分析，结果显示总体诊断率高达37.1%（88/237），所明确的诊断涵盖遗传性血小板减少症、端粒生物学障碍、Diamond-Blackfan贫血等多种IBMFS亚型。除常见致病机制外，WGTS还识别出多种传统方法易遗漏的复杂基因组异常，包括逆转录转座子介导的基因破坏、polyA位点丢失等，并新发现多个与IBMFS相关的基因（如THRA、MEIS1、TUBB）。针对新识别突变基因（如RPL31、TERT/TERC、TPM4），研究进一步通过功能实验验证其致病性。除核心血液学诊断外，WGTS还在14.7%的患者中检出克隆性造血，并识别出部分与表型无关的其他遗传性疾病及具有临床管理意义的次要基因组发现。在实施科学框架下的调研显示，WGTS被患者及医生广泛接受。健康经济分析显示，每项血液学确诊的平均成本约为7,800~8,200美元。
该研究证实，在成人和儿童疑似IBMFS患者中，前期应用WGTS具有较高的诊断效能，能够揭示新的疾病机制和致病基因，并展现出良好的临床适用性和成本效益。
TRACTION试验：医院氨甲环酸用药政策可安全减少非心脏大手术输血需求且不增加血栓风险[5]
标题：A hospital policy of tranexamic acid to reduce transfusion in major non-cardiac surgery:The traction trial
摘要号：LBA-5
发言人：Brett Houston
单位：加拿大曼尼托巴省癌症护理中心
研究概要：TRACTION试验为一项登记系统、采用集群交叉设计的多中心随机对照研究，旨在评估在医院层面推行氨甲环酸用药政策，对于接受非心脏大手术且输血高风险患者的安全性及减少红细胞输注的有效性。
研究结果显示，与安慰剂组相比，氨甲环酸组患者住院期间的红细胞输注比例显著降低（7.4% vs 9.8%；比值比0.69），且人均红细胞输注单位数亦明显减少。
在安全性方面，氨甲环酸组90天内静脉血栓栓塞发生率与安慰剂组相当（2.1% vs 2.2%），达到非劣效性终点。此外，两组患者在心肌梗死、卒中、深静脉血栓或肺栓塞等院内并发症发生率、住院时间、重症监护室收住率、住院生存率及90天总生存率等次要终点上均无显著差异。
该研究证实，在非心脏大手术中推行全院性氨甲环酸用药政策，能有效降低红细胞输注需求，且未显著增加患者的血栓形成风险，支持其作为一项有效且安全的血液管理策略在临床中推广应用。
Majestec-3 Ⅲ期研究结果：特立妥单抗联合达雷妥尤单抗对比DPd/DVd显著改善RRMM患者PFS和OS [6]
标题：Phase 3 randomized study of teclistamab plus daratumumab versus investigator’s choice of daratumumab and dexamethasone with either pomalidomide or Bortezomib (DPd/DVd) in patients(Pts) with relapsed refractory multiple myeloma (RRMM): Results of majestec-3
摘要号：LBA-6
发言人：María-Victoria Mateos
单位：西班牙萨拉曼卡大学医院
研究概要：Majestec-3是一项在RRMM中首次评估双特异性抗体联合疗法的Ⅲ期研究，旨在比较特立妥单抗（一种BCMA×CD3双特异性抗体）联合达雷妥尤单抗，与研究者选择的达雷妥尤单抗+地塞米松+泊马度胺/硼替佐米（DPd/DVd）标准方案的疗效和安全性。
在中位随访34.5个月时，研究达到主要终点，特立妥单抗联合组相较于对照组在PFS方面展现出显著优势，HR为0.17，两组36个月PFS率分别为83.4%和29.7%，且该PFS获益在所有预设亚组中均保持一致。此外，在关键次要终点方面，特立妥单抗联合组亦显著优于对照组：达到至少CR率（≥CR）为81.8% vs 32.1%，MRD阴性率（灵敏度10-5）为58.4% vs 17.1%，且OS亦获得显著改善（HR 0.46）。
安全性方面，两组≥3级治疗期间AE发生率相近，特立妥单抗联合组细胞因子释放综合征发生率为60.1%，其中绝大多数为1/2级；免疫效应细胞相关神经毒性综合征发生率较低，为1.1%。尽管感染发生率较高，但随着给药频率降低及预防措施的落实，感染风险得到有效管理。该研究证实，特立妥单抗联合达雷妥尤单抗在RRMM的早期治疗阶段展现出显著的临床疗效，并具备成为新的标准治疗方案的潜力。
[1] https://meetings-api.hematology.org/api/abstract/vmpreview/304572
[2] https://meetings-api.hematology.org/api/abstract/vmpreview/304584
[3] https://meetings-api.hematology.org/api/abstract/vmpreview/304661
[4] https://meetings-api.hematology.org/api/abstract/vmpreview/304561
[5] https://meetings-api.hematology.org/api/abstract/vmpreview/304642
[6] https://meetings-api.hematology.org/api/abstract/vmpreview/304640
排版编辑：Grady
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