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革新血液肿瘤治疗：罗培干扰素

10月31日

整理：肿瘤资讯

在生物医药的创新版图上，一款源自中国台湾的药物正闪耀着瞩目的光芒，它为一种罕见的血液疾病患者带来了新的希望，并凭借坚实的临床数据赢得了国际社会的广泛认可。这就是药华医药（PharmaEssentia）自主研发的罗培干扰素α-2b（Ropeginterferon alfa-2b）。

一、并非普通干扰素：独特的创新设计

干扰素并非新概念，它是一种人体内自然存在的蛋白质，具有抗病毒和调节免疫的功能。传统的聚乙二醇干扰素曾是治疗病毒性肝炎的主力军，但它们由分子结构不一的混合物组成，可能导致副作用较大且疗效不稳。

罗培干扰素α-2b的卓越之处在于其革命性的分子设计。它是全球第一个单一异构体（Mono-PEGylated） 的长效型脯氨酸干扰素。这种高度纯化的结构带来了三大核心优势：

更长的体内作用时间：其聚乙二醇化方式更稳定，半衰期更长，允许每两周一次的给药频率，极大提升了患者的便利性和生活质量。
更平稳的血药浓度：能在患者体内维持更平稳、更持久的药物浓度，从而提供持续稳定的疗效。
更好的安全性：更纯净的分子结构意味着潜在的免疫原性更低，患者的耐受性通常更好，副作用相对更温和。

二、主攻领域与卓越数据：改写真性红细胞增多症（PV）治疗格局

罗培干扰素α-2b并非为肝炎设计，它的主战场是真性红细胞增多症（Polycythemia Vera, PV）。PV是一种罕见的、慢性的骨髓增殖性肿瘤，患者骨髓过度生产红细胞，可能导致血栓、中风、心肌梗死等致命并发症。

其获批上市的核心依据是一项名为PROUD-PV及其长期延伸研究CONTINUATION-PV的III期国际临床试验。该研究将罗培干扰素α-2b与当时的标准疗法羟基脲（HU）进行对比，结果令人振奋：

短期疗效相当，长期优势显著：

治疗12个月时，罗培干扰素α-2b在完全血液学应答（CHR）率上与羟基脲相当（43% vs. 46%），证明了其非劣效性。
然而，随着治疗时间延长，其优势彻底展现。治疗至36个月时，罗培干扰素α-2b组的CHR率高达74%，远高于羟基脲组的37%，显示出强大且持久的疗效。

实现深度分子缓解——革命性突破：

这是罗培干扰素α-2b最突出的价值。它能直接靶向并抑制携带JAK2 V617F基因突变的异常造血干细胞。

治疗36个月时，罗培干扰素α-2b组有高达46%的患者实现了深度分子学应答（突变负荷下降≥75%），而羟基脲组这一比例仅为5%。
这意味着罗培干扰素α-2b有望从根源上抑制疾病进展，这是传统药物无法实现的。

良好的安全性与耐受性：

其副作用谱与已知干扰素一致（如初期流感样症状、关节痛等），但未出现新的安全性风险。长期数据显示，其安全性可控，患者停药率与标准治疗组相当，适合作为慢性疾病的长期管理方案。

基于这些强劲的数据，罗培干扰素α-2b自2019年起相继获得欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）以及中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，成为全球首个且目前唯一一个专门用于治疗PV的干扰素药物，并写入国际权威治疗指南，成为PV治疗的一线标准治疗方案。

目前，药华医药正在积极探索罗培干扰素α-2b在其他骨髓增殖性肿瘤（如原发性血小板增多症ET、骨髓纤维化MF）上的应用潜力，未来有望惠及更多患者。

总结而言，药华医药的罗培干扰素不仅仅是一款新药，它更代表了精准医疗和创新精神。它用领先的科技和确凿的临床数据证明了干扰素这一经典药物依然拥有巨大的进化潜力，并为全球PV患者提供了一个更强效、更便捷、能追求深度治愈的治疗新选择。

王化泉

主任医师，博士研究生导师，副主任

天津医科大学总医院血液科主任医师博士研究生导师副主任
中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组委员
中国医师协会血液科医师分会委员
CSCO白血病学组委员
主持国家自然科学基金面上项目、天津市重大课题、天津市重点课题、天津市自然科学基金等
执笔《中国自身免疫性溶血性贫血诊疗指南》《中国EVANS诊疗专家共识》《中国丙酮酸激酶缺乏症专家共识》，参与多个指南和共识的制定
第一作者/通信作者发表论文40余篇
Blood、Lancet Haematology、haematologica 、《中华医学杂志》、《中国实用内科杂志》审稿专家，《中国癌症防治杂志》《癌症》编委

参考文献

NEJM Evid. 2023 Jun;2(6):EVIDoa2200335

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