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2025 ESMO 中国之声丨鲍其远教授：BIOVAS研究：VEGFR2 SNP和CSF1高表达可筛选肉瘤获益人群

10月17日

BIOVAS研究：基于生物标志物的VEGFR2抑制剂治疗晚期或转移性肉瘤的试验

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

专场：Mini oral session: Sarcoma

摘要号：LBA99

英文标题：BIOmarker driven trial of Vegf2 inhibitor in advanced or metastatic sarcoma (the BIOVAS trial): Results of the SNP positive cohort and the CSF1 high cohort;

中文标题：BIOVAS研究：基于生物标志物的VEGFR2抑制剂治疗晚期或转移性肉瘤的试验

第一作者：鲍其远（上海交通大学医学院附属瑞金医院）

研究背景

针对VEGFR的酪氨酸激酶抑制剂已广泛用于复发和难治性肉瘤的治疗。然而，迄今为止，尚无可用的生物标志物来预测治疗反应的有效性和持久性。

研究方法

自2019年10月起，我们启动了BIOVAS研究（基于生物标志物的VEGFR抑制剂治疗晚期或转移性肉瘤的试验），这是一项II期、基于生物标志物的试验，旨在评估VEGFR抑制剂在由以下生物标志物选择的患者中的疗效：VEGFR2 604A>G单核苷酸多态性（1.SNP队列）、CSF1扩增或上调（2.CSF1高表达队列）以及包含KIT/KDR/PDGFRA的4q12染色体扩增子（3.chr4q12-amp队列）。在每个队列中，单药VEGFR抑制剂阿帕替尼持续给药直至疾病进展或出现不可接受的毒性。主要终点是生物标志物阳性人群的16周无进展率（PFR）≥70%（28例患者中≥18例），对照假设H0为PFR≤50%（与未选择生物标志物的一般患者相似）。生物标志物阴性患者也作为非对照、非随机对照进行治疗。本研究报告SNP队列和CSF1高表达队列的结果。

研究结果

在SNP队列中，共纳入29例A>G阳性晚期或转移性肉瘤患者。中位年龄为23岁（范围8-52岁），其中15例女性，14例男性。组织学类型包括15例普通型骨肉瘤、2例普通型软骨肉瘤、1例去分化型骨肉瘤、1例尤文肉瘤、1例纤维肉瘤、1例放疗相关肉瘤、1例CIC重排肉瘤、2例滑膜肉瘤、1例恶性PEComa等。主要终点达到，29例患者中有21例在16周时无进展（16周-PFR=72.4%，中位PFS=6.03个月）。相比之下，604A>G阴性患者（n=22）的16周-PFR为42.3%，中位PFS为3.9个月，与历史对照相似。在CSF1高表达队列中，共招募27例患者，包括13例普通型骨肉瘤、3例滑膜肉瘤、2例骨膜骨肉瘤、2例圆细胞肉瘤等。主要终点达到，27例患者中有19例无进展（16周-PFR=70.4%，中位PFS=6.7个月）。CSF1低表达或未知的患者PFR为42.5%，中位PFS为4个月。不同生物标志物状态之间的RNAseq数据将在大会上展示。

研究结论

我们的试验支持在肉瘤患者中基于VEGFR 604A>G和CSF1高表达状态，采用组织学无关的、基于生物标志物驱动的方法使用VEGFR抑制剂。

责任编辑：古木
排版编辑：古木

10月18日

李明德

阳谷县七级镇中心卫生院 | 中西医结合科

获益良多，这种情况确实是那样！

10月18日

崔艳东

叶县人民医院 | 肿瘤科

VEGFR2 SNP和CSF1高表达可筛选肉瘤获益人群