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【2025 CSCO学术年会】马丽亚教授：中国原研方案治疗TN CMML疗效显著，III期研究启航在即

09月28日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

金秋九月，硕果盈枝，第28届中国临床肿瘤学会（CSCO）学术年会于2025年9月10日至14日在泉城济南如期启幕。作为国内肿瘤领域的顶尖学术盛宴，本届大会以“规范诊疗，创新引领”为主题，汇聚全球专家学者聚焦各类肿瘤的诊疗突破与实践优化。在创新药物临床研究数据专场中，浙江大学附属第一医院马丽亚教授就“注射用IMM01（替达派西普）联合阿扎胞苷（AZA）治疗初治的成人慢性粒单核细胞白血病（CMML）的Ⅱ期研究更新结果”进行了专题报告。【肿瘤资讯】特将报告内容梳理如下，以飨读者。

CMML治疗困境：罕见疾病治疗选择有限，临床需求迫切

报告伊始，马教授首先介绍了CMML的治疗挑战。CMML作为一种罕见的血液恶性肿瘤，兼具骨髓增生异常综合征（MDS）和骨髓增殖性肿瘤（MPN）的疾病特征，发病率低且好发于老年人群。目前，除异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）外，CMML病缺乏可治愈手段。然而，部分患者因年龄和合并症，无法耐受移植。因此，为初治CMML患者探索更有效、安全的治疗策略已成为临床亟待解决的问题。

作用机制创新：替达派西普双重控瘤，巧避溶血风险

针对CMML的治疗难题，马教授介绍了全球首个进入临床阶段的信号调节蛋白α（SIRPα）-Fc融合蛋白——替达派西普的创新作用机制。该药物通过特异性阻断肿瘤细胞表面的CD47-SIRPα“别吃我”信号，并借助其Fc段激活巨噬细胞，诱导强烈的抗体依赖性细胞吞噬作用（ADCP），从而清除肿瘤细胞^[1]（图1）。马教授特别指出，替达派西普经分子设计优化，成功规避了传统CD47抑制剂常见的溶血风险，为临床用药的安全性提供保障。

图1.替达派西普的作用机制

ORR达72.7%：替达派西普联合方案治疗TN CMML疗效良好，安全性可控

随后，马丽亚教授重点解读了一项开放标签、多中心Ⅱ期临床研究（NCT05140811）的最新数据^[2]。该研究共纳入24例初治（TN）CMML患者，并给予患者替达派西普（2.0mg/kg，每周一次）联合AZA（75mg/m²，D1-7）治疗，且未采用低剂量预冲方案。

截至2024年12月31日，该联合方案在TN CMML患者的治疗中展现出显著的疗效优势（图2）。患者的客观缓解率（ORR）达72.7%，疾病控制率（DCR）为86.4%，表明该联合方案具备诱导CMML患者达到深度缓解的治疗潜力。同时，中位至缓解时间（TTR）为1.8个月，中位缓解持续时间（DOR）达16.9个月，提示该联合方案可快速且持久地实现疾病控制。

图2.入组患者的缓解情况

中位随访21.0个月时，中位无进展生存期（PFS）为17.8个月，12个月PFS率为59%，中位总生存期（OS）尚未达到（图3）。这些结果进一步表明，替达派西普联合AZA方案可显著改善TN CMML患者的长期生存结局，为该类患者的治疗提供了新的选择。

图3.入组患者的PFS和OS情况

安全性方面，替达派西普联合AZA方案用药的整体耐受性良好。治疗相关不良事件（TRAE）主要为血液学毒性，如中性粒细胞减少、血小板减少等。该联合方案的TRAE谱系与单药治疗时基本一致，未出现新的安全性信号。

从II期成功到III期启航：中国原研方案引领CMML治疗迈入新阶段

最后，马教授总结道，替达派西普联合AZA方案在初治CMML患者中展现出良好的疗效和可控的安全性，为CMML患者提供了新的希望。基于II期研究的积极结果，一项名为IMM01-010的随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究，已于2024年5月获国家药品监督管理局（NMPA）批准，并于同年11月完成首例患者入组。该研究的推进将进一步验证该中国原研方案在CMML治疗中的价值，有望为解决CMML的治疗困境开辟新路径。

参考文献

[1] Yu, J., Li, S., Chen, D. et al. IMM0306, a fusion protein of CD20 mAb with the CD47 binding domain of SIRPα, exerts excellent cancer killing efficacy by activating both macrophages and NK cells via blockade of CD47-SIRPα interaction and FcɣR engagement by simultaneously binding to CD47 and CD20 of B cells. Leukemia 37, 695–698 (2023).
[2] Tong H, Gao S, Yang W, et al. Updated results of a phase 2 study: Timdarpacept (IMM01) combined with azacitidine (AZA) as the first-line treatment in adults with chronic myelomonocytic leukemia (CMML). J Clin Oncol 43, 6577-6577(2025).

责任编辑：Grady
排版编辑：Grady

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