金秋九月，备受瞩目的第28届中国临床肿瘤学会（CSCO）学术年会于2025年9月10日至14日在美丽的泉城济南盛大启幕。本届大会以“规范诊疗，创新引领”为主题，汇聚海内外肿瘤学领域的顶尖专家与学者，旨在有力推动国内外临床肿瘤学领域的学术交流与科技合作。大会期间，前沿临床研究数据、创新药物研发进展、诊疗指南更新解读等内容密集呈现，全方位覆盖实体瘤、血液肿瘤等多个领域，旨在有力推动国内外临床肿瘤学领域的学术交流与科技合作，为肿瘤诊疗规范化与创新化发展注入新动能。在本次会议现场，【肿瘤资讯】有幸邀请到哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授，围绕本届CSCO大会的核心亮点、民族药企创新成果、生物制药审批改革等关键议题，分享了深刻见解与前沿观点。
主任医师 教授 博士生导师
中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长
亚洲临床肿瘤学会副主席
中国临床肿瘤学会白血病专家委员会常务委员
国家卫生健康委能力建设与继续教育中心肿瘤学科专家组组长
白血病·淋巴瘤杂志总编辑
CSCO搭建“产学研”融合平台，助力中国创新药迈向国际前沿
马军教授：CSCO成立于1997年，其核心宗旨便是围绕患者需求推动创新药物研发与应用。在今年举办的第28届CSCO大会上，针对临床研究与企业创新融合这一核心议题，集中展示了众多新药成果与前沿进展，具体可从以下维度展开阐述：
首先，在“学术引领、产业协同”层面，我始终倡导“医政一家、医药一家、医患一家”的联动理念，唯有三者紧密联结，才能让肿瘤创新药真正落地临床、惠及患者。本届CSCO大会不仅是展示国内外最新学术进展的顶级平台，更汇聚了全球肿瘤领域的权威力量——ASCO、ESMO等国际权威学术组织的主席及多国肿瘤领域领军专家共聚一堂。这些跨地域、跨机构的学术碰撞，既展现了中国创新药的前沿水平，更推动其逐步走向国际舞台中央，加速实现“从学术研究到临床应用”的落地。
其次，在“促进融合、加速转化”方面，临床医生作为转化医学的一线实践者，发挥着不可替代的作用。粗略统计全球有17位临床医生因转化医学相关贡献获得诺贝尔奖，其中约90%涉及医药转化。而CSCO大会为临床专家、企业及生物学家提供了深入交流的机会，使研究者能够更早介入研发过程。以免疫细胞治疗为例，这类疗法多从研究者发起的临床研究（IIT）起步，通过IIT探索方向、验证潜力后，再逐步推进至Ⅰ~Ⅲ期临床试验，最终实现临床获批。目前，中国在CAR-T细胞治疗领域已获批7个产品，在全球9个获批产品中占比显著，覆盖多种肿瘤亚型，实现了从“跟跑”到“并跑”再到“领跑”的跨越。除此之外，我国类似的成功案例还有三氧化二砷——这款从民间验方、含碳药石中提炼的药物，经临床探索与基础研究验证，最终成为全球范围内治愈急性早幼粒细胞白血病的重要治疗药物，治愈率达92%。这些充分证明：临床医生是转化医学的一线实践者，唯有通过精准把握临床需求，优化研发策略，共同推动高质量研究成果的快速转化与应用。可以说，没有临床医生的参与，药物研发便难以突破“从实验室到病床”的关键壁垒，创新也无从谈起。
此外，民族药企也在这一进程中逐渐展现出重要作用。以齐鲁制药为例，其早在40年前就生产了用于慢性髓系白血病治疗的化疗药羟基脲，至今仍是临床基石用药。本届CSCO大会的“齐鲁生物药论坛”上，其展示的研发管线令人印象深刻：从生物类似药到创新双抗/三抗的丰富研发管线，体现出其研发体系已实现从“跟跑”到“并跑”乃至部分“领跑”的跨越，展现出蓬勃的创新活力和国际竞争力。可以说，若没有齐鲁制药等民族企业提供的“治疗武器”，我国肿瘤治疗的发展便难以取得今日的成就。
在成果落地与患者可及性层面，民族企业的贡献同样突出。以血液疾病领域为例，齐鲁制药研发的罗普司亭N01（国产首个第二代长效TPO-RA），打破了进口药物的垄断，以“质优价廉”的优势显著提升了药物可及性——目前该药已广泛应用于不同原因所致血小板减少的治疗，且成功纳入医保，为患者长期治疗、甚至实现临床治愈提供了有力支撑，切实减轻了患者与医保的经济负担。
同时，民族企业也是构建“中国主导”临床研究生态的核心力量。以罗普司亭N01用于肿瘤治疗相关性血小板减少症（CTIT）的临床研究为例，齐鲁制药积极牵头、联合国内研究者发起探索，针对中国患者的疾病特点优化治疗方案，不仅为CTIT诊疗提供了更贴合中国人群的循证依据，更推动了我国整体临床研究能力的提升。目前该研究正在推进中，我们期待其成果能助力药物新适应症获批，进一步拓展治疗边界。
总体而言，民族药企的崛起是“健康中国2030”战略的重要支撑。它们深度联动临床专家、转化医学专家和基础研究人员，共同解决具有中国特色的医疗问题。政府、医生与企业之间的“三医联动”，为医药卫生体制深化改革提供了范例，最终实现以患者为中心、以创新为动力，让广大肿瘤患者获得全球最优质的治疗。
罗普司亭N01突破CTIT诊疗瓶颈，国产长效TPO-RA彰显临床价值
马军教授：在开展任何药物研究时，我们始终从临床实际需求出发——就CTIT而言，我国每年肿瘤新发病例超500万例，占全球总量的1/4以上，且死亡率较高。在肿瘤治疗过程中，化疗、放疗、免疫治疗等多种治疗手段均可引发CTIT，其直接后果是导致化疗延迟、剂量降低甚至治疗中断，严重影响抗肿瘤疗效与患者生存预后，且当前临床对CTIT的有效治疗手段仍存在大量未满足需求。
而罗普司亭N01作为国产首个第二代长效TPO-RA，具有显著优势：每周仅需皮下注射1次，患者依从性良好；同时兼顾价格优势与疗效稳定性，且血栓相关不良反应发生率较低。正是基于这些特性，我与秦叔逵教授共同牵头推进了罗普司亭N01用于CTIT的Ⅱ/Ⅲ期临床研究，目前已取得积极成果——该研究数据此前已入选2024年ASCO-QCS大会壁报展示。从数据结果来看，罗普司亭N01组CTIT患者的缓解率达73.3%，显著优于安慰剂组的40.9%；更关键的是，罗普司亭N01组中75.6%的患者未出现化疗延迟、剂量降低或治疗中断，而安慰剂组中因CTIT导致上述情况的比例为40.9%，严重影响患者治疗进程与生活质量。安全性方面，罗普司亭N01表现优异，血栓发生率极低，整体治疗相关不良事件发生率亦显著低于安慰剂组。目前，该研究的Ⅲ期临床试验仍在推进中，我们对最终结果充满期待。
在临床实践中，罗普司亭目前已累计应用超过万例次，主要用于优化CTIT治疗策略，通过一级预防和二级预防显著降低血小板减少的发生风险，保障化疗按时按量完成，从而改善患者生活质量。基于现有临床证据，2025年版《CSCO肿瘤治疗相关血小板减少症诊疗指南》已将罗普司亭在CTIT治疗及二级预防中的推荐等级提升至Ⅱ级（2A类证据），推动国内CTIT从“被动输血支持”向“主动靶向升板”的治疗模式转变。同时，NCCN指南也已推荐TPO-RA包括罗普司亭用于CTIT治疗。
总之，罗普司亭N01的成功研发与临床应用，充分体现了民族生物制药的优势，显著提升了药物的可及性。我们期待其三期临床研究取得圆满成功，使更多CTIT患者从中获益，最终助力中国肿瘤患者实现更长的生存期和更高的生活质量。
民族药企崛起，创新成果显著，实现从跟随到引领的跨越
马军教授：当前，我国民族制药企业正积极推动创新药物研发。在生物类似药方面，企业已不仅满足于完成一致性评价，而是致力于实现“me-better”的优化目标。中国在生物类似药领域已制定了多项指南，许多企业也取得了显著成果。以齐鲁制药为例，其针对CD3/GPRC5D、PD-L1/4-1BB等靶点布局双抗/三抗创新药，展现出从“跟随创新”到“源头创新”的转变。GPRC5D是多发性骨髓瘤领域中一个极具潜力的新靶点，与CD3构建双抗可精准激活T细胞并杀伤肿瘤细胞，有效弥补了BCMA靶点可能存在的耐药或靶向盲区，形成重要的治疗补充。而PD-L1/4-1BB双抗则体现了“双功能免疫调控”的先进理念：PD-L1端靶向肿瘤微环境，4-1BB端仅在靶向结合后条件性激活T细胞，既打破免疫抑制，又避免系统性免疫激活带来的毒性，解决了以往4-1BB单抗药物开发中的核心难题。
对于双抗及三抗类药物，其研发的关键在于实现疗效协同与毒性控制之间的平衡。这类药物的设计目标是产生“1+1>2”的治疗效应，例如通过同时靶向肿瘤抗原和激活免疫细胞，理论上可显著提升抗肿瘤活性。然而，多重靶向也可能带来叠加毒性，因此必须依靠创新的分子设计策略——如采用低亲和力CD3臂、条件性激活的共刺激结构域等——将活性限制在肿瘤局部，最大化治疗窗口，从而避免靶向脱瘤毒性或细胞因子释放综合征等严重不良反应。目前一些分子结构已初步实现“增效不增毒”，体现了较高的科学性和工程水平。
从临床转化前景来看，生物类似药将继续在提高药品可及性、减轻患者经济负担方面发挥重要作用，尤其在医保控费背景下，其临床价值与社会意义将更加凸显。而创新双抗/多抗药物则面临机遇与挑战并存的局面：一方面，它们有望克服当前免疫治疗存在的耐药性、应答率不足和靶点丢失等问题，为晚期患者提供新的治疗希望，特别是在多发性骨髓瘤等领域，GPRC5D等新靶点药物可能成为颠覆性疗法；另一方面，其临床开发需格外重视安全性管理和优势人群筛选，通过精细的Ⅰ期剂量探索和生物标志物研究，在确保安全的前提下实现疗效最大化。
总体而言，最终的治疗目标是推动这些创新药物从后线向前线治疗迈进，甚至与现有标准疗法联合，重塑肿瘤治疗格局。齐鲁制药在血液领域生物制药的研发布局是中国生物制药产品高质量发展的一个缩影和典范。民族企业必须从“制造”迈向“创造”，始终以患者需求为核心，推动行业向创新驱动转型，最终惠及全球患者。
审批改革联动“三医”，构建以患者为中心的生物制药发展生态
马军教授：近年来，随着FDA对部分生物类似药豁免确证性临床研究，以及我国CDE持续优化生物制药审评审批路径，国内生物制药产业正迎来深刻变革。过去，我国生物制药企业几乎为零，如今已有数千家，研发资源不断集聚，创新活力持续释放。审评模式的创新显著降低了生物类似药的研发成本、缩短了研发周期，促使企业将更多资源从重复性临床研究转向早期研发环节，如靶点发现、分子设计及工艺优化。以齐鲁制药为例，节省下来的资金得以投入到CD3/GPRC5D等创新靶点的基础研究中，有力推动了从“跟随式研发”向“源头创新”的转型。
同时，审批路径的优化降低了研发风险，进一步激发了高校、科研机构与药企之间的产学研协同。高校可专注于新靶点的理论探索，企业则负责产业化开发，通过成果共享提升整体研发效率，突破双抗、多抗等复杂生物药的高效制备瓶颈。这一机制将加速我国从“me-too”到“me-better”，再到“first-in-class”的创新跨越，推动以临床价值为核心的研发理念深入人心。
在审评模式创新的背景下，临床价值评估体系亦在重塑。传统以确证性临床研究为核心的评价方式，正逐步转向多维度综合评估，涵盖药学相似性、免疫原性、真实世界数据等。真实世界研究（RWS）作为重要补充，将在药物上市后的疗效与安全性验证中发挥关键作用，为临床医生提供更贴近实际用药场景的循证依据，助力实现“以患者为中心”的药物研发与评价目标。
对于创新药而言，审评审批的加速将显著缩短其从实验室到临床的时间，尤其针对难治性疾病或填补治疗空白的药物，将更快实现临床价值认定，激励企业投入更多资源于高风险、高回报的创新研发。医保支付机制亦在同步优化，通过动态调整目录、优先评审、甲乙丙三类分类管理等方式，推动高价值创新药、细胞及基因治疗药物通过商业保险等多元支付路径进入医保体系，提升患者可及性。
综上所述，在“三医联动”政策框架下，我们正逐步构建一个以患者为中心的良性循环生态：CDE通过科学监管激励企业研发高性价比药物，医保通过支付杠杆引导优质低价药物快速纳入报销体系，医疗端则实现“有药可用、用得起药”，最终实现让患者受益的根本目标。
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