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【中华医学会第十九次血液学学术会议】陈苏宁教授：急性髓系白血病诱导治疗的过去、现在和未来

09月14日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

京华金秋，万众瞩目。中华医学会第十九次血液学学术会议于2025年9月13日在北京隆重启幕。秉承“传承·创新·融合·卓越”之崇高精神，本次大会融汇全球血液学前沿智慧，贯通基础研究、临床实践与成果转化的完整链条，致力于铸就国家级的学术交流殿堂。在本次大会上，来自苏州大学附属第一医院的吴德沛教授与陈苏宁教授团队就《急性髓系白血病的诱导治疗：过去、现在和未来》进行了精彩的主题汇报，系统梳理了AML诱导治疗的演进历程，并重点分享了其团队在精准分层指导下的“去化疗”创新模式及未来个体化治疗的宏伟蓝图。【肿瘤资讯】特将专场的精彩内容整理如下，以飨读者。

吴德沛

主任医师

主任医师、教授、博士生导师苏州大学附属第一医院血液科主任国家血液系统疾病临床医学研究中心常务副主任江苏省血液研究所副所长苏州大学造血干细胞移植研究所所长第十三、十四届全国政协委员中华医学会血液学分会主任委员中国医师协会血液科医师分会副会长中国造血干细胞捐献者资料库专家委员会副主任委员《中华血液学杂志》总编辑

陈苏宁

苏州大学教授、主任医师、博士研究生导师

苏州大学附属第一医院教授、主任医师
江苏省医学会血液学分会主任委员
江苏省血液研究所副所长
中华医学会血液学分会委员
中国病理生理学会实验血液学分会常委

奠基与求索：“7+3”方案开创化疗时代，中国学者贡献本土智慧

急性髓系白血病（AML）的现代治疗史，始于以“7+3”方案（7天阿糖胞苷+3天蒽环类药物）为代表的联合化疗时代。自上世纪70年代该方案确立以来，便成为AML诱导治疗的基石，奠定了后续数十年治疗策略的基础。在漫长的临床实践中，全球研究者围绕蒽环类药物的最佳剂量进行了不懈探索，力求在疗效与毒性之间找到最优平衡点。然而，传统化疗模式的局限性也日益凸显：其疗效逐渐进入平台期，且常伴有较高的治疗相关死亡率和致命性感染风险，对于携带不良预后分子特征的高危患者群体，其带来的生存获益尤为有限。

面对挑战，中国的血液学前辈们立足国情，展开了积极的本土化探索，贡献了卓越的“中国智慧”。从上世纪70年代发现高三尖杉酯碱对AML的治疗活性，到80年代起将其与阿糖胞苷等药物创新性地组合为HA、HOAP及后续的HAA/HAD等多种优化方案，这些探索不仅在特定历史时期为国内AML患者提供了重要的治疗选择，更体现了中国学者在临床实践中勇于创新、不断求索的科学精神。尽管如此，如何从根本上突破高危AML患者的治疗困境，仍是整个领域亟待攻克的难题。

革新与重塑：精准分层引领治疗新范式，“去化疗”策略崭露锋芒

自2017年起，随着十余款靶向药物密集获批，AML治疗领域迎来了深刻的范式变革。陈苏宁教授在报告中指出，当前的诱导治疗探索主要沿着两条路径演进。其一，是在“7+3”方案基础上联合靶向药物，如FLT3抑制剂或BCL-2抑制剂（维奈克拉），该策略在特定基因突变人群中确实观察到生存获益的提升，但“强强联合”亦无可避免地加剧了骨髓抑制与感染风险，对患者的管理提出了更高要求。其二，是以维奈克拉联合去甲基化药物（HMA）为代表的“去化疗”或“减毒”方案，该模式最初为不耐受强化疗的老年或体弱患者开辟了新径，并凭借其良好的疗效与安全性，正逐步向更年轻、体能状态更佳的（Fit）患者群体拓展。

报告地展示了苏州大学附属第一医院团队在“去化疗”领域的开创性工作。为破解高危患者治疗前精准识别的难题，该团队创新性地建立了“72小时快速测序平台”，通过整合靶向全外显子与转录组测序，实现了对AML分子特征的即时、精准分层。以此为基石，团队开展了一系列前瞻性临床研究。在一项针对年轻（18-59岁）高危初治AML患者的II期研究中，采用维奈克拉联合地西他滨（VEN+DEC）的“去化疗”方案进行诱导治疗，取得了令人鼓舞的结果：复合完全缓解（CRc）率高达93%，微小残留病（MRD）阴性率达78%，3年总生存率（OS）仍有73%，且安全性记录良好。

为进一步验证该模式的价值，团队随即开展了一项随机对照IIb期研究，将VEN+DEC方案与国际标准的IA方案（伊达比星+阿糖胞苷）进行“头对头”比较。结果证实，VEN+DEC方案的疗效非劣于传统强化疗，尤其是在中、高危风险的患者亚组中显示出潜在优势，同时显著降低了严重感染等不良事件的发生率及输血依赖。

这些由中国研究者主导的临床证据，为精准分层指导下的“去化疗”策略作为部分年轻Fit AML患者的一线诱导新选择，提供了坚实的理论依据。

前瞻与突破：多靶点联合策略方兴未艾，个体化治疗蓝图徐徐展开

展望未来，AML的诱导治疗正朝着愈发精准、高效、低毒的个体化方向迈进。报告描绘了一幅激动人心的未来蓝图。首先，“全靶向”三联方案已初见锋芒，在“HMA+维奈克拉”的骨架之上，根据患者的分子特征联合第三种靶向药物（如IDH抑制剂、FLT3抑制剂等），在临床探索中已展现出强大的协同抗肿瘤活性，为特定患者群体带来了深度缓解的可能。

其次，以Menin抑制剂为代表的新型药物正在为KMT2A重排、NPM1突变等传统难治亚型带来突破。吴德沛教授团队牵头的国产Menin抑制剂BN104的临床研究数据显示，其在复发难治患者中的总体缓解率高达89.3%，预示着这类药物未来在一线治疗中同样具有巨大的应用潜力。更重要的是，依托快速精准的分子诊断平台，一种全新的“篮子式”研究模式已成为现实。苏州中心已同步启动多个针对不同分子亚型（如NPM1、KIT、CBFB::MYH11等）的前瞻性临床试验，为每一种特定类型的AML患者“量身定制”治疗方案，真正践行了“因人施治”的精准医学理念。最后，报告还提及，以肿瘤疫苗为代表的创新免疫疗法，可能为未来攻克AML的治疗难题，特别是改善老年患者的预后，提供全新的武器。

结语与展望

本次学术报告系统地勾勒出AML诱导治疗从“经验化疗”到“精准靶向”，再到“个体化多维治疗”的清晰演进脉络。在这一历史进程中，以快速、精准的分子诊断为基石，通过细胞毒性药物、靶向药物乃至免疫疗法的科学、有机整合，AML的整体治疗范式正经历着一场深刻的重塑。

苏州大学附属第一医院团队的前沿探索与扎实实践，不仅为AML患者带来了更有效、更安全的治疗新选择，也为未来血液肿瘤的临床研究与个体化治疗体系的构建，提供了宝贵的中国经验与范例。

责任编辑：肿瘤资讯-Ashelin
排版编辑：肿瘤资讯-Ashelin

09月14日

罗小辉

三明市第一医院 | 全科

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