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陈兴贵教授:详解泽布替尼联合奥妥珠单抗方案治疗R/R FL的成本效益优势

09月24日
整理:肿瘤资讯
来源:肿瘤资讯

滤泡性淋巴瘤(FL)是一种起源于淋巴组织中B淋巴细胞且生长缓慢的非霍奇金淋巴瘤(NHL),约占NHL病例的20% - 30%。尽管其进展缓慢,但约20%的FL患者在治疗后2年内会出现疾病复发,且随着治疗线数的增加,疾病往往变得更加难治。既往临床研究结果显示,新一代BTKi泽布替尼联合奥妥珠单抗在 R/R FL患者中展现出显著的疗效和可控的安全性。


2024年3月,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了泽布替尼联合奥妥珠单抗方案用于复发/难治性(R/R)FL的治疗。一项研究旨在从美国医疗支付方视角评估该联合疗法相较于双抗治疗三线或以上R/R FL的成本效益。为帮助大家进一步理解该研究结果,【肿瘤资讯】特别邀请广东医科大学附属医院陈兴贵教授为大家解读以下研究结果,详情如下。

新一代BTKi泽布替尼联合奥妥珠单抗方案为R/R FL患者点亮希望之光

该研究采用三状态分区生存模型(队列基础),包括“无进展”(PF)、“疾病进展”(PD)和死亡三种健康状态。研究的基础模型采用终身时间范围(40年),周期长度为一周,成本和收益按年折现3%。主要输出包括成本、增加的生命年(LYs)、质量调整生命年(QALYs)、增量成本效益比(ICER)和净货币收益(NMB)。

基于ROSEWOOD试验(NCT03332017)数据,研究对泽布替尼联合奥妥珠单抗治疗后患者的无进展生存期(PFS)、总生存期(OS)和治疗持续时间(TTD)进行了参数模型外推。由于缺乏相关网络,无法进行网络元分析,因此对PFS数据和安全性结果进行了未锚定的匹配调整间接比较(MAIC)。另外,因ROSEWOOD试验的OS数据尚未成熟,研究假设其与双抗相当。

总体而言,泽布替尼联合奥妥珠单抗治疗FL的总成本略高于双抗(高出7515美元)。总成本中最大的组成部分是药物采购成本,其次是医疗保健资源利用(HCRU)和后续治疗成本。值得注意的是,泽布替尼联合奥妥珠单抗的不良事件(AE)成本为4961美元,低于双抗的14862美元。由于数据不成熟,两种疗法的总LYs在模型中假设相等。然而,泽布替尼联合奥妥珠单抗的总QALYs比双抗高出0.21,这主要是由于AE较少,从而降低了因AE导致的效用损失。

在150000美元/QALY的支付意愿(WTP)阈值下,泽布替尼联合奥妥珠单抗具有成本效益优势,其ICER为35819美元/QALY,NMB为23963美元。

确定性敏感性分析(DSA)表明,模型对PF和PD状态下的HCRU频率最为敏感,其次是与CRS相关的输入,包括其发生率和效用损失。当WTP阈值超过54000美元/QALY时,泽布替尼联合奥妥珠单抗的成本效益概率超过双抗。概率敏感性分析(PSA)证实了结果的稳健性,在72.19%的迭代中,泽布替尼联合奥妥珠单抗更具成本效益。

研究结论

本研究表明,从美国医疗支付方视角来看,泽布替尼联合奥妥珠单抗是三线或以上R/R FL的一种成本效益较高的治疗选择。与双抗相比,泽布替尼ICER为35819美元/QALY,在150000美元/QALY的WTP阈值下,可产生23963美元的正NMB。基础案例分析显示,尽管泽布替尼联合奥妥珠单抗略贵,但它提供了额外的0.21 QALYs增益,主要归因于较少的AE。敏感性分析确认了结果的稳健性,在72.19%的迭代中,泽布替尼联合奥妥珠单抗更具成本效益。

专家点评


陈兴贵 教授
广东医科大学附属医院

淋巴瘤专科副主任(主持工作)及淋巴瘤MDT负责人
CSCO罕见肿瘤专家委员会委员
湛江市肿瘤防治联盟淋巴瘤专委会主任委员
湛江市医师协会肿瘤内科医师分会副主任委员
中国南方肿瘤临床研究学会理事
广东省医学会肿瘤学分会委员
广东省抗癌协会化疗专业委员会委员
广东省抗癌协会淋巴瘤专业委员会委员

陈兴贵教授:该研究从美国医疗支付方视角出发,为泽布替尼联合奥妥珠单抗治疗三线或以上R/R FL提供了有力的成本效益证据。这个研究的结果在中国也具有潜在临床价值。中国FL患者群体庞大,复发/难治性病例众多,该联合疗法可为他们提供新的治疗选择。在中国,血液肿瘤治疗资源相对有限,医保支付压力大,此研究的成本效益分析方法和结果能为医保部门药物纳入和报销决策提供参考,帮助优化医保目录,提升药物可及性。同时,该联合疗法能显著降低不良事件发生率,减少患者住院和医疗资源消耗,缓解医疗系统压力,且其提高患者生活质量的优势契合中国患者对治疗效果的期望。不过,中国在血液肿瘤治疗药物经济学研究数据相对不足,需开展更多本土研究以完善证据体系,推动精准医疗和个性化治疗发展。

参考文献

https://www.beigenemedical.com/CongressDocuments/Gaballa_BGB-3111_CEM_ISPOR-EU_Poster_2024.pdf

责任编辑:肿瘤资讯-Grady
排版编辑:肿瘤资讯-Sally
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评论
09月24日
欧阳波
酒钢医院 | 呼吸内科
内容很精彩,值得学习!
09月24日
陈州华
湘潭市第二人民医院 | 肿瘤科
泽布替尼联合奥妥珠单抗方案治疗R/R FL的成本效益优势
09月24日
龙桂华
柳州市柳铁中心医院 | 药剂科
泽布替尼奥妥珠单抗