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【中国好声音】儿童AML治疗迎来新曙光，VIA方案带来高缓解率与生存希望！

07月31日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

对于急性髓系白血病 (AML)，维奈克拉 (VEN) 在临床前和临床试验中均显示出优异的疗效，但其在新诊断 AML (ND-AML) 儿童患者中的临床数据仍然有限。一项由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）阮敏教授及竺晓凡教授团队开展的研究旨在评估VEN联合中等强度伊达比星和阿糖胞苷化疗（VIA方案）在儿童ND-AML中疗效与安全性的开放标签、单臂、多中心前瞻性临床研究取得了积极成果。

该研究的亚组分析结果近日发表于Clinical Cancer Research杂志上。【肿瘤资讯】特将该研究的主要内容整理如下，以飨读者。

CR率超96%，VIA方案获奖为儿童初治AML树立治疗新标杆

由于维奈克拉在新诊断AML儿童群体中的临床数据有限，该研究共纳入65例儿童ND-AML患者接受VIA方案诱导治疗，并根据诱导后反应及个体化风险分层决定后续巩固治疗策略。研究以完全缓解（CR）率及可测量微小残留病（MRD）阴性率作为主要终点。

结果显示，在第一个诱导周期后，研究的CR率与MRD阴性率分别达到了90.8%和78.5%，第二个周期后则进一步提升至96.8%和87.3%，显示出深度缓解的潜力。

在中位随访15.7个月后，研究估算的12个月总生存率（OS）为92.3%，无事件生存率（EFS）为79.1%，且第一个周期后的MRD阴性状态与更优的长期生存显著相关（P < 0.001）。研究中，共有28例（43.2%）患者顺利接受了造血干细胞移植且无植入失败。

对于核心结合因子（CBF）AML亚组，尽管缓解率良好，但其融合基因转录本水平的中位对数下降值未达最优，且伴有KIT突变的CBF-AML患者复发较为常见。

安全性方面，研究中最常见的3~4级毒性反应为血液学毒性和发热性中性粒细胞减少，未发生治疗相关死亡。

该研究结论认为，VIA方案在儿童ND-AML中是一种高效且相对安全的治疗选择，能够诱导深度缓解并带来良好的生存结局。

编者按

这项研究具有显著的临床价值，其首次在前瞻性、多中心的设计中，系统评估了维奈克拉联合中等强度化疗（VIA方案）在儿童ND-AML这一特殊群体中的作用，为填补该领域的临床数据空白迈出了关键一步。

研究的核心亮点在于证实了该方案能够高效、快速地诱导深度缓解。在第一个诱导周期后即获得超过90%的CR率和近80%的MRD阴性率，这是非常出色的数据，并直接转化为令人鼓舞的早期生存获益——12个月的总生存率和无事件生存率分别高达92.3%和79.1%。研究明确证实了早期MRD清除与长期生存的强关联性，这再次强调了深度缓解作为AML治疗核心目标的重要性。

此外，方案整体安全性良好，毒性反应可控且未见治疗相关死亡，这对于儿童患者至关重要，也证明了该方案作为有效的“桥梁”，能够帮助更多患儿在良好状态下顺利过渡到造血干细胞移植。

然而，该研究也揭示了重要的治疗异质性，尤其是在CBF-AML亚组中。尽管形态学缓解率高，但其特异性融合基因转录本的清除并不理想，且伴有KIT突变的患者复发风险较高。这一发现极具警示意义，提示我们对于这类传统意义上的“预后良好”亚型，VIA方案可能不足以清除所有克隆，未来或需在该方案基础上联合新型靶向药物，以实现更深层次的分子学缓解并预防复发。

总而言之，这项研究成功验证了VIA方案作为一种全新、高效且安全的诱导治疗选择在儿童ND-AML中的应用潜力，有望改变该领域的临床实践，同时也为后续基于分子分型的精准联合治疗策略指明了方向。

责任编辑：Cherry
排版编辑：Cherry

参考文献

Shiyuan Wang, Mingyan Jiang, Yaqin Wang, Lixian Chang, Beibei Zhao, Xiaoming Liu, Benquan Qi, Shuchun Wang, Tianfeng Liu, Xiaoyan Zhang, Yumei Chen, Fang Liu, Ye Guo, Xiaojuan Chen, Li Zhang, Yao Zou, Wenyu Yang, Ju Gao, Xiaofan Zhu, Min Ruan; Venetoclax plus Modified-Intensity Idarubicin and Cytarabine Treatment as First-Line Treatment for Newly Diagnosed Pediatric Acute Myeloid Leukemia. Clin Cancer Res 1 July 2025; 31 (13): 2608–2616. https://doi.org/10.1158/1078-0432.CCR-25-0479