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【2025EHA抢先看】新型ADC药物治疗罕见 BPDCN 患者的疗效与安全性研究成果分享

05月30日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2025年6月12日~6月15日，第30届欧洲血液学会（EHA）年会将在“艺术之都”意大利米兰隆重举行。此次大会聚集了众多血液病学领域的顶尖专家与学者，旨在共同探讨血液系统疾病的前沿进展和临床实践成果。

2025年5月14日15时59分（当地时间），大会提前公布了近4000项研究的最新成果，涵盖了从基础研究到临床应用的多个层面。其中，来自MD安德森癌症中心的Naveen Pemmaraju教授团队汇报的关于母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）治疗相关研究结果（摘要号： S141）引起了与会专家的广泛关注。为了帮助大家进一步了解该研究的主要结果，【肿瘤资讯】对相关摘要内容进行了编译整理，详细报道如下。

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PIVEKIMAB SUNIRINE（PVEK）在 BPDCN 患者中的疗效与安全性研究成果分享

英文标题：EFFICACY AND SAFETY OF PIVEKIMAB SUNIRINE (PVEK) IN PATIENTS (PTS) WITH BLASTIC PLASMACYTOID DENDRITIC CELL NEOPLASM (BPDCN) IN THE CADENZA STUDY
摘要号：S141

研究背景

BPDCN是一种罕见且具有临床侵袭性的血液系统恶性肿瘤，主要累及皮肤、骨髓和淋巴结。CD123（白细胞介素 -3 受体 α 亚基）在 BPDCN 瘤细胞上高表达，这使得其成为一个理想的治疗靶点。PVEK 是一种首创的抗体药物偶联物，由高亲和力 CD123 抗体、可切割连接子以及吲哚啉苯并二氮杂䓬假二聚体有效载荷组成。

研究目的

本研究旨在探索PVEK治疗BPDCN的疗效和安全性。

研究方法

CADENZA 研究是一项开放标签、多中心、Ⅰ/Ⅱ期临床试验。研究纳入了患有 BPDCN 的成年患者，给予 PVEK 单药治疗，以静脉输注的方式在每 21 天周期的第 1 天给药，且每次输注时间不超过 30 分钟，患者无需住院，可在门诊接受治疗。

研究的主要终点是复合完全缓解率，即完全缓解（CR）+临床完全缓解（CRc，指皮肤异常表现轻微）在初治（1L）患者中的比例。关键的次要终点包括 CR+CRc 的持续时间、中位总生存期（OS）、客观缓解率（ORR）、接受 PVEK 治疗后成功桥接至干细胞移植（SCT）的患者比例，以及安全性和耐受性。

研究结果

截至2024 年 10 月 2 日，CADENZA 研究共纳入了 84 例 CD123 阳性的 BPDCN 患者，这些患者接受了推荐的Ⅱ期剂量（RP2D）0.045 mg/kg 的 PVEK 每 21 天一次给药。其中，33 例为初治（1L）BPDCN 患者（中位年龄 73.0 岁；≥65 岁患者占比 91%；男性占比 82%），51 例患者为复发 / 难治性（R/R）BPDCN 患者（中位年龄 69.0 岁；≥65 岁患者占比 59%；男性占比 82%）。复发 / 难治性 BPDCN 患者既往接受了 1 - 3 种系统治疗方案，其中 57% 的患者既往接受过 tagraxofusp（TAG）治疗。初治患者的中位随访时间为 21.5 个月，复发 / 难治性患者的中位随访时间为 24.1 个月。

在初治患者中，CR+CRc 达到了 70%，CR+CRc 的中位持续时间为 9.8 个月；ORR 为 85%；中位 OS 为 16.6 个月。在 13 例（39%）成功桥接至 SCT 的初治患者中，CR+CRc率高达 92%，中位 OS 尚未达到。在复发 / 难治性患者中，CR+CRc率为 14%，CR+CRc 的中位持续时间为 9.2 个月；ORR 为 35%；中位 OS 为 5.8 个月，12% 的患者成功桥接至 SCT。

既往接受过 TAG 治疗的患者（n=29）与未接受过 TAG 治疗的患者（n=22）相比，CR+CRc率分别为 13.8%和13.6%，ORR分别为 34.5%和 36.4%。初治患者的中位（四分位距）PVEK 治疗暴露周期为 5个周期，复发 / 难治性患者为 3个周期。

研究的安全性评估涵盖了所有 84 例患者，最常见的治疗期间出现的不良事件（TEAE）是外周水肿（任何级别，55%；≥3 级，12%），中位发生时间为起病后 55天。其他在≥20% 的患者中报告的 TEAE（任何级别 [≥3 级]）包括疲劳（26% [4%]）、输液相关反应（26% [4%]）、恶心（20% [0%]）和低钾血症（20% [5%]）。TEAE 分别导致 9% 和 7%初治和复发 / 难治性 BPDCN 患者停药。研究未报告毛细血管渗漏综合征（CLS）事件或治疗相关死亡；2 例（2%）患者分别在第 4 和第 8 个周期后出现了 2 级和 3 级的肝窦阻塞综合征（VOD），但均已得到解决。

研究结论

PVEK 治疗在 BPDCN 患者中显示出令人鼓舞的疗效，能够带来高且持久的 CR+CRc 缓解，并且在 RP2D 剂量下具有良好的耐受性。其安全性可控，未发生 CLS 事件，外周水肿多为低级别，且 VOD 的发生率极低且可逆，但在治疗过程中需重点关注这一潜在的 TEAE。这些研究成果为 PVEK 作为成人 BPDCN 患者潜在新型治疗选择提供了有力支持。

参考文献

Abstract release date: 05/22/25) EHA Library. Pemmaraju N.06/15/2025; 4159218; S141

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责任编辑：Cherry
排版编辑：Cherry

06月01日

王洪艳

山西省中西医结合医院 | 肿瘤内科

新型ADC药物治疗罕见 BPDCN 患者的疗效与安全性研究成果分享