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【医施荟】聚焦2025 CACA指南更新：纪春岩教授解读IDH1突变AML治疗策略的全面革新

04月17日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

自2022年中国抗癌协会（CACA）首次发布《中国抗癌协会白血病诊疗指南》¹以来，该指南以国际高水平证据为基础，结合中国本土临床实践需求，不断更新与完善，为全国白血病诊疗标准化建设提供了重要工具。2025年《中国抗癌协会白血病诊疗指南2025版》²更新，我们特邀请到山东大学齐鲁医院，中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会主任委员纪春岩教授从IDH1突变AML规范化诊疗入手，为我们带来相关解读。

专家简介

纪春岩教授

山东大学教学名师、杰出人才体系特聘教授
泰山学者攀登计划专家
中国抗癌协会整合血液肿瘤委员会执行主任
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会主任委员
中国医院协会血液学机构分会副主任委员
国家卫生计生突出贡献中青年专家
享受国务院政府特殊津贴
山东省卫生系统杰出学科带头人
山东省抗癌协会血液肿瘤分会候任主任委员
中华医学会血液学分会委员
山东大学血液病智能诊疗联合实验室主任
山东省医学会第九届血液学分会主任委员
山东省医学会临床分析细胞学分会主任委员

Q1:CACA指南自2022年首发以来，对于临床实践的推动作用显著，尤其是像IDH1突变这样的新兴靶点治疗推荐逐步走向规范化。您如何评价这一过程的意义？

纪春岩教授:CACA指南的发布，是我国在血液肿瘤领域迈向“临床标准化、治疗精准化”的重要标志之一。2022年首版指南建立起了系统化的AML诊疗路径，是对现有主流指南的关键性补充。过去，中国医生在面对IDH1突变等分子亚型时，治疗决策往往依赖于国外指南、个案经验或药物可及性。

这几年，随着国内临床试验和真实世界数据的逐步积累，特别是以艾伏尼布（Ivosidenib）为代表的IDH1抑制剂的上市，使得IDH1突变AML治疗的临床证据越来越多。我们看到，在不同治疗阶段中，IDH1突变患者的治疗应当有所区别，而这正是2025年指南更新的核心目标之一——从“无推荐或部分推荐”迈向“有分层、有循证依据的治疗路径”，这对于推动AML的精准治疗具有里程碑意义。

Q2:具体来看，2025年CACA指南对于IDH1突变AML的推荐有哪些核心变化？这些变化背后的循证基础如何？

纪春岩教授:在2025年更新版中，我们系统性地将IDH1突变纳入各类AML患者的分层治疗推荐中，特别是在初治（ND）人群中，首次明确提出不同体能状况患者的推荐路径：

对适合强化疗的初治（ND fit） IDH1突变AML，指南首次推荐了“IDH抑制剂联合化疗”方案。这一组合在国际研究中展现出非常优异的疗效，在IDH1突变人群中，艾伏尼布联合7+3治疗方案复合完全缓解率（CRc）为78.3%，中位总生存期（mOS）在36.6个月的随访中尚未达到^3,4，提示该方案具备极强的长期生存潜力。这也为以往“不能明确推荐”的fit IDH1突变患者提供了更为积极有效的治疗选择。
对于不适合强化疗的ND unfit IDH1突变AML，此次推荐也更加细化，除了已有的“Ivo+Aza”联合方案（CRc 53%，mOS 29.3个月）^5,6，我们新增了“Ivosidenib单药”（CRc 42%，mOS 12.6个月）⁷选项，以满足“frail”患者的治疗需求。这一推荐反映出对于不同患者耐受性和治疗目标的精准考量。
在复发/难治（R/R）IDH1突变AML患者中，指南继续保留了“艾伏尼布±HMAs”的推荐方案，回顾性匹配对照分析显示，较常规化疗，艾伏尼布单药治疗R/R IDH1突变 AML的生存期更长，在匹配/加权分析中，Ivo组生存期比历史对照组（化疗）更长，风险比(HRs)范围为0.43-0.73；尽管Ivo组患者中具有不良预后因素的比例更高⁸。

整体来看，这些推荐都源自多项国际高水平研究，包括ASH、ASCO、EHA会议报告和顶级期刊发表的数据，覆盖不同临床场景，具有良好的可操作性与实践价值。

Q3:指南的发布是一方面，如何更好地推动IDH1突变为代表的基因突变检测与治疗的落地？未来有哪些工作重点？

纪春岩教授:非常关键的一点是，要真正实现“精准治疗”，前提是要有“精准诊断”。IDH1突变的检测覆盖率目前在国内还不够理想，部分基层或非血液专科医院对这一突变认知不足、检测路径不清晰，这是我们目前正在着力解决的问题。

未来我们的重点工作包括通过真实世界研究（RWS）积累本土疗效与安全性数据，验证指南推荐在中国患者群体中的适用性；另外通过加强医生教育与培训，尤其是在指南更新后的推广阶段，通过继续教育、病例分享、线上学习等多种形式，提升基层医生对IDH1突变识别与治疗策略的掌握能力。

我们希望通过CACA的持续推动，能够让更多白血病患者在治疗早期就获得精准分型与靶向治疗机会，真正实现“延长生存、改善生活质量”的目标。

参考文献

1. 中国肿瘤整合诊治指南—白血病(2022版).
2. 中国肿瘤整合诊治指南—白血病(2025版).
3. Stein EM, et al. Blood. 2021 Apr1;737 (13): 1792-1803.
4, Stein EM, etal. 2021 63rd ASH Annual Meeting and Exposition Virtual. Poster 1276.
5. Montesinos pet al. N Engl J Med 2022; 386: 1519-1531.
6. Stéphane De Botlon, et al. Asco 2023. Poster 7012.
7. Roboz Gj, et al. Blood. 2020 Feb 13; 135(7): 463-471.
8.Paschka, et al. Presented at EHA 2020. Poster number EP540

本内容仅供医疗卫生专业人士医学科学交流使用，不做药品推广。
医疗卫生专业人士在作出任何与治疗有关的决定时，应根据患者具体情况，参考药监局核准的药品说明书。

本文转自：CCMTV血液频道

责任编辑：肿瘤资讯-mathilda
排版编辑：肿瘤资讯-展思懿

04月29日

韩朝

黑山仁和医院 | 肿瘤内科

对适合强化疗的初治（ND fit） IDH1突变AML，指南首次推荐了“IDH抑制剂联合化疗”方案