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2025 EBMT Global Voices | Sebastian Giebel教授：ALL患者接受PTCy-allo-HCT治疗的预后洞察

04月12日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

一年一度的欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会是血液领域最受瞩目的国际学术盛会之一。2025年3月30日至4月2日，第51届EBMT年会以线上结合线下的形式在意大利佛罗伦萨盛大召开。作为造血干细胞移植领域的顶级学术平台，本届年会吸引来自全球的5600余名与会者参加，围绕造血干细胞移植及细胞治疗领域的最新基础研究、临床实践和创新技术展开了深入探讨。在会议现场，【肿瘤资讯】特别邀请到波兰Maria Sklodowska-Curie国家肿瘤研究所的Sebastian Giebel教授就急性淋巴细胞白血病（ALL）患者在首次完全缓解（CR1）阶段接受移植后环磷酰胺（PTCy）为基础的异基因造血干细胞移植（allo-HCT）的治疗策略进行了深入解读，其观点为临床实践带来了新的启示。

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PTCy-allo-HSCT 不同供体类型对ALL患者的预后影响

Sebastian Giebel教授：allo-HSCT常用免疫抑制方案来预防移植物抗宿主病（GVHD）。目前有多种免疫抑制方案可供选择，其中以PTCy为基础的方案较为常见，尤其是在ALL患者中。回顾性研究表明，与抗胸腺细胞球蛋白（ATG）和甲氨蝶呤等方案相比，PTCy能显著提高患者的预后。然而，目前仍不清楚在使用PTCy时，不同类型供体的移植效果是否相当。

在此背景下，我们比较了采用PTCy作为基础免疫抑制方案的4种供体类型移植结果，包括人类白细胞抗原（HLA）相合同胞供体（MSD）、HLA全相合无关供体（10/10 MUD）、HLA单抗原不合无关供体（9/10 MMUD）以及单倍体相合供体（haplo）。

研究结果显示，各组在总生存（OS）率方面无显著差异，2年OS率分别为：MSD 73%、MUD 80%、MMUD 77%、haplo 72%。无白血病生存率（LFS）分别为57%、68%、64%和63%。此外，复发率（CIR）和非复发死亡率（NRM）在各组间也未见显著差异。与历史对照相比，这一结果相当出色。这无疑是一个好消息，供体类型不影响生存结局，这意味着临床医生可以基于供体可及性灵活选择，无需担心因供体差异而导致的过度毒性反应。

PTCy 方案下影响ALL患者移植预后的多元因素及应对策略

Sebastian Giebel教授：在使用PTCy方案时，我们仍需关注其他可能影响移植结果的预后因素。其中，预处理方案的类型是最关键的因素之一。既往多项回顾性研究已表明，基于全身照射（TBI）的预处理方案优于单纯化疗方案。我们的研究也再次验证了这一结论：与化疗方案相比，接受TBI预处理的患者在LFS和OS方面均表现更优。

此外，其他因素同样会影响移植结局，例如移植受者的巨细胞病毒（CMV）血清学状态。我们的研究显示，若供者和受者在移植前均为CMV血清学阴性，其移植结果要优于那些供体或受体中有一方为CMV阳性的患者。但这一因素的调控更具挑战性——当供者选择受限时，我们可能不得不接受CMV阳性的供体（即使受者为CMV阴性）。在这种情况下，临床医生需意识到此类患者的并发症风险更高，并应采取更积极的干预措施，例如加强抗病毒预防治疗等。

责任编辑：Mathilda
排版编辑：Mathilda

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