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神经内分泌肿瘤诊疗新视野：聚焦精准医学、MDT优化与未来发展

04月10日

来源：肿瘤资讯

神经内分泌肿瘤（NEN）是一类起源于神经内分泌细胞、具有高度异质性的肿瘤，其发病机制复杂，临床表现多样，生物学行为独特。近年来，得益于精准医学的快速发展和多学科协作（MDT）模式的广泛应用，NEN的整体诊疗水平取得了显著提升。然而，由于其相对罕见和内在的异质性，NEN在早期诊断、个体化治疗策略选择及预后评估等方面仍面临诸多挑战。【肿瘤资讯】特别邀请四川大学华西医院李晓芬教授主持，四川大学华西医院曹丹教授、四川大学华西医院柯能文教授和四川省肿瘤医院卢进教授围绕早期诊断、靶向治疗、MDT模式优化、基础研究与临床转化等关键议题展开深入探讨，旨在为NEN的诊疗提供新思路、新策略，共同推动该领域的持续发展。

李晓芬

肿瘤学博士

四川大学华西医院腹部肿瘤科副主任医师
中国临床肿瘤学会（CSCO）神经内分泌肿瘤专委会委员
四川省肿瘤学会神经内分泌肿瘤专委会副主任委员
四川省抗癌协会肿瘤内分泌专委会委员兼秘书
四川省女医师协会肿瘤专委会青年委员会副主任委员
四川省预防医学会基层肿瘤防治专委会委员
四川省国际医学交流促进会消化道肿瘤专委会委员
负责国家重点研发计划子课题1项、四川省科技厅及卫健委项目各1项

曹丹

主任医师，博士生导师

四川大学华西医院临床联合党委书记
腹部肿瘤科主任、腹部肿瘤免疫微环境研究室主任
国家重点研发计划项目首席科学家
四川省学术技术带头人
中国临床肿瘤学会（CSCO）理事
CSCO胰腺癌专委会常委
CSCO胆道肿瘤专委会常委
CSCO神经内分泌肿瘤专委会常委兼秘书长
CSCO肝癌专委会委员
CSCO免疫治疗专委会委员
国际肝胆胰协会中国分会首届肝脏肿瘤专委会常委
中国医促会神经内分泌肿瘤分会副会长
四川省医师协会肿瘤多学科诊疗专委会主委
四川省抗癌协会肿瘤内分泌专委会候任主委
国家自然科学基金通信评审专家、SCI杂志编委

柯能文教授

主任医师二级专家

四川省肿瘤学会神经内分泌肿瘤专委会主任委员
四川省医创会胰腺疾病专委会主任委员
四川省“临床技能名师”
四川省学术和技术带头人后备人员
中国临床肿瘤学会神经内分泌肿瘤专委会委员
中国抗癌协会神经内分泌肿瘤专委会委员
中华医学会临床流行病学和循证医学分会循证医学学组委员
国际肝胆胰协会中国分会胰腺肿瘤专委会委员

卢进

主任医师

四川省肿瘤医院腹部肿瘤内科主任医师
四川省抗癌协会肿瘤内分泌专委会主任委员
四川省医师协会肿瘤专委会常务委员
中国抗癌协会胰腺疾病专委会委员
中国医师协会肿瘤科医师专委会委员
CSCO胆道肿瘤专家委员会委员
中国老年医学会肿瘤专委会委员
四川省中医药信息协会常务理事

优化MDT协作，提升NEN精准诊疗效果：实践与经验

曹丹教授：NEN的复杂性和异质性决定了其诊疗需要多学科的紧密协作。单一学科往往难以全面应对这类疾病的诊治挑战。推动MDT模式基于三大必要性：一是疾病本身的复杂性要求多学科介入，NEN诊疗涉及内科、外科、病理科、影像科、核医学科、介入科等多个领域，需要各学科专家共同参与决策；二是以患者为中心的医疗服务模式是发展的必然趋势，为了提高患者就医体验，需要提供高效、便捷、高质量的全程管理，避免患者辗转；三是学科的共同发展需要协作平台，MDT平台促进了跨学科知识共享、经验交流与合作研究，如病理精准诊断指导后续治疗，共同推动NEN诊疗水平的提升。

因此，推广和实践MDT模式势在必行。华西医院MDT实践经验显示，正式建立MDT能显著提升患者诊疗数量与质量、医生专业水平及科教研能力。其关键在于团队成员拥有服务患者、发展学科等共同目标并辅以有效激励，确保MDT可持续高效运行，最终惠及患者。

MDT模式面临的挑战与未来改进方向

曹丹教授：在实施MDT模式过程中，仍面临挑战并需持续改进：首先，运行效率有待提升。现有线下MDT模式受时空限制，服务能力有限。未来需积极拥抱信息化、互联网及人工智能（AI）技术，探索线上、远程及混合MDT模式，以提高效率，满足更多患者的会诊需求。

其次，团队专业水平需不断精进。鉴于对NEN复杂性认识的深化和诊疗技术的更新，MDT全体成员必须持续学习，提升各自领域的专业能力，以应对疾病挑战，追求更优疗效。

再次，全程化患者服务亟待加强。NEN患者生存期较长，长期管理尤为重要。当前MDT服务需从治疗环节向后延伸，加强长期随访、生活质量管理、心理支持等。未来应整合营养科、心理卫生中心乃至社会公益资源，为患者提供更全面的居家管理指导与支持，减轻社会与家庭负担。

总之，持续优化MDT运行机制、提升团队专业能力、拓展全程化服务内涵，并积极推广MDT模式，是应对挑战、推动NEN诊疗进步的关键方向。

晚期NEN治疗中的局部手段：外科与介入的价值及探索方向

柯能文教授：NEN因其高度异质性，单一疗法效果有限，因此MDT至关重要，外科与介入等局部治疗是其中的重要组成部分。对于早期NEN，手术可求根治；而在晚期NEN，特别是分化良好的慢生长类型，外科干预的角色不同于其他晚期癌症，合理的手术（包括减瘤手术）仍可能通过减轻肿瘤负荷、缓解症状、改善生活质量甚至延长生存期，为患者带来显著获益，并可能增强其他治疗效果。然而，晚期NEN外科治疗的具体策略仍需探索，例如超大范围联合切除（含肝移植）的风险效益比、减瘤手术的最佳适应证和获益程度（初步提示对药物治疗有效者可能获益）等问题尚待更多研究明确。

介入治疗在晚期NEN，尤其是肝转移的处理中，地位极其重要。面对NEN常见的、广泛的肝脏转移，当药物治疗效果不佳或起效慢，且外科难以根治性切除时（肝移植除外），介入手段能提供有效的、微创的局部病灶控制。介入治疗常与药物治疗等其他方式联合，对延长生存、改善生活质量作用显著。

难治/复发性NEN的个体化策略：挑战与未来期望

柯能文教授：对于药物治疗效果不佳的难治性或复发性NEN患者，如何实现精准分层并匹配最佳个体化治疗方案，是当前临床面临的核心挑战与研究重点。理想状态是利用基因组学或分子标志物精确指导治疗选择，但目前无论是基础研究还是临床证据，尚难以完全实现如此高程度的精准匹配。在此背景下，AI技术，特别是其在医学影像分析方面的应用，带来了新的希望。未来有望通过AI对多模态影像数据进行深度分析，实现对肿瘤生物学行为的无创性“画像”和精准分群，从而在无需复杂检测的情况下，辅助临床医生为难治性NEN患者制定更合理、更精准的治疗决策。但这仍是未来发展方向，有赖于持续的研究与验证。

NEN靶向治疗：常用药物、适用场景与未来探索

卢进教授：NEN的分子靶向治疗当前主要包括两大策略：靶向mTOR通路的抑制剂和抗血管生成的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。mTOR抑制剂以依维莫司为代表，广泛应用于分化良好的胃肠胰-NEN、肺及不明原发灶的晚期NET。在抗血管生成TKI方面，舒尼替尼是早期获批用于胰腺NET的代表药物。索凡替尼是一种靶向VEGFR和FGFR1的小分子抑制剂，其突出优势在于已被证实对无法手术切除的局部晚期或转移性、进展期、分化良好的胰腺来源和非胰腺来源的NET均具有显著疗效，为NEN患者提供了重要的治疗选择。此外，卡博替尼也在GEP-NEN中展现出治疗潜力。联合治疗策略也仍在探索之中。尽管靶向治疗取得进步，但考虑到NEN患者生存期长、现有药物有限且可能耐药，未来仍需基础研究突破以发现新靶点、开发创新药物，为患者提供更多有效选择。

优化MDT模式：提升基层及资源有限地区NEN诊疗水平

卢进教授：MDT模式是肿瘤治疗标准，但在NEN这一相对少见肿瘤领域，其在基层或资源有限地区的实践面临挑战，主要是缺乏专病专家团队和人力资源紧张，难以建立独立的NEN MDT。针对此困境，优化策略可考虑：第一，整合融入现有平台。基层单位可先将NEN病例纳入医院更广泛的肿瘤MDT或其他相关学科MDT中讨论，在实践中积累经验、培养人才，待条件成熟再考虑建立更聚焦的NEN MDT。第二，善用远程医疗技术。对于缺乏本地专家资源的地区，应积极利用线上远程会诊平台，与具备强大NEN MDT实力的区域中心或上级医院建立联系。通过远程MDT模式，基层医生可便捷获取专家指导，有效弥补资源短板，提升诊疗质量。

精准医学与MDT在NEN中的未来：挑战、建议与学会担当

曹丹教授：当前NEN领域在深化精准医学应用与推广MDT协作模式方面仍面临挑战，这也是未来发展的核心。精准医学方面，挑战在于如何基于NEN的高度异质性，在遵循指南基础上，真正结合患者个体特征制定最优方案。同时，需有效利用日新月异的技术（如多组学、人工智能、先进影像等）实现更深层次的精准诊疗。MDT方面，主要挑战在于其在许多地区的普及程度和运行效率有待提高。展望未来，需要区域内专家学者协力推动MDT的普及优化与诊疗规范化，积极探索应用精准医学新技术、新理念，力求在该领域取得突破，惠及患者。

柯能文教授：在追求前沿精准医学与复杂MDT模式的同时，当前NEN领域一个同样严峻且亟待解决的问题是现有知识普及不足与规范化治疗推广不够。临床实践中，即使在大型医院的非NEN专业医生中，也存在对该疾病的认知误区，基层尤甚，易导致误诊、漏诊及不当治疗。因此，未来发展不仅要探索前沿，更要高度重视现有成熟知识和规范诊疗方案的普及推广。四川省肿瘤学会神经内分泌肿瘤专委会等专业学术组织应担当关键角色，通过科普宣传、指南解读、继续教育等形式，将规范知识有效传递给广大基层医务工作者和患者。利用现代信息技术整合标准化诊疗知识，供临床参考或患者查询，也是减少误诊和不规范治疗的有效途径。将行之有效的诊疗规范落到实处，是提升区域乃至全国NEN整体诊疗水平的基础。

责任编辑：肿瘤资讯-Kingsley
排版编辑：肿瘤资讯-Hanna