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【2025 EBMT亮点前瞻】多重应用!MDC-BCMA-CAR001治疗重度预治疗AL淀粉样变和多发性骨髓瘤患者,兼具显著疗效

03月27日
整理:肿瘤资讯
来源:肿瘤资讯

2025年3月30日~4月2日,2025年第51届欧洲血液与骨髓移植学会(EBMT)年会将于意大利佛罗伦萨正式举行。EBMT年会是血液病治疗领域最具影响力的国际会议之一,会议涵盖与造血干细胞移植和细胞治疗相关的关键话题,预计将有来自全球的五千余名科学家、医生、护士、药剂师和生物学家等专业人士参会。3月17日,大会官网已公布了摘要入选结果。其中,来自德国海德堡大学医院的Kiavasch Mohammad Nejad Farid及其团队报告了一项关于MDC-BCMA-CAR001在重度预治疗的AL淀粉样变和多发性骨髓瘤患者中的疗效研究(摘要号:OS14-06)。【肿瘤资讯】特将该摘要主要内容整理如下,以供大家学习。

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标题:Successful Treatment of Patients with Heavily Pretreated Systemic Light Chain AL Amyloidosis and Multiple Myeloma with the Novel MDC-BCMA-CAR001

中文标题:MDC-BCMA-CAR001治疗重度预治疗AL淀粉样变和多发性骨髓瘤患者的显著疗效

研究背景

B细胞成熟抗原(BCMA)是多发性骨髓瘤(MM)和系统性轻链(AL)淀粉样变患者免疫治疗的一个重要靶点。已获得市场准入的BCMA靶向治疗产品包括BiTEs和CAR T细胞治疗,但目前尚无针对AL淀粉样变患者的商业产品。针对淀粉样变的CAR T细胞临床经验相对稀缺,因此我们启动了自主生产的第二代BCMA靶向CAR T细胞产品MDC-BCMA-CAR001的同情用药,以治疗复发性/难治性MM和AL淀粉样变患者。本研究旨在分享这一学术CAR T细胞产品在这一难治群体中的首次应用经验。

研究方法

本研究共对6例患者实施固定剂量的800 x 106 BCMA靶向CAR T细胞治疗。所有患者均在海德堡大学医院接受治疗,包括白细胞分离、细胞制备和CAR T细胞的给药。

研究结果

研究在2022年12月至2024年3月期间对6例患者进行治疗,患者的中位年龄为65岁(范围:60-69岁),包括5例男性和1例女性。3例患者为IgG λ型疾病,3例为IgG κ型。患者接受治疗前的中位疗程为7个(范围:5-12)。所有患者均为三重耐药(之前的治疗包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物和抗CD38单克隆抗体),且经历了多次治疗。5例患者(83%)在CAR T细胞输注前呈现疾病进展(PD)。淋巴耗竭化疗中,4例患者接受了氟达拉滨/环磷酰胺,2例患者因神经病变或氟达拉滨短缺接受了苯达莫司汀。

在6例患者中,≥PR(部分缓解)反应率为83%(5/6患者),其中3例患者达到CR(完全缓解),2例患者达到VGPR(非常好的部分缓解)。有1例患者获得稳定病(SD),但从显著的骨髓瘤相关疼痛中获益良好。所有患者的血清M蛋白浓度平均相对降低84%(范围:-18%到-100%)。所有AL淀粉样变患者均显示器官反应(1例心脏PR、1例肾脏PR及1例多发性神经病的主观改善)。在经历了约12个月的随访后,5例患者(83%)依然存活且病情稳定(总生存期和无进展生存期均未达到中位数),4例患者(66%)表现出无复发生存期。

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主要研究结果

所有患者均经历了细胞因子释放综合症(CRS)。其中3例患者(50%)接受了托珠单抗治疗,2例患者(33%)接受了地塞米松治疗,从而迅速缓解了CRS。未观察到免疫效应细胞相关神经毒性(ICANS)及晚期神经问题(例如治疗后出现的帕金森样疾病)。

结论

MDC-BCMA-CAR001在三重耐药和BCMA预处理患者中显示出良好的疗效,同时具备较低的高等级CRS发生率和无神经毒性的良好安全性,使其成为治疗存在器官功能不全的重度预治疗患者的合适选择。

参考文献


Kiavasch Mohammad Nejad Farid, et al. (2025). "Successful Treatment of Patients with Heavily Pretreated Systemic Light Chain AL Amyloidosis and Multiple Myeloma with the Novel MDC-BCMA-CAR001." Abstract OS14-06, European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) Annual Meeting.https://ebmt2025.abstractserver.com/program/#/details/presentations/1079

责任编辑:Ashelin
排版编辑:Ashelin
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