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【2025 EBMT亮点前瞻】极高危细胞遗传学MDS接受异基因造血干细胞移植：哪些患者能获得更好预后？

03月23日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2025年3月30日~4月2日，2025年第51届欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会将于意大利佛罗伦萨正式举行。EBMT年会是血液病治疗领域最具影响力的国际会议之一，会议涵盖与造血干细胞移植和细胞治疗研究相关的关键议题，预计由自世界各地的五千余名科学家、医生、护士、药剂师、生物学家等专业人士参会。3月17日，大会官网已公布了摘要入选结果。其中，来自比利时圣吕克大学医院阿尔贝二世研究所的Xavier Poiré等人报告了骨髓增生异常综合征（MDS）中不同极高危细胞遗传学患者在接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后的预后差异（摘要号：OS21-07）。【肿瘤资讯】特将该摘要主要内容整理如下，以供大家学习。

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标题：SUBGROUP OF MDS WITH VERY POOR-RISK CYTOGENETICS HARBORING A MORE FAVORABLE OUTCOME AFTER ALLOGENEIC STEM CELL TRANSPLANTATION: A STUDY FROM THE CMWP OF THE EBMT

中文标题：细胞遗传学风险极高的MDS亚组在异基因干细胞移植后预后更好：来自EBMT CMWP的研究

研究背景

MDS是一组异质性疾病，若不进行allo-HSCT，通常无法治愈。根据修订版国际预后评分系统（IPSS-R），细胞遗传学极高危的MDS患者（定义为存在≥三种细胞遗传学异常）在接受allo-HSCT后的预后显著更差。然而，这一患者群体中也存在显著的异质性。因此，本研究旨在回顾性评估细胞遗传学极高危的MDS患者在接受allo-HSCT后的预后，并评估个体不良细胞遗传学特征（包括染色体7q、5q、17p、3q26的异常，单体核型的存在以及细胞遗传学异常的总数）的影响。

研究方法

研究者从EBMT登记处识别出2000年至2020年间，由匹配相关供者或无关供者进行allo-HSCT的成人MDS患者，且这些患者有完整的细胞遗传学报告。从该队列中，研究者筛选出细胞遗传学极高危的患者。这些患者随后根据是否存在特定不良细胞遗传学特征（包括abn7q、abn5q、abn17p、MK和abn3q26）进行分层。

研究结果

共确定了580例患者。中位年龄 60岁（IQR为53~66岁），中位随访时间为52个月（95%CI 48-60个月）。从确诊到接受allo-HSCT的中位间隔时间为6个月（IQR 为4~9个月）。65%的患者采用了减低强度预处理方案。39%的患者选择了相合的亲缘供者。不良细胞遗传学特征的发生率如下：MK（n=448，占78%）、abn5q（n=444，占77%）、abn7q（n=349，占61%）、abn17p（n=194，占34%）和abn3q26（n=81，占14%）。5年总生存（OS）率和无进展生存（PFS）率分别为21%（95%CI 17%-25%）和19%（95%CI 16%-23%）。个体而言，abn5q和abn17p均与更差的OS和PFS显著相关。

接下来，研究人员根据患者的细胞遗传学特征进行分层：不具有上述任何不良细胞遗传学特征的患者（n=23）；仅MK而无其他不良特征的患者（n=21）；存在abn7q但无abn5q、abn17p或abn3q26的患者（n=36）；存在abn5q但无abn17p或abn3q26的患者（n=229）；存在abn17p但无abn3q26的患者（n=156）；以及存在abn3q26的患者（n=77）。

这种分层的细胞遗传学分类对OS、PFS和复发率（RI）有显著影响，从而确定了两个不同的亚组：一个是具有非常不利特征的亚组，其特征为存在abn5q、abn17p或abn3q26；另一个是相对更有利特征的亚组。不利亚组的5年OS率为18%（95%CI 14%-22%），有利亚组为46%（95%CI 34%-58%）（P<0.001）。不利亚组的5年PFS率为16%（95%CI 12%-19%），有利亚组为43%（95%CI 32%-55%）（P<0.001）。多变量分析证实了这种分层对OS（HR=0.55，95%CI 0.4-0.77，P<0.001）和PFS（HR=0.58，95%CI 0.42-0.79，P<0.001）的影响。研究还发现，存在≥6种细胞遗传学异常与更差的OS、PFS和RI相关，这在多变量分析中也得到了证实（对于OS，HR=1.52，95%CI 1.22-1.89，P<0.001）。
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图1. PFS

结论

在根据IPSS-R被归类为具有极差细胞遗传学的MDS患者中，本研究确定了一个在allo-HSCT后预后更有利的亚组，特别是那些不具有abn5q、abn17p或abn3q26，或者细胞遗传学异常数量少于6的患者。

参考文献

https://ebmt2025.abstractserver.com/program/#/details/presentations/1138

责任编辑：Mathilda
排版编辑：Mathilda

03月30日

韩宪春

山西省中西医结合医院 | 肿瘤内科

MDS是一组异质性疾病，若不进行allo-HSCT，通常无法治愈。根据修订版国际预后评分系统（IPSS-R），细胞遗传学极高危的MDS患者（定义为存在≥三种细胞遗传学异常）在接受allo-HSCT后的预后显著更差。