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获批快讯 | FDA批准Treosulfan联合氟达拉滨作为AML和MDS患者异基因造血干细胞移植前的预处理方案

02月07日

来源：FDA官网

2025年1月21日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准烷化剂treosulfan联合氟达拉滨作为1岁及以上急性髓性白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）成人和儿童患者接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）前的预处理方案。

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在一项随机主动对照试验（MC-FludT.14/L Trial Ⅱ；NCT00822393）中对比评估了treosulfan联合氟达拉滨（treosulfan组）与busulfan联合氟达拉滨（busulfan组）作为allo-HSCT前预处理方案的疗效和安全性。符合条件的患者包括18~70岁AML或MDS成人患者，Karnofsky表现状态为≥60%，年龄为≥50或造血细胞移植合并症指数[HCT-CI]评分为＞2。

该试验中共有570例患者被随机分配至treosulfan组（n=280）或获批药物busulfan组（n=290），并同时接受氟达拉滨的治疗。主要疗效终点是总生存期（OS），即从随机分组到因任何原因死亡的时间。

研究结果显示，在随机人群中，与busulfan组相比，treosulfan组按供体类型和风险组别分层的OS的风险比（HR）为0.67（95% CI：0.51，0.90），在AML患者中为0.73（95% CI：0.51，1.06），在MDS患者中为0.64（95% CI：0.40，1.02）。

最常见（≥20%）的不良反应（AE）是肌肉骨骼疼痛、口腔炎、发热、恶心、水肿、感染和呕吐。3级或4级非血液学实验室异常包括谷丙转氨酶（GGT）升高、胆红素升高、谷草转氨酶（ALT）升高、谷草转氨酶（AST）升高和肌酐升高等。

关于treosulfan

treosulfan是一种烷化剂，属于一种能够干扰癌细胞DNA合成的药物。它通过与氟达拉滨联合使用，作为异基因造血干细胞移植前的准备方案，帮助患者的身体更好地接受来自供体的干细胞。

参考文献

FDA approves treosulfan with fludarabine as a preparative regimen for alloHSCT in adult and pediatric patients with AML or MDS | FDA

责任编辑：mathilda
排版编辑：mathilda

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刘海燕

丹东市人民医院 | 肿瘤内科

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王郭虹

桂林市第二人民医院 | 肿瘤科

FDA批准Treosulfan联合氟达拉滨作为AML和MDS患者异基因造血干细胞移植前的预处理方案

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陈宁

南京康爱医院 | 肿瘤科

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