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【JCO】白消安+氟达拉宾 Vs. 白消安+环磷酰胺治疗接受HLA-单倍体造血干细胞移植的AML患者的中国多中心随机III期试验

2023年07月05日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

HLA半相合异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）已成为治愈恶性血液病的重要手段，但是其移植相关死亡的发生率仍较高，是影响移植结局的重要原因之一。由于氟达拉滨（Flu）的耐受性良好，既往研究表明，在HLA匹配的移植患者中，白消安（Busulfan）联合氟达拉滨（BuFlu）的预处理方案比白消安联合环磷酰胺（BuCy）的预处理方案，移植相关死亡率（TRM）更低。但在HLA-单倍体造血干细胞移植的患者中，其疗效与安全性如何，并没有很多数据。近日，南方医科大学南方医院血液科的一项多中心、随机、III期研究，比较了白消安+氟达拉宾和白消安+环磷酰胺治疗接受HLA-单倍体造血干细胞移植的AML患者的治疗结局，这项研究成果于6月19日在线发表在Journal Of Clinical Oncology上。

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研究目的

既往研究表明，在HLA匹配的移植患者中，白消安（Busulfan）联合氟达拉滨（BuFlu）的预处理方案比白消安联合环磷酰胺（BuCy）的预处理方案，移植相关死亡率（TRM）更低。本研究旨在比较BuFlu方案和BuCy方案在HLA-单倍体造血干细胞移植（haplo-HCT）中的结果。

研究方法

研究者在中国的12家医院进行了一项开放标签、随机、III期试验。符合条件的急性髓系白血病（AML）患者（18~65岁）按1:1的比例随机分配接受BuFlu（白消安 0.8 mg/kg，每天4次，第-6到-3天；氟达拉滨 30 mg/m²，每天1次，第-7到-3天）或BuCy（相同剂量的白消安；环磷酰胺60 mg/kg，每天1次，第-3天和第-2天）。主要终点是意向性治疗人群的1年TRM和按方案人群的安全性。这项试验已在ClinicalTrials.gov注册（标识符：NCT02487069），并且已经完成。

研究结果

从2015年11月20日到2019年9月30日，共有386名患者被随机分配到接受BuFlu（n=194）或BuCy（n=192）方案。随机分配后的中位随访时间为55.0（IQR，46.5~69.0）个月。

疗效：

两组1年TRM分别为7.2%（95%CI，4.1~11.4）和14.1%（95%CI，9.6~19.4；危险比[HR]，0.51；95%CI，0.27~0.97；P=0.041），5年复发率为17.9%（95%CI，9.6~28.3）和14.2%（95%CI，9.1~20. 5；HR，1.12；95%CI，0.65~1.95；P=0.670），两组的5年总生存率分别为72.5%（95%CI，62.2~80.4）和68.2%（95%CI，58.9~75.9；HR，0.84；95%CI，0.56~1.26；P=0.465）。

安全性：

采用BuFlu方案的191名患者中，有0人报告了3级方案相关毒性（RRT），采用BuCy方案的190名患者中有9人（4.7%）报告了3级方案相关毒性（P=0.002）。两组191名患者中的130名（68.1%）和190名患者中的147名（77.4%）分别报告了至少1种3~5级不良事件（P=0.041）。

研究结论

与BuCy方案相比，BuFlu方案的TRM和RRT较低，接受单倍体-HCT的AML患者的复发率两组相似。

参考文献

Yiwen Ling, Li Xuan, et al. Busulfan Plus Fludarabine Compared With Busulfan Plus Cyclophosphamide for AML Undergoing HLA-Haploidentical Hematopoietic Cell Transplantation: A Multicenter Randomized Phase III Trial.

DOI: 10.1200/JCO.23.00101 Journal of Clinical Oncology

责任编辑：Jenny
排版编辑：Jenny

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