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【2023 CSCO BC】马军教授：解临床之所需，多方携手，加快First-in-class创新药研发

2023年04月17日

来源：肿瘤资讯

2023年4月6-8日，备受关注的全国乳腺癌大会暨中国临床肿瘤学会乳腺癌（CSCO BC）年会在北京隆重召开。会议期间，国内外知名专家、学者齐聚一堂，分享前沿进展，探讨诊疗热点，呈现了一场精彩纷呈的学术盛宴。内分泌治疗作为乳腺癌的重要诊疗方式之一亦成为全场焦点。【肿瘤资讯】特别邀请CSCO监事长、哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授就我国创新药物的发展发表专业见解。

马军

主任医师，教授，博士生导师

哈尔滨血液病肿瘤研究所所长
中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长
亚洲临床肿瘤学会副主任委员
CSCO抗白血病联盟主席
中华医学会血液学分会前任副主任委员
中国医师协会血液科医师分会副会长
中国医师协会肿瘤分会副会长
CSCO抗淋巴瘤联盟前任主席

国家政府支持，大大促进我国创新药发展，但未来仍需继续努力

马军教授：中国在创新药方面发布了诸多政策，比如药审中心发布了的《药品附条件批准上市技术指导原则》，CFDA发布的《药物临床研究有效性综合分析指导原则》等等，大大促进了我国创新药的发展，但是整体来看，我国创新药仍然属于第三世界。第一世界是美国，每年大约上市8-12个创新药，且属于First-in class的创新药；第二世界为是日本和英国，每年有2个左右创新药上市；我们中国目前大约是0-1个，但源头创新较为罕见。主要原因为：1）研发投入不足，我国生物公司和大型药企在创新药的投入仍然在公司毛收入的10%以下，有的甚至是1%以下，而国际上大型药企在创新药的投入往往都是在20%以上。2）缺乏源头创新药物，First-in class的创新药较少，往往是me too的药物较多。我国政府出台了相应的指导原则以促进First-in class创新药的研发，但目前我国还处于春天播种的季节，到秋收时节可能还需要10-20年。3）临床研究团队较少，比如美国MD安德森癌症中心一个医院就有130多个顶级的研究团队，而我们国家在血液肿瘤领域总共大约只有三十几个能接受国际临床试验的研究团队。只有上述三方面得以改善和解决，才能使我们国家创新药增多。虽然我们国家创新药仍然以me-too和base-too为主，但中国药审改革发展迅速，对于急需药物我国在去年仍然批准了39个创新药，包括ADC药物、双抗、CAR-T治疗，某种程度来说也是一个丰收年。

附条件批准上市解决临床急需用药问题，需做好上市后验证下试验

马军教授：附条件批准上市的药物往往是单臂研究或者是桥接研究，可大大缩短药物临床试验研发时间，这类药物往往是临床急需、罕见疾病的药物。但因为附条件批准上市，临床试验时间较短，所以上市后要做验证试验，一般要求5年内完成验证试验，只有通过严格的验证试验才有可能获得更多的适应症。

对于罕见病、少见肿瘤，附条件批准上市是重要药物获批的重要形式，尤其是已经获得美国FDA或者是欧洲药监局或者日本药监局批准的药物且临床试验具有亚洲人群数据，也可以做为附条件上市，这样可以缩短大约2-3年进入中国的时间，然后再做验证试验。但对于一般疾病、泛肿瘤领域的药物，建议最好还是开展多中心、随机对照试验，从I期、II期、III期做起，这样才能更好的体现药物的有效性和安全性，减少附条件上市的可能存在的有效、安全性隐患。目前我国附条件上市可能还需要走较长一段路，因为我们创新药很少，急需药很多，附条件上市有助于缩短上市时间，更好的使患者获得治疗药物。