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【1668】江倩教授：立足临床需求，氟马替尼“双向优化”，为CML患者带来更优选择

2023年03月20日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的问世与发展将慢性髓系白血病（CML）从过去的一种预后极差的致命性疾病变成了当前的慢性且可控制的疾病，彻底改变了CML治疗模式，患者可以实现良好的长期生存。二代TKI氟马替尼作为我国首个在疗效和安全性上“双向优化”的新型TKI，填补了CML患者未被满足的治疗需求。那么，氟马替尼在临床实践中的表现怎么样呢？相比其他TKI，有何应用优势？在转换治疗中的应用价值又有何体现呢？【肿瘤资讯】特邀北京大学人民医院江倩教授针对上述问题结合临床研究数据及应用体会分享真知灼见。

专家简介

江倩教授

主任医师、教授、医学博士、博士生导师

北京大学人民医院血液科副主任
国际CML基金会国家代表委员会成员
亚太血液联盟临床试验网主要研究者
中国中西医结合学会血液病专业委员会副主任委员
中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组成员
北京医学会血液学分会候任主任委员
中国医药教育协会血液学专业委员会副主任委员
中国老年医学学会血液学分会白血病学术工作委员会副主任委员
中国医师协会整合医学医师分会整合血液病学专业委员会人文医学组组长
Leukemia Research、中华血液学杂志、中国实验血液学杂志、临床血液学杂志编委

点击观看江倩教授完整采访视频

综合考量五大因素，

为CML患者的治疗“量体裁衣”

江倩教授：目前CML治疗领域已经拥有了一代、二代、三代TKI药物，国际上被获批CML一线治疗的TKI药物也超过了五种，CML患者的治疗选择越来越多。那么，临床实践中，该如何为患者选择合适的一线用药呢？

首先，应精准评估患者的疾病分期、危险分层。因为不同分期、不同危险度分层，其在各代TKI之间的选择会有所不同。其次，应考量患者的年龄、合并症。因为CML患者年龄越大，对药物的耐受性通常会降低，尤其是存在基础合并症的患者，有些药物的不良反应可能会对脏器功能造成损伤，所以选择TKI之前应充分了解患者的脏器功能、合并症等；从医生角度，应充分掌握不同TKI药物所具有的不良反应情况。再者，有些CML患者可能存在合并用药的情况，尤其是合并其他疾病时。例如，对于合并结核病的CML患者，可能需要服用抗结核药，但这些药物可能会影响TKI的血浆浓度；对于患有其他合并症如乙肝的患者，由于其肝功能较弱，我们必须特别谨慎地选择药物，以确保更适合在这种情况下使用。

另外，每个CML患者都有其特定的治疗目标。有些CML患者只希望能够活着，无需过分追求停药；而对于年轻的CML患者，可能需要照顾家庭，或者存在生育需求，或者不愿持续服药。因此，我们在临床实践中会根据患者的治疗目标来选择合适的治疗方案。值得一提的是，目前也有一些风险评估方法，可以预测CML患者停药的可能性。此外，CML患者对药物的费用承担能力也需考量。

综上，临床医生为CML患者选择合适的一线用药时，主要考量以下方面：一是疾病危险度分层；二是患者年龄；三是共存疾病和合并用药；四是治疗目标；五是药物价格。作为临床医生，只有充分了解患者方面和药物方面的多种因素对治疗有效性和安全性产生的影响，并与患者充分沟通，才能为患者选择合适的药物。

兼顾疗效与安全性，

氟马替尼为CML一线治疗带来优化选择

江倩教授：氟马替尼是我国自主研发的一种新型TKI，于2019年获国家药品监督管理局批准用于CML的一线治疗。相比其他用于CML一线治疗的TKI而言，氟马替尼具有怎样的优势呢？

通过一系列临床研究数据以及上市至今的临床实践，我们发现氟马替尼较一代TKI伊马替尼能更快的获得分子学反应，尤其是深层分子学反应。同时，氟马替尼比较突出的应用优势是安全性较好，特别是非血液学毒性相对少见，如水肿、消化道反应、脱发、皮肤色素沉着等在应用伊马替尼治疗时更常见，虽然氟马替尼应用早期可能出现轻度腹泻，但大多数患者主诉副作用轻微。我们正在开展的研究显示，对于伊马替尼不耐受的CML患者，转换为氟马替尼治疗后，几乎所有患者的耐受性显著改善，不良反应也相应减轻。

作为二代TKI，临床试验表明氟马替尼能明显抑制细胞内BCR-ABL酪氨酸激酶的活性，作用更强，这就为其显著的疗效奠定了基础。从现有的临床研究数据以及我们近期收集的多中心临床数据来看，氟马替尼在有效性方面与其他二代TKI未表现出显著差异，在安全性方面与其他二代TKI各有不同。

总之，氟马替尼作为我国自主研发的一款二代TKI，为我国CML患者带来快速且更深的治疗反应的同时，安全性及耐受性也很好。

甄别CML患者耐药原因，

为其转换更适合的TKI

江倩教授：TKI耐药是CML治疗领域的热点话题。CML患者可能会因当前接受的TKI疗效欠佳而需要转换治疗。将近一半的CML患者发生耐药时会存在BCR-ABL激酶区突变，这是转换治疗的一个重要依据。除了评估患者是否存在耐药相关突变之外，也要评估患者是否因为中断治疗而发生的耐药。因此，对于需要转换治疗的CML患者，临床医生应在转换用药之前谨慎甄别患者耐药的原因，是既往TKI治疗疗效欠佳还是疗效很好但后期出现了疗效丧失，因为不同情况下的转换用药是存在差异的。此外，针对既往TKI耐受性欠佳导致治疗中断的患者，可转换为另外一种TKI药物进行治疗，比如一代TKI转换为二代TKI，或者一种二代TKI转换为另外一种二代TKI（包括氟马替尼）。而针对既往TKI治疗有效但后期疗效丧失，或者既往TKI治疗持续无效的患者，可考虑转换为更新一代的TKI或更强效的TKI药物。

氟马替尼自国内上市以来，不管是用于CML一线治疗还是二线、三线治疗，在真实世界中均进行了一系列的尝试，结果显示其有效性和安全性均优。希望未来我们通过收集并统计分析更多氟马替尼在临床中的应用数据，进一步佐证氟马替尼在CML治疗中的疗效及安全性优势；同时，我们也应将氟马替尼的应用数据分享给国内、国外CML领域同行，帮助临床医生充分了解此药，进而能在临床工作中更好的应用此药。

责任编辑：肿瘤资讯-Amiee
排版编辑：肿瘤资讯-Phoebe