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刘澎教授：多发性骨髓瘤患者自助小红书倾情出版，口服用药方案为患者生存保驾护航

2022年12月31日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

作为血液系统三大恶性肿瘤之一，多发性骨髓瘤（MM）是一种由克隆性浆细胞异常增殖导致的恶性疾病，可引起破坏性骨病变、急性肾损伤、贫血和高钙血症。几十年来，新型药物的不断涌现和MM治疗模式的发展，使MM患者预后有了长足改善。然而MM治疗效果难以长期维持，患者会经历复发最终进入难治阶段。对新诊断MM（NDMM），多药联合诱导治疗已成为一种标准疗法，已有多项临床研究均证实使用含蛋白酶体抑制剂（PI）的三药或四药联合方案能使患者达到更佳生存获益。近日，复旦大学附属中山医院刘澎教授出版了《来日方长：多发性骨髓瘤患者自助小红书》（以下简称“小红书”），为MM患者的就诊及治疗提供了专业、详尽的医学参考。为此，肿瘤资讯特邀刘澎教授进行专访，就当前MM患者诊疗情况及小红书相关内容进行咨询讨论，访谈内容整理如下。

刘澎教授

教授、主任医师、博士生导师

复旦大学附属中山医院血液科主任
复旦大学附属中山医院厦门医院血液科主任
复旦大学校聘关键岗位引进人才
上海市卫生系统优秀学科带头人
上海市肿瘤防治联盟淋巴瘤专委会主任委员
上海市医学会血液学专科分会副主任委员
上海市抗癌协会血液肿瘤专委会副主任委员
中华医学会血液学分会全国委员
中国医师协会血液科医师分会委员
中国抗癌协会血液肿瘤专委会委员
中国生物医学工程学会干细胞工程技术分会副主任委员
中国医药教育协会骨髓瘤分会副主任委员
获得中华医学科技奖、江苏省青年科技奖及江苏省科技进步奖等科技奖励

Q1. 请您向大家简单介绍多发性骨髓瘤的疾病特征以及目前我国多发性骨髓瘤的发病情况。

刘澎教授：MM是一种较为常见的血液系统恶性肿瘤，是一种由克隆性浆细胞异常增殖导致的恶性疾病，患者常见临床表现包括引起疼痛和/或骨折的溶骨性病变、肾功能不全、高钙血症、贫血和反复感染，此外，患者还可能出现乏力、发烧等症状。在欧美国家，MM是发生率仅次于淋巴瘤，排名第二位的血液肿瘤，其发生率远远高于一些常见血液恶性疾病，如白血病。在我国，既往报道的MM发生率相较欧美国家显著更低。然而近年来，随着医学界对该疾病认知的增加以及我国人口老龄化程度加深，人均寿命延长，这种易侵犯老年人群的疾病在我国的发生率逐年升高，引起了临床医生和健康领域相关人士的关注。

Q2. 恭喜您的《来日方长：多发性骨髓瘤患者自助小红书》正式出版，请您向大家介绍当初您撰写本书的初衷和背景是什么？您希望通过本书传递什么信息？

刘澎教授：多年来，我院血液科一直密切关注MM这一疾病，在临床研究和基础科研方面投入了大量的人力和物力。在我院，每年NDMM患者有数百例，包括初诊以及复发患者和外院转诊的患者则有约两千例。平时回答患者各种问题的时间和精力有限，而部分患者也无法安排时间与医生进行面对面交流。

今年3月-6月，上海经历了一段对抗疫情的非常时刻。这段时间我在一线开展工作，门诊时间较前减少，使我能够坐下来回顾既往工作并进行一些思考。想到过去囿于时间限制，很多MM患者的问题没能给出最为详细的解答，而此时正好是一个极佳的整理机会，便促成了本书的撰写。至于本书写作方式，则是我利用每天为数不多的闲暇时间将这些问题的回答用语音输入的方法做好记录，而后进行文字编辑。最后凝结成这本两百余页的小册子，也是对这段时光的纪念。

本书撰写伊始，我树立了三个目标：第一，为患者提供一部“录音机”。患者常常希望医生能够解答他们所有疑问，然而，我们需要处理的工作和患者体量使我们无法对每位患者的疑问都给出详尽回答。因此，在写这本书时，我对患者最常问到的问题进行了梳理，问题的答案均经过我的深思熟虑，比门诊现场回答得更准确、全面且容易理解。第二，给患者一幅“作战地图”。如果将对抗骨髓瘤比喻为一场“战争”，那么我们亟需一副精准作战地图才能做到有的放矢。复旦大学附属中山医院血液科每年有超过2000名MM患者寻医问药，我将骨髓瘤病人在我院就诊的流程、接受的服务、遇到的事情和盘托出。有了这幅“地图”，MM患者就可以心中有数，从容应战。第三，为我自己记好一份“行医备忘录”。医学是一门科学，但医生在一些复杂、困难的情况下如何进行选择也是一门艺术，每位医生都能完成自己心目中的艺术。医学的目的到底是什么？生命价值几何？我们愿意为三个月的生存付出多少金钱？每位患者和医生或许都有不同看法及选择。本书记下了多年来我对医学和生命的思考和体悟，期待与你的碰撞和交流。

Q3. 从用药便捷性和提高患者依从性方面来说，口服用药是极具优势的用药方式。您认为在疫情、就医环境骤变等情况下，全口服药治疗方案有何优势？对维持患者持续治疗有何意义？

刘澎教授：最近根据新冠病毒的毒力变化，我国对防疫措施进行了优化。既往研究显示肿瘤患者的免疫力相对较低，相比健康人更容易感染新冠病毒，且一旦感染新冠病毒，发展为重症及出现严重合并症的可能性更大。因此，MM患者依然不能掉以轻心。除了加强个人防护和接种疫苗外，MM患者应尽量减少高风险地区（包括医院）的暴露。

上海疫情防控期间，我们的数据显示，包括采用口服治疗在内的门诊治疗MM患者疗效并未受到明显影响。在近三百多名患者中，约有95%患者通过口服治疗方案，解封后疗效得以维持或取得了进步。口服治疗是MM治疗中的重要选择之一，目前我国患者有多种口服治疗方案可供选择，如伊沙佐米、来那度胺、泊马度胺以及塞利尼索等药物，都在前期临床研究及临床实践中取得了很好的疗效。此外，它们的优势还在于对医疗资源占用较少。疫情封控期间部分MM患者因难以入院就诊而更改了治疗方案。在更改方案的患者中，约有40%患者是由于既往选择了注射类方案，只有不到10%采用口服治疗方案的患者进行了方案更改，因此更能维持原有治疗方案的完整性，从而保证了疗效。

根据既往各项研究结果，全口服治疗方案对NDMM患者有95%的总反应率，完全缓解率接近30%，在复发患者中也仍有约60%的总反应率，因此全口服用药方案是非常好的治疗选择，尤其在疫情尚不稳定的大环境下，对MM患者治疗具有优选意义。

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审批编号：C-APROM/CN/NINL/1770

审批日期：2022年12月

责任编辑：Luna
排版编辑：Lillian