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驯鹿医疗与信达生物共同开发的BCMA CAR-T候选产品获美国FDA授予“孤儿药”认定

2022年02月16日

来源：勋鹿生物科技

2022年2月14日，驯鹿医疗，一家处于临床阶段、致力于细胞治疗和抗体药物开发和产业化的创新生物制药公司，今日与信达生物制药（简称“信达生物”），一家致力于研发、生产和销售用于治疗肿瘤、代谢疾病、自身免疫等重大疾病的创新药物的生物制药公司，共同宣布美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药开发办公室（Office of Orphan Products Development, OOPD）已正式书面回函，授予两家公司共同开发的全人源自体B细胞成熟抗原（BCMA）嵌合抗原受体自体T细胞（CAR-T）注射液孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。

FDA孤儿药资格的认定可帮助加速药品在美国的临床开发和注册进度。CT103A候选产品将有资格享受若干优惠政策，包括FDA对临床研究指导支持、特殊费用减免，以及批准上市后产品在美国的七年市场独占权等。2021年2月，CT103A用于R/R MM的疗法已被中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）纳入“突破性治疗药物”品种。

驯鹿医疗首席执行官兼首席医学官汪文博士表示：“FDA授予CT103A‘孤儿药’认定，对多发性骨髓瘤患者具有重要意义，代表着FDA对于CT103A候选产品的肯定和驯鹿医疗提供的既往临床数据的认可。当前，驯鹿团队正在将CT103A的临床开发向前线治疗、联合用药、自身免疫性疾病适应症拓展、海外布局四个维度推进，期待这款候选产品早日上市，挽救更多患者的生命！”

信达生物高级副总裁周辉博士表示：“FDA对IBI326的孤儿药认证是我们致力于开发有效性更优和存续性更强的BCMA靶向 CAR-T的一个里程碑，凸显了将这一治疗选择带给多发性骨髓瘤患者的重要性，也激励我们进一步加快IBI326的临床开发。希望这款候选产品早日上市，给多发性骨髓瘤的患者带去希望。”

关于FDA孤儿药资格认定

孤儿药认定（Orphan Drug Designation, ODD）是FDA 孤儿药产品开发办公室（Office of Orphan Products Development， OOPD）对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物（包括生物制品）授予的一种资格认定。孤儿药又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，FDA针对罕见病有明确的界定标准，即影响美国人群少于20万的疾病。由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被称为“孤儿药”。1983年美国颁布《孤儿药法案》（Orphan Drug Act, ODA），规定凡获得孤儿药资格的候选药物，有机会获得一系列配套支持政策。

关于多发性骨髓瘤（MM）

多发性骨髓瘤（MM）是最常见的血液癌症之一，是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病。对于初治的多发性骨髓瘤患者，常用的一线治疗药物包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节类药物及烷化剂类药物。对于大多数的患者，常用的一线治疗可以使患者的病情稳定3-5年，但也有少部分患者在初治时表现为原发耐药，病情不能得到有效控制。对于治疗有效的大多数初治患者，在经过疾病稳定期后也会不可避免的进入复发、难治阶段。因此，复发/难治多发性骨髓瘤患者仍存在未满足的需求。在美国，MM约占所有新发癌症患者人数近2%，占癌症死亡患者人数的2%以上。

排版编辑：肿瘤资讯-Shirley

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