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【医诺学院】蒙燕教授：卡马替尼为中国METexon14跳突的NSCLC患者带来更多精准治疗选择

2022年01月28日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

当前，我国对于METexon14跳突的传统治疗疗效有限，GEOMETRY mono-1研究显示，卡马替尼（Capmatinib）治疗METexon14突变患者疗效较传统治疗更优，2019年09月06日，FDA授予卡马替尼一线治疗METexon14突变转移性NSCLC患者的突破性药物资格（BTD），成为该类患者的更佳治疗选择。由于海南博鳌乐城特效药政策的执行，卡马替尼能够在NMPA批准前在海南获批使用，使得我国METexon14跳突患者有机会得到卡马替尼治疗，从而迎来新生。【肿瘤资讯】就METexon14跳突治疗相关问题，对海南省肿瘤医院蒙燕教授进行了采访，为MET突变非小细胞肺癌（NSCLC）治疗带来了新思路与新策略。

蒙燕教授

主治医师

海南省肿瘤医院肿瘤内科二区医疗组长
中国抗癌协会肿瘤营养专业委员会营养科普学组委员
《健康中国2030》—肿瘤健康计划之“肿瘤免疫诊疗规范化培训基层行”项目基层培训基地专家导师
海南省肿瘤防治协会结直肠肿瘤专业委员会秘书长
海南省抗癌协会胃肠道间质瘤和神经内分泌肿瘤专业委员会常委
海南省抗癌协会肿瘤分子靶向与免疫专业委员会常委
海南省肿瘤防治协会胃癌与腹膜肿瘤专业委员会常委
海南省医学会肿瘤学专业委员会第五届委员会青委
海南省医学会肿瘤学专业委员会第五届委员会肿瘤内科学组组员
海南省抗癌协会肿瘤支持治疗专业委员会委员
中华慈善总会格列卫、可瑞达援助项目注册医生，擅长消化道肿瘤的内科诊治及博鳌乐城先行区临床急需进口药品使用的患者管理

MET突变NSCLC治疗现状：国内外各有不同

蒙燕教授：NSCLC是一类高度异质性的肿瘤，由于基因谱的复杂性，使其具备非常多的治疗靶点。MET是诸多靶点中研究相对成熟的靶点，在NSCLC患者中占比约为3%。MET出现异常之后，MET所在的信号通路会出现持续不断的激活，使得癌细胞出现持续性的增殖和转移。

驱动基因的异常包括突变、扩增、重排以及过表达，就MET异常而言，主要表现为突变和扩增。在MET突变中，14外显子的跳跃突变是预后相对较差的一种类型，由于药品可及性的原因，使得我国的METexon14跳突的患者，缺乏特异性的治疗药品，目前主要采用两种治疗手段进行治疗，其一是化疗与免疫检查点抑制剂（ICI），因为单纯使用化疗，不论是一线还是二线的有效率均非常低，一线仅有26%，跳突免疫治疗MET14跳突的有效率也仅仅只有17%，获益依旧非常有限；其二是多靶点靶向治疗药品，例如：克唑替尼，该药在MET异常患者治疗中的有效率亦仅为32%。根据我国现状，在中国临床肿瘤学会（CSCO）指南中，对于METexon14跳突患者，在治疗上还是参照驱动基因阴性患者的治疗方式进行治疗，而由于美国对于新药的可及性更高，因此，在美国癌症综合网络（NCCN）指南中，对于METexon14跳突的患者主要采用卡马替尼或者Tepotinib进行一线治疗。

GEOMETRY mono-1研究显示卡马替尼高效低毒的特性

蒙燕教授：GEOMETRY mono-1研究是针对卡马替尼治疗MET变异患者的临床研究，其中MET14跳突一共入组了160例患者。在研究结果中，可以看到初治的患者，客观缓解率（ORR）可以高达67.9％，接近68%，而METexon14跳突患者使用多靶点的克唑替尼后，ORR仅约为30%，因此，卡马替尼在一线治疗中给METexon14跳突患者带来了疗效的翻倍。在METexon14跳突患者的二线治疗中，卡马替尼亦带来了高达40.6%的缓解率，疗效依旧卓越。在生存获益上，卡马替尼一线和二线治疗中，一线中位无进展生存期（PFS）高达12.4个月，中位总生存期（OS）分别达到了20.8个月和13.6个月使得患者的生存时间得到显著的延长。值得注意的是，在该研究中显示，卡马替尼对于具备脑转移的患者拥有非常好的颅内抗肿瘤活性，颅内治疗反应率达到了54%。在进一步的分析中，还看到了卡马替尼对于METexon14跳突患者症状的改善和生活质量的提升。

在安全性方面，卡马替尼在治疗后最常见的毒副反应是外周水肿和消化道反应，大多数不良反应为1～2级，表明了卡马替尼的安全性。

海南博鳌乐城特效药政策：增加药品可及，提升用药安全，让更多患者获益

蒙燕教授：2013年2月28日，国务院正式批准了博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称“乐城”）的设立，后续陆续颁布各项相关政策，明确因临床急需在美国、欧盟、日本等国家或地区批准上市，未获我国批准注册的，国内已上市品种无法替代的药品，被允许在乐城内使用。基于此，诺华制药的乳腺癌PI3K抑制剂Alpelisib和肺癌METexon14跳突抑制剂卡马替尼已经通过这个政策引入大陆。

乐城的设立和管理条例的颁布，对于患者而言是一个非常大的利好。过去，国外的药品，自我国获批到进入临床，至少需要4～5年的时间，而在这个时间段内，患者用药困难，在一定程度上造成了患者病情的延误。在乐城设立之后，患者可以得到三个方面的获益，其一，解决了药品的可及性，保障了药品质量，提升了可购买性，过去患者只能通过私人途径购买国外特效药，药品的质量得不到保证，而现在乐城提供专门的购药途径，进行国外特效药的采购，解决了药品的可及性、保障了药品质量，而且在一定程度上，相比私人渠道，价格更低；其二，通过官方渠道进行患者诊疗资料的搜集，使得药品获批进入我国之后，在制定相应医保政策时具备可供参考的资料；其三，患者在用药时，能够得到来自医护的指导，保证了治疗疗效和安全性。

非常幸运的是个人所在团队在2020年7月份，开始参与使用了特效药患者的管理工作，见证了非常多的患者，通过乐城的政策，得到了获益，希望乐城未来能够越办越好，从而惠及更多患者。

内地患者进驻海南博鳌乐城的具体流程

蒙燕教授：2020年5月至今，诺华卡马替尼已先后获批在美国、日本、中国香港、瑞士、巴西、新加坡等国家和地区上市，并作为肺癌国际指南优先推荐用于METex14外显子跳突非小细胞肺癌全线治疗。此次落地的海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，在海南自贸港政策利好带动和改革赋能之下，乐城先行区已成为国际最先进创新药械进入中国市场的重要通道，越来越多的中国患者不必赴海外求医即可用上全球最新创新药物。

为了让更多的患者能够通过海南博鳌乐城的相关政策获益，近年来省政府对于患者入驻海南博鳌乐城的申报流程进行了简化，并且缩短了申报等待的时间。如果患者想要入驻乐城，可以与个人所在团队的医生取得联系或者是通过电话咨询乐城患者服务中心的客服人员。

产品咨询：博鳌超级医院专家团队成员李笑（电话：18689855930）

乐城患者服务中心热线：4000-118-118

另外卡马替尼中国临床注册研究还在进行中，符合临床入组的患者有机会参与临床研究入组。

本文内容仅供医疗卫生专业人士阅读

MCC号TAB22012214有效期2023-01-28，资料过期，视同作废。

责任编辑：NY
排版编辑：Lillian