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【走进临床】杜鹃教授：泊马度胺为首位外籍复发难治患者带来治疗新选择

2021年12月20日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

随着蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂的应用，多发性骨髓瘤（MM）患者的疗效获得显著提升，但患者最终无法避免复发或难治的情况。泊马度胺作为第三代免疫调节剂与硼替佐米和地塞米松（PVD）、地塞米松（PD），及环磷酰胺联合地塞米松（PCD）方案治疗复发/难治患者取得令人鼓舞的疗效，并且对于来那度胺耐药的患者仍然有效。近日，上海长征医院血液科接诊了一例“特殊病友”——来自美国的外籍骨髓瘤患者。该患者接受了泊马度胺为基础的方案，达到严格意义的完全缓解（sCR）疗效。针对该病例的诊治经历与体会，【肿瘤资讯】特邀上海长征医院血液科杜鹃教授进行了专访，如下。

杜鹃

主任医师、教授、博士生导师

上海长征医院血液科主任

全军骨髓瘤与淋巴瘤疾病中心主任

主任医师、教授、博士生导师

2009年入选上海市“浦江人才”计划

2016年荣获第八届上海市青年科技英才

国际骨髓瘤工作组专家委员会委员（IMWG）

亚洲骨髓瘤工作网委员 (AMN)

中华医学会血液学分会青年委员

中国医师协会血液学分会多发性骨髓瘤专业委员会委员

中国女医师协会血液专业委员会多发性骨髓瘤及相关疾病专业学组副组长

MM目前仍无法治愈，如何为复发/难治的患者选择方案？

杜鹃教授：随着新药及新疗法的问世，多发性骨髓瘤（MM）患者疗效获得了极大提高，患者生存时间明显延长，但MM仍是一种尚不能治愈的疾病，几乎所有患者都将复发。复发/难治的患者该如何治疗，这是临床亟待解决的问题和需深入思考的难题。

蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂组成的VRD方案，已经是临床首选治疗方案，较多中心广泛应用，但对于复发患者在选择方案的策略通常会换新一代药物或者加用新药。2020年11月第三代免疫调节剂国产泊马度胺早于原研药物在国内上市，从前期的临床试验结果显示疗效显著，对硼替佐米和来那度胺耐药的患者仍有效，意味着另一新药将惠及更多患者。总之，在骨髓瘤患者的治疗中，还有很多未被满足的临床需求，我们期待更多新药及新疗法使得患者获益。

国产泊马度胺为外籍复发/难治性MM患者带来切实的治疗选择

杜鹃教授：这位患者是一位来自美国的年轻骨髓瘤患者，前期整体治疗在美国，也经历过复发，后接受过造血干细胞移植治疗，并在维持治疗阶段选择了基于泊马度胺为主的方案。这位美国患者喜爱中国，来到我国工作，同时选择在上海长征医院血液科就诊。我们综合患者的病情及诊治过程，决定予其含国产泊马度胺的方案维持治疗。目前患者已经治疗逾半年，疗效稳定（sCR的疗效）、状体良好。

国产泊马度胺彰显国际品质

杜鹃教授：对于这样一位年轻、高危、病程五年且既往接受过硼替佐米、来那度胺等方案治疗的复发、难治的患者，在使用泊马度胺方案后达到较深度缓解，这也足以证明泊马度胺作用机制与既往的免疫调节剂不存在交叉耐药性。同时，一系列临床研究数据也证实泊马度胺与其它多种药物联合应用（如PVD、PCD、PD等方案）疗效显著。

国内首个研发的泊马度胺于去年11月份正式获批上市以来，其有效性和安全性得到了充分的临床验证，为复发/难治MM患者带来了新的治疗选择。我们期待未来能有更多像泊马度胺这样强有力的抗骨髓瘤新药在国内上市，为我国骨髓瘤患者带来新的选择和希望。

MM慢病管理时代，如何为患者选择更优方案

杜鹃教授：疾病的综合治疗是需要考虑多种因素的治疗，包括药物可及性、患者病情及耐受性等。对每个治疗方案尽可能扬长避短，尽量做到个体化的精准治疗。随着针对骨髓瘤疗效的提高，患者生存时间延长，骨髓瘤也进入了慢病管理的时代。因此，覆盖全病程的综合治疗策略，需要更规范、科学的选择药物。新药的出现为患者提供了更多新的选择，希望有一天，多发性骨髓瘤疾病能够彻底治愈！

外籍患者感谢信

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责任编辑：Amiee
排版编辑：YJK

2021年12月26日

李国君

冀中能源峰峰集团有限公司总医院 | 血液肿瘤科

泊马度胺作为第三代免疫调节剂与硼替佐米和地塞米松（PVD）、地塞米松（PD），及环磷酰胺联合地塞米松（PCD）方案治疗复发/难治患者取得令人鼓舞的疗效

2021年12月25日

李国君

冀中能源峰峰集团有限公司总医院 | 血液肿瘤科

复发/难治的患者该如何治疗，这是临床亟待解决的问题和需深入思考的难题。