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【2021ASH·中国之声】佟红艳教授团队：ATRA联合地西他滨有望成为MDS EB新的治疗选择

2021年11月09日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

一年一度美国血液学会年会（ASH）即将再次来临，此次会议已是63届，定于2021年12月11-14日举行。在这个血液学界最高规格的会议上，中国学者报告的研究越来越多，并被业界所重视。来自浙江大学附属第一医院的佟红艳教授团队将在此次会议上报告全反式维甲酸（ATRA）联合地西他滨治疗MDS EB的研究，结果显示ORR达85.2%，极具治疗前景，值得进一步研究。【肿瘤资讯】将研究内容整理如下，与您共享。

题目：Combination of Decitabine and ATRA in Newly Diagnosed Myelodysplastic Syndromes Subtype EB—Interim Analysis of a Multicenter, Randomized, Open-Label Trial
摘要编号：547
汇报时间：2021年12月12日，周日：5:30 PM

研究背景

HMA是高危骨髓增生异常综合征（MDS）的主流治疗。然而地西他滨（DEC）单药治疗的临床结果并不满意，总缓解率（ORR）33%～55.4%，总生存17.7-22个月。有临床研究显示，将全反式维甲酸（ATRA）与DEC联合可增加MDS和老年急性髓性白血病（AML）患者的缓解率和生存。我们的研究数据显示，ATRA通过活化RARα-Nrf2复合物（2021 EHA摘要EP891）增强DEC对MDS的细胞毒作用。这些研究结果表明，ATRA与DEC联合具有协同作用，治疗初治患者可能会提高缓解率。因此，我们对MDS原始细胞增多型亚型（EB）患者进行了DEC和ATRA联合治疗的研究。

研究方法

这是一项随机，多中心，开放式研究，纳入的是来自中国的7家三级医学中心的新诊断的MDS EB患者，诊断标准是2016WHO分类。患者1：1随机接受口服ATRA（25mg/m²/天，第1-28天）联合DEC（每日20mg/m²，第1-5天）治疗或DEC单药治疗（图1）。主要终点是总的缓解率ORR，定义为完全缓解（CR），部分缓解（PR），骨髓完全缓解（mCR）或血液学改善（HI）。关键次要终点是mCR、HI、总生存（OS）和无进展生存（PFS）。完成4个周期治疗后评估缓解情况，对于其后桥接allo-HSCT且没有完成4个周期治疗的患者，缓解定义为接受allo-HSCT之前的最佳治疗反应。以下报告的是该研究的中期分析结果。

研究结果

2018年5月至2021年7月，165例患者随机分入DEC+ATRA治疗组（n=82）或DEC单药治疗组（n=83）。63.6%患者为男性，女性36.4%，中位年龄62岁（范围，19-81岁）。38.8%患者EB1，61.2%为EB2。截至2021年7月31日，126例患者可评估治疗结果。

中位随访9.6个月，治疗周期中位数4（范围1～14），ATRA+DEC组61例，DEC组65例。ATRA+DEC组和DEC组获得ORR的患者分别为85.2%和56.9%（P<0.001）， mCR分别为73.8%和53.8%（P=0.02），HI分别为63.9%和44.6%（P=0.03），中位OS和PFS分别为18.8个月 vs. 13.5个月和19.2个月 vs. 13.0个月。

72.7%患者在研究期间至少发生一次不良事件（AE），ATRA+DEC组和DEC组发生率分别为73.3%和72.0%，3/4级血液毒性分别为73.68%和76.92%，高脂血症分别为31例（3.2%为3/4级）和18例（无3/4级）患者（P<0.001）。ATRA+DEC组的头痛发生率高于DEC组（14.7% vs. 4.0%，P<0.001）。二组的治疗相关AEs发生率无统计学差异，未发生早期死亡。

结论

ATRA联合DEC治疗MDS EB亚型的ORR达到85.2%。研究目前仍在进行，以进一步评估其治疗EB的疗效和安全性。该治疗可能成为EB新的治疗选择。

参考文献

https://ash.confex.com/ash/2021/webprogram/Paper149326.html

责任编辑：Amiee
排版编辑：Amiee