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映照现实，远观未来┃中外专家聚势协作，共享前沿伊沙佐米真实世界数据

2021年10月15日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

聚焦多发性骨髓瘤患者的真实世界，映照现实，远观未来！“大咖巡航舰”多发性骨髓瘤国际交流项目于2021年10月8日在江苏省苏州市强势启航。本次会议汇聚国内外权威大咖，为多发性骨髓瘤的临床诊疗展开巅峰交流，助力领域发展；本次会议以海内外真实世界数据为基础，学术思辨，智慧碰撞，探讨领域未来。【肿瘤资讯】特整理如下，以供学习。

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大会主席：吴德沛教授

会议伊始，来自苏州大学附属第一医院的吴德沛教授致开场辞。吴德沛教授讲到在庆祝中国共产党成立100周年大会的重要讲话中，国家领导人强调过去的100年是创造辉煌、开辟未来的100年，如何由历史映照现实、远观未来，需要我们把苦难辉煌的过去、日新月异的现在、光明宏大的未来贯通起来，进而增强开拓前进的勇气和力量。而面对多发性骨髓瘤这个影响全球患者生命健康的血液肿瘤，如何用数据映照现实、远观未来，则需要我们汇聚全球的权威专家，分享世界各地的临床真实世界的数据，探讨交流，智慧碰撞，共同思辨多发性骨髓瘤的临床诊疗，使全世界范围内的多发性骨髓瘤患者免受疾病的困扰。

第一环节

吴德沛教授致辞结束之后，本次会议正式进入主题分享环节。上海交通大学医学院附属仁济医院侯健教授担任第一环节大会主持人。

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大会主持：侯健教授

IRd真实世界数据与临床试验相当，安全性良好

大会讲者：Evangelos Terpos教授

雅典国立卡普里安大学医学院Evangelos Terpos教授分享了伊沙佐米真实世界研究结果。Evangelos Terpos教授认为真实世界的数据对于理解真实世界中不断发展的治疗实践和治疗结果是很重要的，同时真实世界研究在提供临床实践中治疗的潜在益处和风险的证据方面也愈加重要。近年来，在随机对照试验中，患者生存率有了显著提高，然而只有少数患者能够达到临床试验的标准。伊沙佐米、来那度胺、地塞米松（IRd）在真实世界中的无进展生存期（PFS）为19.9～27.6个月，非常接近TOURMALINE MM1研究中20.6个月的PFS。在一线既往治疗后，IRd的使用显示出明显获益，并且显示出与3期临床试验相似的良好安全性，因此可以认为IRd是治疗复发难治性多发性骨髓瘤的标准方案之一。

中国真实世界数据助力伊沙佐米前行

大会讲者：刘澎教授

接着，复旦大学附属中山医院刘澎教授详细介绍了伊沙佐米方案治疗复发难治性和初治多发性骨髓瘤真实世界研究结果。中国真实世界数据显示伊沙佐米为基础的方案在初治和复发难治性多发性骨髓瘤中均显示出一定疗效，对于部分硼替佐米难治的患者，伊沙佐米方案依然有效。真实世界的总有效率（ORR）和中位PFS与TOURMALINE MM1研究结果相比较低，但与MM1中国延展研究结果相似，可能原因包括：真实世界中有更多国际分期体系（ISS）III期患者，更多对硼替佐米或来那度胺难治的患者，既往接受过更多线的治疗。同时伊沙佐米安全性耐受性较好，3-4级周围神经病变少见。

学术思辨，智慧碰撞

两位教授汇报结束后，会议进入讨论环节。苏州大学附属第一医院傅琤琤教授、上海长征医院傅卫军教授、云南省肿瘤医院赖洵教授、苏州大学附属第一医院颜灵芝教授围绕真实世界研究重点、CAR-T治疗应用时机等话题展开精彩讨论。

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讨论嘉宾：傅琤琤教授

傅琤琤教授：新药上市前主要依靠严格设计的临床试验，那么，相对药物临床试验，真实世界研究的重点应该放在哪里？

刘澎教授

刘澎教授：临床试验能够严格控制可变因素，为研究者提供重要的疗效及安全性数据，为新药的上市提供基础，关键的随机对照试验（RCT）是不能被取代的。真实世界研究关注的重点是对不符合RCT研究标准患者的体能要求，以及药物安全谱等。

讨论嘉宾：傅卫军教授

傅卫军教授：不同的临床试验结果可能会有很大差异，需重点关注入组人群，前期治疗线数，细胞遗传学高危患者比例等因素，在各组之间基线特征一致的情况下进行横向比较才有意义。基于国内外关于伊沙佐米的临床研究及真实世界研究，真实世界基本能够重复出临床试验结果，说明伊沙佐米总体疗效及安全性有保证。伊沙佐米使用方便，毒性可控，是其能在真实世界取得较好疗效的原因之一。

讨论嘉宾：赖洵教授

赖洵教授：患者的体能状态、经济条件、合并症等都会导致真实世界与RCT研究数据的差异。伊沙佐米给药方便，患者可耐受。但在患者复发后，CAR-T治疗效果好，疗效持续时间长，应何时启动CAR-T治疗？

Evangelos Terpos教授

Evangelos Terpos教授：CAR-T治疗对所有线数治疗后复发特别是高危患者获益多，但欧洲目前数据有限。现有二次CAR-T治疗的数据极少，期待中国能带来更多数据指导CAR-T的干预时机。

第二环节

在第一环节的热烈讨论之后，本次会议进入第二场主题分享。中山大学附属第一医院李娟教授、南方医科大学附属南方医院刘启发教授担任大会主持。

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大会主持：李娟教授

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大会主持：刘启发教授

真实世界中，IRd优于Rd方案

大会讲者：Jiri Minarik教授

捷克Olomouc医学院Jiri Minarik教授介绍了IRd对比Rd治疗复发难治性多发性骨髓瘤的真实世界数据。IRd在复发难治性多发性骨髓瘤中治疗反应率和无进展生存期优于Rd方案，患者的PFS获益转化为显著更佳的OS获益，真实世界人群中IRd的结局与TOURMALINE-MM1试验的结果相当，在某些方面甚至超过了临床实验的结果。本研究发现IRd即使对于晚期患者也有效，意味着在三次甚至更多次复发的患者中也有效。与TOURMALINE-MM1研究不同，本研究发现首次复发较多次复发后接受治疗的效果更优，获益更多，获益最多的患者是年龄低于75岁、ISS分期更低且既往治疗无效的患者。并且既往自体干细胞移植对IRd方案疗效没有影响，然而存在髓外疾病的患者未从加用伊沙佐米中获益。

伊沙佐米有望克服1号染色体异常

大会讲者：许贞书教授

接着，福建医科大学附属协和医院许贞书教授进行了《多发性骨髓瘤1号染色体异常的临床意义》的主题报告。1号染色体的结构异常与多发性骨髓瘤的高危状态密切相关，包括1q21的扩增或增加、1q等臂染色体的形成或1q的跳跃易位、1p缺失等。TOURMALINE-MM1亚组分析结果显示，伊沙佐米有望克服1q21 Amp。随后，许贞书教授介绍了福建医科大学附属协和医院伊沙佐米为基础的方案治疗多发性骨髓瘤的真实世界数据，132例初治患者诱导治疗时有61例由硼替佐米为基础（V-based）转换成伊沙佐米为基础（I-based）方案治疗，在转换治疗的病例中，年龄>65岁的比例较高。V-based方案和I-based方案的ORR大致相同。Amp(1q)/gain(1q)阳性率46.9%。高危病例容易出现复发/进展。Amp(1q)/gain(1q)阳性者采用I-based方案治疗疗效维持更佳。另外，I-based平均治疗周期数多于V-based。

学术思辨，智慧碰撞

两位教授汇报结束后，本次会议进入第二个讨论环节。浙江大学医学院附属第二医院钱文斌教授、浙江大学医学院附属邵逸夫医院张瑾教授、昆明医科大学第二附属医院周泽平教授针对伊沙佐米方案治疗高危患者的疗效获益的问题展开讨论。

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讨论嘉宾：钱文斌教授

钱文斌教授：具有高危遗传学因素的患者预后较差，目前维持治疗使用蛋白酶体抑制剂类药物，真实世界研究中伊沙佐米联合低剂量来那度胺可使高危患者获益，对此有何评价？

Jiri Minarik教授

Jiri Minarik教授：伊沙佐米对于伴高危遗传学因素的患者具有独特的机制，是维持治疗非常好的选择，伊沙佐米联合方案能够克服高危遗传学特征的不良预后。

讨论嘉宾：张瑾教授

张瑾教授：mSMART3.0将1q gain列为高危因素，国外1q gain的比例约为20%～30%，而国内比例超过50%，若均纳入高危，高危患者可能偏多，国内外的差异可能与人种或检测方式有关。

讨论嘉宾：周泽平教授

周泽平教授：注册临床研究与真实世界研究目的不同，因合并症、体能状态等原因不能入组临床试验的患者预后较差，伊沙佐米真实世界中安全性及疗效较好，并且高危患者疗效也明显获益。

结语

在国内外专家热烈的学术交流与碰撞之后，本次会议接近尾声。专家们表示，此次会议有夯实基础且紧追前言的学术内容，有真实世界的用药数据及用药体会分享，同时还有大咖们针对热点话题畅谈的精彩观点，为临床医生临床实践提供了重要指导，以期帮助多发性骨髓瘤患者能尽可能获得持续的生存获益；同时，专家们共同期待下一次“大咖巡航舰”多发性骨髓瘤国际交流会的召开！

责任编辑：Amiee
排版编辑：Vincent