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【2021 ESMO】REGISTRI研究结果公布，瑞戈非尼一线治疗KIT/PDGFR野生型GIST初显效

2021年09月22日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会是最具影响力和权威性的全球临床肿瘤会议之一。2021年ESMO年会将于9月16日~21日以全球虚拟网络会议的形式召开。会议上报道了Ⅱ期REGISTRI研究结果。其结果显示，瑞戈非尼一线治疗KIT/PDGFR野生型（KPWT）进展期胃肠道间质瘤（GIST）具有良好疗效。

2021年ESMO（2比1）.png

背景

约15%的成人GIST是KPWT，此类患者常具有SDH缺陷，对伊马替尼（IM）耐药。其可能机制包括SDH缺陷GIST中的HIF1α过表达，MAPK介导的IGFR信号高度活化，BRAF突变或STAT3活化。瑞戈非尼（RE）可靶向这些通路，因而在KPWT GIST中作为前线治疗可能更有效。

方法

经二代测序（NGS）确认的＞18岁进展期初治KPWT GIST患者入组，接受RE 160 mg/d d1-21 Q28d治疗。主要终点是中心影像学评估（CRA）基于RECIST 1.1的12周疾病控制率（DCR），次要终点包括无进展生存期（PFS），总生存期（OS），客观反应率（ORR，RECIST，Choi），安全性和生活质量（QoL）。方案修订后允许之前辅助治疗使用过IM的患者入组。统计学假设确定样本量为20例患者。

结果

2016年5月~2020年10月，30例Sanger测序的KPWT GIST患者行中心分子筛查，14例不符合入组条件的患者中，NGS发现8例携带KIT 11外显子突变，3例携带KIT第9外显子突变，3例携带PDGFRA 18外显子突变。其余16例（53.3%）患者入组，15例接受RE治疗，1例患者因COVID-19流行未接受治疗。由于招募缓慢，研究提前终止。人口学和治疗详情见表1。基于CRA评估，12周DCR为86.7%。中位随访26（5~44）个月，10/15例患者进展，中位PFS为10.8个月（95% CI 6.9~14.8个月）。6个月，9个月和12个月PFS率分别是65%，48%和29%。2例患者在RE治疗后25个月和43个月时依旧未进展。6/15例患者死亡，中位OS 33.5个月（95% CI 未达到[NR]）。

表1. 人口学特征和治疗详情

结论

研究达到预设疗效阈值。低招募率影响了研究结果。对于其他次要终点的分析仍在进行。Sanger测序导致很大比例的突变GIST患者未检出，表明有必要对可能为KPWT GIST的患者行NGS检测。

参考文献

Broto MJ, et al. REGISTRI: Regorafenib in first-line of KIT/PDGFR wild type advanced GIST: Capatalize the A Spanish (GEIS), Italian (ISG) and French Sarcoma Group (FSG) phase II trial. ESMO 2021. Abstr 1520O.

责任编辑：肿瘤资讯-Jelly
排版编辑：肿瘤资讯-Jelly

2021年09月23日

蔡凤彬

厦门弘爱医院 | 胃肠外科

谢谢分享，受益匪浅！

2021年09月23日

姚坦

六安市人民医院 | 普通外科

谢谢分享，受益匪浅！

2021年09月22日

王周富

沂源县人民医院 | 肿瘤内科

谢谢分享，收获满满