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美例说实战分享14｜来那度胺为基础的方案贯穿新诊断MM治疗全程，疗效显著且安全性好

2021年08月18日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

多发性骨髓瘤（MM）的治疗目标是获得深度缓解并维持缓解状态，规范化的治疗对患者来说非常重要。对于可移植的新诊断MM（NDMM）患者，RVD诱导治疗可获深度缓解，微小残留病灶阴性率高，生存获益显著，是目前诱导治疗的首选方案。维持治疗可以进一步清除微小残留病，延长患者生存期，且维持治疗时间越长，患者缓解越深，生存获益越多。本文患者为一例适合移植的NDMM,经RVD方案诱导后顺利接受了移植治疗，并接受来那度胺方案的维持治疗，疗效令人满意，期间未出现严重的不良事件。

鞠小妍

主治医师、硕士

山东省抗癌协会血液肿瘤分会骨髓增殖性肿瘤工作组委员
青岛市血液分会青年委员

临床资料

一般情况

于某，男，初诊年龄：50岁，初诊时间为2019-01-10。主诉：外伤后腰痛半月余。首次入住科室：脊柱外科。

查体

胸腰椎生理曲度变直。T11-L1棘突和双侧椎旁肌压痛。腰椎的伸屈活动明显受限。双下肢痛觉和触觉正常。双屈髋肌力III级，余下肢肌力IV级。双侧上、中、下腹壁反射正常。双侧膝腱反射、踝反射（++）。双侧Babinski征(-) 。

辅助检查

图片1.png 图片2.png

影像学结果，如下图所示：

图片3.png

心脏超声，如下图所示：

图片4.png

T12椎体占位活检：

（T12椎体占位）破碎的骨组织内见灶性浆细胞样细胞增生，结合免疫组化结果，倾向于浆细胞骨髓瘤（组织少，请结合临床处理）。

免疫组化：CD38（+），CD138（+），Kappa（-），Lambda（+），CD20（-），MUM1灶（+），Ki-67阳性率约80%，CD3（-）。

骨髓穿刺，如下图所示：

图片5.png

（骨髓活检）骨髓增生不均一，部分区域增生极度低下，细胞容积< 10%，部分区域增生大致正常，细胞容积40-50%，粒红比例增高，粒系细胞各阶段可见，以中幼及以下阶段细胞为主，红系以中晚幼红多见，巨核细胞可见，呈分叶核。
特殊染色结果：HGF粒系（+），网状纤维（MF：0级），Fe（-）。

染色体检测，如下图所示：

血液肿瘤免疫分型，如下图所示：

FISH检查：

图片9.png 诊断结果：

多发性骨髓瘤（IgG-λ型，DS分期Ⅲ期A ISS分期I期 R-ISS分期I期）

胸腰椎多发骨折

治疗过程

患者接受了RVD 方案*3疗程治疗，后腰痛明显好转。之后继续RVD方案*3疗程治疗，共计6疗程。之后该患者接受了自体造血干细胞移植和来那度胺方案的维持治疗。移植前后，该患者的各项指标变化，如下图所示：

图片10.png

影像学结果，如下图所示：

图片11.png

骨髓穿刺：病房送标本(一)骨髓片1.骨髓取材、涂片、染色良好，小粒(+),油(+)。2.骨髓有核细胞增生活跃，G/E=1.95/1。3.粒系增生可，以中、晚期粒细胞为主，嗜酸易见，占4.5%。4.红系增生可，各期细胞均可见，以中、晚幼红为主，分裂相可见，成红轻度大小不一。5.淋巴系可。6.全片共见巨核17个，分类见表，血小板可见。(二)血片白细胞数偏少，分类见表，未见幼粒及有核红，成红轻度大小不一，血小板可见。与19-0072-M1B1比较：增生骨髓象，粒红两系可，巨核数可，血小板可见。

微小残留病灶检测：骨髓中，未见明显异常浆细胞。

专家点评

对于新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）而言，治疗原则是对于适合移植的患者，行诱导治疗+移植，后行巩固+维持治疗，以期进一步抑制微小残留病灶、延长缓解持续时间和无进展生存（PFS），最终实现延长总生存（OS）的目标。而对于不适合移植的患者，则行诱导治疗联合巩固治疗至最大疗效后行维持治疗。不论是适合移植还是不适合移植，目前诱导治疗多以蛋白酶体抑制剂联合免疫调节剂及地塞米松的三药联合方案为主。基于来那度胺的RVD方案用于适合移植的NDMM患者循证证据充分。美国NCCN(2020 V4)指南^[1]中推荐RVD为初始诱导治疗的首选方案(1类)。

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对上述诸多方案进行比较发现，RVD方案是目前适合移植患者诱导治疗的优选方案，循证医学充足。该患者遂接受了RVD方案的治疗，3疗程后疗效便非常显著，之后继续3疗程的治疗，以期使患者接受后续的移植治疗。治疗过程非常顺利，患者也顺利完成自体干细胞移植治疗。维持治疗在MM治疗中的价值已经非常明确，而选择维持治疗药物需兼顾药物的疗效、安全性、循证依据及患者因素。美国NCCN(2020 V4)指南^[1]中推荐来那度胺为维持治疗的首选方案(1类)。真实世界研究^[2]显示，来那度胺长期维持可增加缓解深度，延长生存。该患者接受维持治疗后，骨髓微小残留病灶得到清除，且期间未出现严重的不良反应，安全性良好。

参考文献

[1]NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology: Multiple Myeloma(Version 4.2020).

[2] Alonso R,et al. Blood Adv.2020;4(10):2163-2171

责任编辑：Amiee
排版编辑：guangli